cauza exactă a PD este încă un mister, dar cercetătorii cred că atât genetica, cât și mediul pot juca un rol. Important, totuși, toți pacienții cu PD prezintă o pierdere de neuroni dopaminergici în creier și niveluri crescute ale unei proteine numite-synuclein-uri, care se acumulează în corpurile Lewy. Corpurile Lewy sunt o caracteristică patologică a formelor familiale și sporadice ale bolii, precum și a unor tipuri de demență.

in studiul publicat in aceasta luna in Scientific Reports, echipa condusa de cercetatorii de la Universitatea din Osaka Graduate School of Medicine sa concentrat pe-synuclein ca o tinta pentru un nou tratament PD.”deși există medicamente care tratează simptomele asociate cu PD, nu există un tratament fundamental pentru a controla debutul și progresia bolii”, explică autorul principal Takuya Uehara. „Prin urmare, am analizat modalități de prevenire a exprimării tsiktoksynuclein și eliminarea eficientă a cauzei fiziologice a PD.”

pentru a face acest lucru, cercetătorii au proiectat fragmente scurte de ADN care sunt imagini în oglindă ale secțiunilor produsului genei-synuclein de la suta. Construcțiile au fost stabilizate prin adăugarea de amido-punte. Fragmentele rezultate, numite oligonucleotide antisens modificate cu acid nucleic amido-punte (Asos), se leagă de secvența lor de ARNm potrivită, împiedicând-o să fie tradusă în proteine. După screening-ul a 50 de ASOs diferite, cercetătorii s-au stabilit pe o secvență de 15 nucleotide care a scăzut nivelurile de ARNm-sinucleină cu 81%.

„când am testat ASO într-un model de șoarece de PD, am constatat că a fost livrat creierului fără a fi nevoie de purtători chimici”, spune co-autorul principal Chi-Jing Choong. „Testele ulterioare au arătat că ASO a scăzut în mod eficient producția de sinucleină de la sută la șoareci și a redus semnificativ severitatea simptomelor bolii în decurs de 27 de zile de la administrare.”

explică autorul principal al studiului Hideki Mochizuki, ” rezultatele noastre au arătat că terapia genică care utilizează Asos de țintire a sinucleinei în cadrul sistemului de țintire a sinucleinei este o strategie promițătoare pentru controlul și prevenirea PD. Ne așteptăm ca, în viitor, această metodă să fie utilizată nu numai pentru a trata cu succes PD, ci și pentru demența cauzată de acumularea de sinucleină de la XV.”