Comment l’hémophilie est-elle traitée?

Le traitement dépend du type et de la gravité du trouble. Il consiste en une thérapie de remplacement, dans laquelle des concentrés de plasma humain ou des formes recombinantes (produites à partir d’ADN) des facteurs de coagulation VIII ou IX sont administrés pour remplacer les facteurs de coagulation du sang manquants ou déficients.

• Les concentrés de facteurs sanguins sont fabriqués à partir de sang humain donné qui a été traité et examiné pour réduire le risque de transmission de maladies infectieuses, telles que l’hépatite et le VIH.
• Les facteurs de coagulation recombinants, fabriqués en laboratoire et non à partir de sang humain, sont couramment utilisés aujourd’hui.
• Des produits FVIII et FIX recombinants, modifiés pour survivre plus longtemps dans la circulation, sont maintenant disponibles. Ils nécessitaient des doses moins fréquentes pour la prophylaxie ou la prévention des saignements.
• De nouveaux produits non factoriels sont également en cours de développement pour une utilisation prophylactique dans l’hémophilie. Ceux-ci ont l’avantage d’une administration beaucoup moins fréquente et, dans certains cas, ne nécessitent pas d’administration intraveineuse.

Pendant le traitement de remplacement, les facteurs de coagulation sont injectés ou perfusés (égouttés) dans la veine du bras du patient ou dans un orifice de la poitrine. Habituellement, les personnes atteintes d’hémophilie légère ou modérée n’ont pas besoin d’un traitement de remplacement à moins qu’elles ne subissent une intervention chirurgicale.

• En cas d’hémophilie sévère, un traitement peut être administré pour arrêter le saignement lorsqu’il survient. Les patients qui ont des épisodes hémorragiques fréquents peuvent être candidats à des perfusions de facteurs prophylactiques. Ceux-ci sont administrés deux ou trois fois par semaine pour éviter les saignements.
• Certaines personnes atteintes de la forme légère ou modérée de l’hémophilie de type A peuvent être traitées avec de la desmopressine (DDAVP®), une hormone synthétique (artificielle) qui aide à stimuler la libération du facteur VIII et d’un autre facteur sanguin qui le transporte et s’y lie. Parfois, la desmopressine est administrée à titre préventif avant qu’une personne atteinte d’hémophilie ne fasse un travail dentaire ou une autre intervention chirurgicale mineure. La desmopressine ne fonctionne pas chez les personnes atteintes d’hémophilie de type B ou d’hémophilie A sévère.
• L’acide aminocaproïque ou l’acide tranexamique sont des agents qui empêchent les caillots de se décomposer (« antifibrinolytiques”). Ils peuvent être utilisés comme thérapie supplémentaire pour traiter les saignements de nez ou les saignements dus à l’enlèvement d’une dent.

Le seul remède absolu contre l’hémophilie est une greffe de foie. Cependant, de nombreux progrès sont réalisés dans la recherche d’un remède génétique pour les personnes atteintes d’hémophilie.

Les personnes atteintes d’hémophilie qui sont traitées avec des produits de facteur purifiés par plasma ou recombinants peuvent développer des anticorps, appelés inhibiteurs, qui attaqueront et neutraliseront leur facteur de coagulation. Il s’agit d’une complication grave qui rend très difficile le traitement ou la prévention des épisodes hémorragiques. Environ un tiers à un cinquième des personnes atteintes d’hémophilie A sévère pourraient développer un inhibiteur. Les inhibiteurs sont beaucoup moins fréquents dans l’hémophilie B. Les patients hémophiles sont fréquemment testés pour un inhibiteur de facteur, en particulier dans l’enfance lorsqu’ils commencent un traitement de remplacement.

Si vous avez un inhibiteur, il existe des médicaments alternatifs qui peuvent contourner son effet négatif et traiter avec succès un épisode de saignement. Pour un contrôle à long terme, cependant, une technique appelée induction de la tolérance immunitaire (ou ITI) est utilisée pour abaisser le niveau de l’inhibiteur et permettre au remplacement des facteurs de fonctionner à nouveau. Le protocole consiste en des doses quotidiennes de facteurs de coagulation administrées sur une période de temps, des semaines ou même des années dans certains cas. Certaines personnes peuvent également recevoir des médicaments anti-immunitaires. L’ITI réussit chez environ 70% des personnes atteintes d’hémophilie A et 30% pour l’hémophilie B. De nouveaux agents, spécifiquement pour les patients atteints d’inhibiteurs, ont été développés et sont très efficaces. Votre fournisseur de soins de santé discutera de ces options avec vous.

Existe-t-il des traitements à domicile pour les saignements chez les personnes atteintes d’hémophilie?

Dans la plupart des cas, un enfant atteint d’hémophilie sévère est pris en charge à domicile par ses parents, avec l’administration de factor selon un calendrier prophylactique. À mesure que l’enfant vieillit, on lui apprend à s’auto-administrer son facteur dans les délais ou en cas de saignement aigu. Au moment d’un saignement articulaire, vous pouvez traiter la douleur en utilisant le protocole « RIZ” (Repos, Glace, Compression, Élévation).

Les analgésiques sont limités dans l’hémophilie car les analgésiques courants tels que l’aspirine, l’ibuprofène et le naproxène peuvent aggraver les saignements. Si vous ou votre enfant souffrez de douleurs liées à une blessure, vous pouvez utiliser de l’acétaminophène (vendu sous la marque Tylenol®).

Obtenez des informations utiles, utiles et pertinentes sur la santé et le bien-être

enews