přesná příčina PD je stále záhadou, ale vědci se domnívají, že oba genetika a prostředí, je pravděpodobné, že hrát roli. Důležité však je, že všichni pacienti s PD vykazují ztrátu dopaminergních neuronů v mozku a zvýšené hladiny proteinu zvaného α-synuklein, který se hromadí v Lewyho tělech. Lewyho těla jsou patologickým rysem jak familiárních, tak sporadických forem onemocnění, stejně jako některých typů demence.

Ve studii, zveřejněné tento měsíc v Scientific Reports, tým vedený vědci z Osaka University Graduate School of Medicine se zaměřila na α-synuclein jako cíl pro román PD léčbu.

“ ačkoli existují léky, které léčí příznaky spojené s PD, neexistuje žádná základní léčba pro kontrolu nástupu a progrese onemocnění,“ vysvětluje hlavní autor Takuya Uehara. „Proto jsme se podívali na způsoby, jak zabránit expresi α-synukleinu a účinně eliminovat fyziologickou příčinu PD.“

K tomu, výzkumníci navržen krátké fragmenty DNA, které jsou zrcadlovými obrazy úseky α-synuclein genový produkt. Konstrukce byly stabilizovány přidáním přemostění amido. Výsledné fragmenty, tzv. amido-bridged nukleových kyselin modifikovaných antisense oligonukleotidy (ASOs), vázat se na jejich odpovídající mRNA sekvence, zabrání přeložena do bílkovin. Po screeningu 50 různých Aso se vědci usadili na 15-nukleotidové sekvenci, která snížila hladiny α-synukleinové mRNA o 81%.

“ Když jsme testovali ASO v myším modelu PD, zjistili jsme, že byl dodán do mozku bez potřeby chemických nosičů,“ říká spoluautor Chi-Jing Choong. „Další testování ukázalo, že ASO účinně snížil produkci α-synukleinu u myší a významně snížil závažnost symptomů onemocnění během 27 dnů po podání.“

Vysvětluje vedoucí autor studie Hideki Mochizuki, „Naše výsledky ukazují, že genová terapie pomocí α-synuclein-cílení ASOs je slibná strategie pro kontrolu a prevenci PD. Očekáváme, že v budoucnu bude tato metoda použita nejen k úspěšné léčbě PD, ale také k demenci způsobené akumulací α-synukleinu.“