GEORGETOWN, Ohio-je to otázka života nebo smrti.
a dva muži jsou v čele tohoto boje o pacienty s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).

Joshua Cohen a Justin Klee, spoluzakladatelé a spolumajitelé Amylyx, řekl, že čas je esence pro ty, kteří bojují s ALS a musí se rychle na své cestě vpřed s drogami jsou co-vytvořený, STOLETÍ. Léčba AMX0035-a by podle nich mohla potenciálně zachránit životy na základě jejich Naposledy zveřejněných údajů ze studie.
„(Pro) lidi s ALS čas plyne tak rychle a nemají čas čekat, “ řekl Klee.
Nicméně, jejich nejnovější údaje naznačují, o 44% nižší riziko úmrtí z ALS – což je první lék, studie tout zvýšení celkové funkce udržitelnosti, stejně jako zvýšená míra přežití, Cohen řekl.
“ Je to něco, na co jsme opravdu hrdí a opravdu nadšení. Myslím, že naše první údaje společné, že pacienti stále své funkci déle, což je naprosto zásadní a ALS okrádá lidi, opravdu, každé schopnosti – a tak jsme byli tak nadšeni, že. Ale myslím, že otázka stále zůstala ,“ vidíte dlouhodobý přínos? Řekl Klee. „Nakonec víme, že ALS je všeobecně fatální a bohužel velmi rychle-a tak tato data říkají, že lidé nejen udržují svou funkci déle, ale přežívají déle, a to docela významně.“

možná víte, jako Lou gehrigova Choroba nebo si to od jeho sociální mediální humbuk při Ice Bucket Challenge v roce 2014, ale pro tisíce, to bylo považováno za trest smrti. To je ALS, a 20.000 až 30.000 lidí žije s vysoce debilitative a progresivní onemocnění nervového systému v dané době v USA
Existuje přibližně 5 000 nových případů každý rok, řekl Dr. Sabrina Paganoni, hlavní řešitel KENTAUR soud, vyšetřovatel na Seana M. Healey & AMG Centrum pro ALS na Mass General a odborný asistent na Harvardské lékařské fakultě a rehabilitační nemocnici Spaulding.
„Lidé s ALS mají progresivní svalová slabost, což znamená, že postupně ztrácejí schopnost dělat mnoho denní činnosti, jako je chůze, mluvit, polykat jídlo,“ řekl Paganoni, který zasvětil svou kariéru studiu motorického neuronu onemocnění, které postihuje nervové buňky v mozku a míše.
„nemoc rychle postupuje a je fatální,“ pokračovala. „Bude to zahrnovat další oblasti těla, takže slabost bude vážnější. ALS, často postihuje lidi v nejlepších letech svého života, takže budete mít dokonale zdravé jedince, kteří mohou být v jejich 40s nebo 50s a 60s, kteří aktivně pracují a žijí svůj život, když se spustí nemoc.“als je nakonec fatální, protože ovlivňuje svaly bránice, takže pacienti nemohou dýchat sami,“ řekl Paganoni.
Greg Canter z Georgetownu v Ohiu zná bitvu, která přichází s ALS. V říjnu 2018 mu byla diagnostikována ALS.
Těch prvních pár měsíců ho ohromeně a nevěřícně – vycházející z tři lékařské posudky všech uzavírání se stejným nehorázné diagnózu.
“ tak vás als zasáhne. Dokud nezasáhne blízko domova, nikdo o tom opravdu nic neví. Proto je to tak ve tmě smrtící, “ the 41 řekl rok starý.
Zíral ven jeho přední okno obrázek, Canter hodinky celém světě dál o jejich každodenní život, zatímco nová překážka prezentuje každý den pro něj.
“ nemůžete dělat to, co jste dělali, a mnohokrát, co jste mohli dělat včera. S ALS je tak vše popsáno: „dnes bude lepší než zítra. Zítřek je vždycky horší než dnes. Je to sjezdová horská dráha. Z ALS se nezlepšíte. Není to jako jiné nemoci, kde máte dobré a špatné dny. Každý den je horší-každý zítřek je horší než dnes, “ řekl a položil ruce na paže svého opáleného křesla.
na zápěstí nosí lékařský výstražný náramek, navrstvený červeným gumovým náramkem s tučnými bílými písmeny: #ALSStrong, což vede k jeho prstům a rukám, které se kroutí pod-jen jedna z mnoha nemocí, které ho trápí.
„nedal bych ALS svému absolutně nejhoršímu nepříteli v životě, protože vím, jak je to špatné, a nedal bych to nikomu,“ řekl Canter.
v těchto dnech nemůže chodit sám, řekl, pomocí elektronického invalidního vozíku nebo chodítka, aby se dostal z místnosti do místnosti. Jak jeho svaly stále oslabují, řekl, potýká se s každodenními úkoly, jako je postavení nebo vyzvednutí předmětů pro domácnost, jako jeho 23 denní pilulky.
„Vaše nervy zemřít v těle a když vaše nervy zemřít, svaly, které reagují na vaše nervy, když svaly nejsou zvyknout, ale nakonec rozptýlí; nakonec odpadu na místo, kde jsi kost a kůže,“ Canter vysvětlil.
“ nemám bolesti. Žádné bolesti na mém těle. Nebolí mě to. Je to jen to, že moje nohy jsou tak těžké; je to jen slabost a odumírání svalů. To je ten problém. Je to tichý zabiják, “ řekl.

Greg Canter hovory ALS „tichý zabiják.“Foto Jessica Noll / Spectrum News 1

ale poté, co byl diagnostikován a dostal 30 měsíců života, slíbil, že udělá, co potřebuje, bojovat proti ALS.
“ všichni tito lidé, kteří dnes umírají, by měli být zítra naživu v dnešním světě. ALS by neměla být v roce 2020 smrtelnou nemocí, “ řekl Canter s přesvědčením.
“ všichni umíráme. Svým způsobem jsme všichni terminální. V realitě, nikdo neví, jaké je vaše datum vypršení platnosti; každý ho má, “ řekl Canter. „Od začátku je to doživotní trest, když vám ho dají.“ Víš, že ti moc budoucnosti nezbude.“
takže se rozhodl zúčastnit 24týdenní slepé studie pro CENTUR AMX0035 v roce 2019 spolu s dalšími 136 pacienty s ALS po celé zemi.
Po počáteční klinické studie, Canter rozhodl vstoupit do Otevřené prodloužené studie pro drogy, mu dává možnost, aby vědomě převzít KENTAUR AMX0035 dobu až 30 měsíců, pro výzkumné pracovníky i nadále studovat dlouhodobý dopad léku.
„My, kteří trpí ALS, nehledáme lék právě teď,“ řekl Canter. „Než budete mít lék, musíte mít léčbu. Mám štěstí, protože jsem byl u soudu, ale tisíce lidí trpí bez ničeho.“
vzhledem k tomu, že Canter začal užívat drogu pravidelně mimo svou počáteční zkušební fázi, řekl, že si již všiml progrese změny příznaků ALS.
“ začal jsem si všímat svého dýchacího vzoru… drasticky to zpomalilo můj postup v mém dýchacím vzoru – v plicích, bránici, “ prozradil.
Jako Canter, 90 z původního účastníci se rozhodli do Otevřené prodloužené, což je něco, co se nikdy myslel, že je to možné: naděje.
“ jedna věc, kterou musíte mít v životě, je naděje. A tento lék mi dává naději právě teď, “ řekl Canter. „Je tu naděje hned za rohem.“
bude mu zaručena medikace od soudu do května 2022.
„chci roky,“ řekl. „Myslím, že kdyby to nebylo pro tuto drogu, byl bych dnes v zemi. Myslím, že tento lék mě drží nad zemí, když mluvíme.“

Greg Canter trvá téměř dvě desítky prášků denně včetně CENTUR AMX0035. Foto: Jessica Noll / Spektrum Zprávy 1

Otevřené prodloužené studie, která Canter se v současné době účastní, kde je nejvíce nedávné příznivé údaje se vynořil z – spojka, která se zkušební studie je původní zjištění, průlom v léčbu ALS.
během počáteční studie vědci, jako Paganoni, zjistili, že pacienti s ALS zaznamenali zlepšení v udržení více funkcí.
“ jako výzkumník považuji data za přesvědčivá a navíc to opravdu změnilo tón mých rozhovorů s pacienty. Trávíme dny mluvením s lidmi a rodinami o ALS a o tom, jak to vypadá, a nyní můžeme mluvit s pacienty s větší nadějí. Je nadějný den, děláme důlek. Jsme teprve na začátku nové éry v objevení nových způsobů léčby, a tak musíme pokračovat v této práci a i nadále dělat více výzkumu, více klinických hodnocení, dokud jsme najít léky pro každého, kdo má ALS,“ řekl Paganoni, kdo nadále sledovat a analyzovat údaje ze studií, stejně jako Otevřené Rozšíření.
s výsledky Open Label Extension, Amylyx Pharmaceuticals, Inc., nedávno vydané nové údaje naznačují dlouhodobé, celkové přežití pro ty, kteří žijí s ALS.
kromě toho, že včasná léčba s KENTAUR AMX0035 snižuje riziko úmrtí o více než 40% — což je první a jediný léčbu ALS prokázat, oba přežití a funkční výhody v ALS.
“ myslíme si a doufáme, že to bude znamenat hodně pro lidi, které znají, nejen že si budou udržovat svou funkci déle, ale také budou žít déle. Což si myslím, že v takové nemoci, dostat se na každý další milník, je tak důležité. Tak, jsme tak nadšeni těmito výsledky a tím, co znamenají pro lidi, “ řekl Klee.
Cohen, spolutvůrce léku, uvedl, že jde o mezník v léčbě ALS.
“ Tyto výsledky poskytují důkazy na podporu rychlého pokroku AMX0035. Budeme i nadále spolupracovat a rychle s globální regulační orgány, aby tento potenciální léčba pro lidi žijící s ALS v souladu s platnými regulačními postupy schvalování,“ Cohen řekl.
CENTAUR AMX0035 není v současné době k dispozici pro předpis pacientům mimo rozšířenou studii, protože čeká na schválení FDA.
ale data jsou slibná, řekl Paganoni.
„dnes máme mnoho důvodů, proč bychom měli být povzbuzováni,“ řekla. „V této studii jsme viděli slibné funkční a přežití výhody. Chcete-li přidat, tyto výsledky byly pozorovány na vrcholu výchozího použití schválených terapií ALS. Jsem tak nadšený potenciálem této drogy pro lidi žijící s ALS.“
„Toto je první krok,“ řekla a doufala, že každá nová sada výsledků dat posune jehlu o krok blíže ke schválení FDA.
ale kde toto rozhodnutí stojí, není známo.
“ Otázkou však zůstává, je to dost na podporu schválení, a to jak v USA s FDA, tak mimo USA, s Health Canada, s EMA atd. Takže zatím nevíme. Vedeme tyto diskuse s různými regulačními agenturami, “ řekl Klee. „Určitě víme, že si myslíme, že se jedná o dosud nejsilnější údaje v ALS. Je to poprvé, kdy ve studii došlo k funkčnímu přínosu i přínosu pro přežití — což jsou dvě věci, které byste opravdu chtěli vidět.“
„musíme se nad tím zamyslet objektivem:“ jak dnes pomáháme lidem? Jak lidem v budoucnu pomůžeme a jak na to co nejrychleji přijdeme?'“pokračoval. „Je opravdu důležité, abychom to my a regulační orgány rychle zjistili, abychom mohli tento lék dostat k lidem, jakkoli to regulátoři považují za vhodné.“
“ Je to asi tak závažné onemocnění, jak by mohlo být. Díky tomu doufáme, že opravdu najdeme opravdu rychlou cestu vpřed. To je určitě náš cíl každý den a doufáme, že se nám podaří najít a společně pracovat na řešení, které bude fungovat pro všechny strany, “ řekl Cohen.
a to je to, na co pacienti jako Canter spoléhají.
„bojuji o život,“ řekl Canter.
podhlavník: ‚To, co Přichází kolem, Jde Kolem‘
Po naší první příběh o původní studii, data, výsledky a Cvalu publikoval, jeho společenství shromáždil, a jeho přátelé a rodina začala organizovat sbírku pro, aby mu pomohl s jeho montáž účty za lékařskou péči související s ALS.
„každý říká:“ co přijde, jde kolem “ a já tomu věřím. Věřím, že když budete konat dobro, dobro se vám vrátí, “ řekl.
Je to proto, že řekl, když byl zdravější, dobrovolně se přihlásil do potravinové banky a stanoviště pro lidstvo, protože vždy pevně věřil, že jeden člověk může něco změnit. Prostřednictvím svého dobrovolnictví, řekl, pomohl vybudovat domov pro bezdomovce, svobodná matka čtyř dětí v Cincinnati.
“ byl jsem privilegovaný, abych jí pomohl vybudovat domov. Není to moc; byl jsem jen jedním z 30 lidé, kteří pomohli dát dům dohromady. Ale pokud vezmete každou osobu pryč, jednu osobu najednou, pak nemáte nic. Tak se shromáždíte, abyste někomu pomohli, spojili všechny dohromady — a je to jen jedna osoba najednou. A jeden člověk něco změní, “ usoudil Canter.
podobně, jako to, co udělal pro tuto matku, je to, co doufá, že pro něj nadcházející sbírka udělá.
“ tyto výhody jsou pro lidi v nouzi. Nesnáším být tou osobou, ale teď jsem tou osobou. Je to těžké, “ přiznal.
“ nikdy jsem nebyl člověk, který by zvedl ruku a požádal o peníze nebo cokoli od někoho. Je to jen to, jak jsem byl vychován, a to je přesně to, jak jsem. V určitém okamžiku jsem si uvědomil, že musím odložit svou hrdost a umožnit lidem pomoci, “ připustil.
získané peníze budou směřovat jeho náklady na zdravotní péči, včetně medicíny, domácí položky, podle potřeby, jako nemocniční posteli, rampu na přední části jeho domu, jeho renovaci koupelny patří sprchový kout, stejně jako stroje, které bude případně třeba pro jeho pokračující péči v důsledku komplikací s ALS — jako tracheotomie a na plný úvazek respirátor, aby mu pomohla dýchat, protože jeho podmínky se zhoršují.
“ netěším se na to, ale chápu, co přichází s ALS,“ rozhodl se.
celoživotní obyvatel Clermont County je navždy vděčný za ty, kteří ho podporují a bojují přímo po jeho boku.
“ v životě je spousta věcí, které bych se mohl vrátit a změnit, kdybych měl moc. A jediná věc, kterou bych nezměnil, jsou moji rohoví lidé. Říkám to s těžkým srdcem. Mám nejlepší podpůrnou skupinu lidí, kteří mě obklopují, o kterou bych mohl požádat, “ řekl Canter.
vylití podpory je pro něj nyní důležitější než kdy jindy, řekl.
„až přijde čas, kdy budu potřebovat několik hodin, domácí zdravotní péče, ošetřovatelství – věci, které moji rodiče nemohli spravovat, protože to nejsou sestry, a to je hned za rohem. To přichází s každým pacientem ALS.“
ale nakonec se obává, že bude nucen do pečovatelského domu, pokud si nemůže dovolit živou pomoc, a v důsledku toho ztratí nezávislost, ke které se držel za poslední dva roky od své diagnózy ALS.
„tam jde moje nezávislost; tam jde všechno,“ řekl. „Zavolají hospic, aby se o mě postarali.“ V mém duševním boji, to je poslední fáze života, když zavolají hospic. Na to nejsem připravená. Nejsem připravená si myslet, že jsem připravená zemřít. Pořád mám pocit, že v sobě zbyl Boj.“
proto jeho bratranci vedli sbírku a vytvořili stránku GoFundMe ve snaze pomoci mu udržet jeho nezávislost a co nejdéle ve svém domě.
„jen Jsme si Greg a za co bojuje a co celé společenství je bojovat,“ Klee řekl, kdo mluví do Cvalu osobně na pravidelném základě pro jeho aktualizace s drogou a jeho účinky.
„To je tak potěšující,“ řekl spoluzakladatel drogy. „V často se tyto polarizační době kolem voleb právě teď, vidím společenství spojují někomu pomoci, je to tak úžasné.“
fundraiser a aukce, „Out Bid ALS s Gregem Canterem“ ve prospěch Cantera a jeho léčebných výloh, se bude konat v listopadu. 15 ve svém rodném městě v americké legii, který se nachází na 3393 Legion Lane v Bethelu v Ohiu. To je kritizovaný představovat živou zábavu, aukce, jídlo a pití.
K dnešnímu dni GoFundMe fundraiser online získal více než $ 500 ze svého cíle $ 5,000.
sdružení ALS má online petici za schválení FDA pro lék AMX0035. Chcete-li se dozvědět více o ALS, darovat na probíhající výzkum a podepsat petici, navštivte https://www.als.org.

Poznámka Editora 11/24/20: Greg Canter a Jessica Noll spolu navštěvovali střední školu Bethel Tate.