GEORGETOWN, Ohio-È una questione di vita o di morte.
E due uomini sono in prima linea in quella battaglia per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) pazienti.

Joshua Cohen e Justin Klee, co-fondatori e co-Ceo di Amylyx, ha detto che il tempo è l’essenza per quelle che lottano contro la SLA e devono muoversi rapidamente sul loro percorso in avanti con il farmaco co-creato, CENTUR AMX0035-un trattamento, dicono, potrebbe potenzialmente salvare vite sulla base dei loro dati di studio di prova più recentemente rilasciati.
“(Per) le persone con SLA, il tempo passa così velocemente e non hanno il tempo di aspettare”, ha detto Klee.
Tuttavia, i loro dati più recenti indicano un 44% più basso rischio di morte per SLA – che lo rende il primo studio di droga per tout un aumento della sostenibilità complessiva funzione così come un tasso di sopravvivenza accresciuta, Cohen ha detto.
” È qualcosa di cui siamo davvero orgogliosi e davvero entusiasti. Penso che i nostri primi dati condividessero che i pazienti mantenevano la loro funzione più a lungo, il che è assolutamente critico e la SLA priva le persone di, davvero, ogni abilità – e quindi eravamo così entusiasti di questo. Ma penso che la domanda rimanesse ancora: ‘Vedi benefici a lungo termine?”Disse Klee. “In definitiva, sappiamo che la SLA è universalmente fatale e sfortunatamente molto rapidamente-e quindi questi dati dicono, non solo le persone mantengono la loro funzione più a lungo ma sopravvivono più a lungo, e in modo significativo.”

Potresti conoscerlo come la malattia di Lou Gehrig o ricordarlo dal suo clamore sui social media durante l’Ice Bucket Challenge nel 2014, ma per migliaia di persone è stato considerato una condanna a morte. Si tratta di SLA, e 20.000 a 30.000 persone vivono con la malattia del sistema nervoso altamente debilitante e progressiva in un dato momento negli Stati Uniti
Ci sono circa 5.000 nuovi casi ogni anno, ha detto la dottoressa Sabrina Paganoni, investigatore principale del CENTAUR trial, investigatore presso il Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General and assistant professor presso la Harvard Medical School e Spaulding Rehabilitation Hospital.
” Le persone con SLA hanno progressiva debolezza muscolare, il che significa che perdono progressivamente la capacità di fare molte attività quotidiane come camminare, parlare, ingoiare cibo”, ha detto Paganoni, che ha dedicato la sua carriera allo studio della malattia del motoneurone, che colpisce le cellule nervose all’interno del cervello e del midollo spinale.
“La malattia sta progredendo rapidamente e fatale”, ha continuato. “Coinvolgerà altre regioni del corpo, quindi la debolezza diventerà più grave. SLA, spesso, colpisce le persone nel fiore della loro vita, in modo da avere individui perfettamente sani che potrebbero essere nel loro 40s o 50s o 60s, che stanno attivamente lavorando e vivere la loro vita quando la malattia inizia.”
La SLA è in definitiva fatale perché colpisce i muscoli del diaframma, lasciando i pazienti incapaci di respirare da soli, ha detto Paganoni.
Greg Canter, di Georgetown, Ohio, conosce la battaglia che viene fornito con la SLA. Gli è stata diagnosticata la SLA nell’ottobre 2018.
Quei primi mesi lo hanno lasciato stordito e incredulo – derivanti da tre pareri medici tutti concludendo con la stessa diagnosi inconcepibile.
” È così che la SLA ti colpisce. Fino a quando non colpisce vicino a casa, nessuno ne sa davvero nulla. Ecco perché è così in-the-dark mortale,” il 41 anni ha detto.
Fissando la sua finestra di immagine anteriore, Canter guarda il mondo muoversi sulla loro vita quotidiana, mentre un nuovo ostacolo si presenta ogni giorno per lui.
” Non si può fare quello che hai usato per fare, e un sacco di volte, quello che si potrebbe fare ieri. Con la SLA, è così che tutto è descritto: “Oggi sarà meglio di domani.”Domani è sempre peggio di oggi. E ‘ una discesa sulle montagne russe. Non si migliora dalla SLA. Non è come altre malattie, dove hai giorni buoni e giorni cattivi. Ogni giorno è peggio – ogni domani è peggio di oggi”, ha detto appoggiando le mani sulle braccia della sua poltrona abbronzante.
Indossa un braccialetto di allarme medico al polso, stratificato con un braccialetto di gomma rossa con lettere bianche in grassetto: # ALSStrong, che porta alle sue dita e mani che si arricciano sotto-solo uno dei tanti disturbi che lo affliggono.
” Non darei la SLA al mio peggior nemico assoluto nella vita perché so quanto sia grave, e non lo darei a nessuno”, ha detto Canter.
In questi giorni, egli non può camminare da solo, ha detto, utilizzando una sedia a rotelle elettronica o deambulatore per ottenere da una stanza all’altra. Mentre i suoi muscoli continuano a indebolirsi, ha detto, si cimenta con compiti quotidiani come stare in piedi o raccogliere oggetti per la casa, come le sue 23 pillole giornaliere.
“I tuoi nervi muoiono nel tuo corpo e quando i tuoi nervi muoiono, i muscoli che reagiscono ai tuoi nervi, quando i muscoli non si abituano, alla fine si dissipano; alla fine sprecano dove sei pelle e ossa”, ha spiegato Canter.
” Non ho dolore. Nessun dolore sul mio corpo. Non faccio male. È solo che le mie gambe diventano così pesanti; è solo la debolezza e il muscolo che muore. E ‘ questo il problema. È un assassino silenzioso”, ha detto.

Greg Canter chiama ALS il “killer silenzioso.”Foto di Jessica Noll / Spectrum News 1

Ma dopo essere stato diagnosticato e dato 30 mesi di vita, ha promesso di fare tutto il necessario, per combattere la SLA.
” Tutte queste persone che muoiono oggi dovrebbero essere vive domani nel mondo di oggi. La SLA non dovrebbe essere una malattia terminale in 2020″, ha detto Canter con convinzione.
” Stiamo tutti morendo. In un certo senso, siamo tutti terminali. In realtà, nessuno sa quale sia la tua data di scadenza; tutti ne hanno uno”, ha detto Canter. “Fin dall’inizio, è una condanna a vita quando te la danno. Sai che non ti resterà molto futuro.”
Così, ha deciso di partecipare allo studio blind trial di 24 settimane per CENTUR AMX0035 in 2019, insieme ad altri pazienti di SLA 136 in tutto il paese.
Dopo lo studio clinico iniziale, Canter ha scelto di aderire allo studio di estensione in aperto per il farmaco, dandogli l’opportunità di prendere consapevolmente CENTAUR AMX0035 per un massimo di 30 mesi, per i ricercatori hanno continuato a studiare l’impatto a lungo termine del farmaco.
“Noi, che soffriamo di SLA, non stiamo cercando una cura in questo momento”, ha detto Canter. “Prima di avere una cura, devi avere dei trattamenti. Sono fortunato, perché ero al processo, ma ci sono migliaia di persone che soffrono senza niente.”
Da quando Canter ha iniziato a prendere il farmaco regolarmente al di fuori della sua fase di prova iniziale, ha detto che ha già notato la progressione dei suoi sintomi di SLA cambiano.
“Ho iniziato a notare il mio modello di respirazione… ha drasticamente rallentato la mia progressione nel mio modello di respirazione – nei miei polmoni, il mio diaframma”, ha rivelato.
Come Canter, 90 dei partecipanti originali hanno optato per l’estensione Open Label, dando a tutti qualcosa che non hanno mai pensato fosse possibile: la speranza.
” Una cosa che devi avere nella vita è la speranza. E questa medicina mi dà la mia speranza in questo momento”, ha detto Canter. “C’è speranza proprio dietro l’angolo.”
Gli sarà garantito il farmaco dal processo fino a maggio 2022.
” Voglio anni”, ha detto. “Penso che se non fosse per questo farmaco, sarei nel terreno oggi. Penso che questo farmaco mi stia tenendo fuori terra mentre parliamo.”

Greg Canter prende quasi due dozzine di pillole al giorno tra cui CENTUR AMX0035. Foto di Jessica Noll / Spectrum News 1

Lo studio di estensione in aperto a cui Canter sta attualmente partecipando è il punto da cui sono emersi i dati promettenti più recenti – accoppiandolo con i risultati originali dello studio di prova, una svolta nel trattamento della SLA.
Durante lo studio di prova iniziale, i ricercatori, come Paganoni, hanno scoperto che i pazienti affetti da SLA hanno visto un miglioramento nel mantenere più funzioni.
“Come ricercatore, trovo i dati convincenti e, inoltre, ha davvero cambiato il tono delle mie conversazioni con i pazienti. Passiamo le nostre giornate a parlare con persone e famiglie della SLA e di come appare, e ora possiamo parlare con i pazienti con più speranza. E ‘ un giorno pieno di speranza, stiamo facendo un’ammaccatura. Siamo solo all’inizio di una nuova era nella scoperta di nuovi trattamenti e quindi dobbiamo continuare in questa linea di lavoro e continuare a fare più ricerca, più studi clinici, fino a trovare cure per tutti coloro che hanno la SLA”, ha detto Paganoni, che ha continuato a seguire e analizzare i dati dello studio e l’estensione in aperto.
Con i risultati dell’estensione in aperto, Amylyx Pharmaceuticals, Inc., recentemente rilasciato nuovi dati indicavano a lungo termine, la sopravvivenza globale per coloro che vivono con la SLA.
Inoltre, il trattamento precoce con CENTAUR AMX0035 ha ridotto il rischio di morte di oltre il 40%, rendendolo il primo e unico trattamento per la SLA a dimostrare sia la sopravvivenza che i benefici funzionali nella SLA.
“Pensiamo e speriamo che significhi molto per le persone che conoscono, non solo manterranno la loro funzione più a lungo, ma vivranno anche più a lungo. Che penso in una malattia come questa, arrivare a ogni ulteriore traguardo conta così tanto. Quindi, siamo così entusiasti di questi risultati e di cosa significano per le persone”, ha detto Klee.
Cohen, co-creatore del farmaco, ha detto che questo è un punto di riferimento nel trattamento della SLA.
” Questi risultati forniscono prove a sostegno del rapido avanzamento di AMX0035. Continueremo a lavorare in modo collaborativo e rapido con le agenzie di regolamentazione globali per portare questo potenziale trattamento alle persone che vivono con la SLA in conformità con i processi di approvazione normativa applicabili”, ha affermato Cohen.
CENTAUR AMX0035 non è attualmente disponibile per la prescrizione ai pazienti al di fuori della sperimentazione estesa perché è in attesa di approvazione della FDA.
Ma i dati sono promettenti, Paganoni ha detto.
” Abbiamo molte ragioni per essere incoraggiati oggi”, ha detto. “In questo studio, abbiamo visto promettenti benefici funzionali e di sopravvivenza. Per aggiungere, questi risultati sono stati osservati in aggiunta all’uso basale di terapie approvate per la SLA. Sono così entusiasta del potenziale di questo farmaco per le persone che vivono con la SLA.”
” Questo è il primo passo”, ha detto, sperando che ogni nuova serie di risultati di dati sposta l’ago un passo più vicino all’approvazione della FDA.
Ma dove si trova questa decisione, è sconosciuto.
” La domanda rimane però, è sufficiente per sostenere un’approvazione, sia negli Stati Uniti con la FDA che al di fuori degli Stati Uniti, con Health Canada, con EM, ecc. Quindi, non lo sappiamo ancora. Stiamo avendo queste discussioni con diverse agenzie di regolamentazione”, ha detto Klee. “Quello che sappiamo sicuramente è che pensiamo che questo sia il dato più forte finora nella SLA. Questa è la prima volta che c’è stato sia un beneficio funzionale che di sopravvivenza in uno studio — che sono le due cose che vorresti davvero vedere.”
“Abbiamo bisogno di pensare a questo nella lente di, ‘Come possiamo aiutare le persone oggi? Come possiamo aiutare le persone in futuro, e come possiamo capirlo il più velocemente possibile?'”ha continuato. “È davvero importante che noi e gli organismi di regolamentazione lo capiamo rapidamente in modo da poter ottenere questo farmaco alle persone, tuttavia i regolatori lo ritengono opportuno.”
” Questa è una malattia così grave come potrebbe esserci. Attraverso questo, speriamo di poter davvero trovare un percorso molto rapido in avanti. Questo è sicuramente il nostro obiettivo ogni giorno e speriamo di poter trovare e lavorare insieme su una soluzione che funzioni per tutte le parti”, ha detto Cohen.
E che, è ciò che i pazienti come Galoppo, sono bancario su.
“Sto combattendo per la mia vita”, disse Canter.
SOTTOTITOLO: ‘What Comes Around, Goes Around’
Dopo la nostra prima storia sui risultati iniziali dei dati dello studio e Canter pubblicati, la sua comunità si è radunata, ei suoi amici e familiari hanno iniziato a organizzare una raccolta di fondi per lui per aiutare con le sue spese mediche di montaggio associate alla SLA.
” Tutti dicono, ‘Ciò che viene intorno va intorno’ e credo che. Credo che se fai del bene, il bene tornerà da te”, ha detto.
Questo perché, ha detto quando era più sano, si è offerto volontario per la banca del cibo e Habitat per l’umanità, perché ha sempre creduto fermamente che una persona può fare la differenza. Attraverso il suo volontariato, egli ha detto, ha contribuito a costruire una casa per un senzatetto, madre single di quattro figli a Cincinnati.
” Ero un privilegiato per aiutare amministrare la costruzione di lei una casa. Non è molto; ero solo una delle 30 persone che hanno contribuito a riunire la casa. Ma se porti via ogni persona, una persona alla volta, allora non hai nulla. È così che ti mobiliti per aiutare qualcuno — riunire tutti-ed è solo una persona alla volta. E una persona fa la differenza”, ipotizzò Canter.
Allo stesso modo, a quello che ha fatto per quella madre, è quello che spera la prossima raccolta fondi farà per lui.
” Questi benefici sono per le persone bisognose. Odio essere la persona, ma ora sono quella persona. È difficile”, ha ammesso.
” Non sono mai stato la persona ad alzare la mano e chiedere soldi o qualcosa da nessuno. E ‘cosi’ che sono cresciuta ed e ‘cosi’ che sono. Ad un certo punto, mi sono reso conto che dovevo abbassare il mio orgoglio e permettere alle persone di aiutare”, ha ammesso.
I soldi raccolti andranno alle sue spese mediche, comprese le medicine, gli articoli per la casa, come un letto d’ospedale, una rampa per la parte anteriore della sua casa, rinnovando il suo bagno per includere una cabina doccia, così come le macchine che alla fine avrà bisogno per le sue cure continue a causa di complicazioni con la SLA-come una tracheotomia e un respiratore a tempo pieno per aiutarlo a respirare, mentre le sue condizioni peggiorano.
“Non vedo l’ora di farlo, ma capisco cosa viene fornito con la SLA”, ha risolto.
Il residente per tutta la vita di Clermont County è sempre grato per coloro che lo sostengono e la lotta a destra al suo fianco.
” C’è un sacco di cose nella vita che potrei tornare indietro e cambiare se avessi il potere. E l’unica cosa che non cambierei è la mia gente d’angolo. Lo dico con il cuore pesante. Ho il miglior gruppo di supporto di persone che mi circondano che potrei chiedere”, ha detto Canter.
L’effusione di sostegno è più importante che mai per lui in questo momento, ha detto.
” Arriverà un momento in cui avrò bisogno di diverse ore di assistenza sanitaria domiciliare – roba che i miei genitori non possono amministrare perché non sono infermieri, ed è proprio dietro l’angolo. Che viene fornito con ogni malato di SLA.”
Ma alla fine, teme, sarà costretto in una casa di cura se non può permettersi l’assistenza dal vivo, e di conseguenza perde l’indipendenza a cui si è aggrappato negli ultimi due anni dalla sua diagnosi di SLA.
“Là va la mia indipendenza; là va tutto,” ha detto. “Chiameranno hospice per prendersi cura di me. Nella mia lotta mentale, l’ultima fase della vita è quando chiamano l’ospizio. Non sono pronto per questo. Non sono pronto a pensare di essere pronto a morire. Mi sento ancora come se avessi ancora una lotta in me.”
Ecco perché i suoi cugini hanno guidato la raccolta fondi e creato una pagina GoFundMe, nel tentativo di aiutarlo a mantenere la sua indipendenza e nella sua casa il più a lungo possibile.
” Pensiamo solo al mondo di Greg e a cosa sta combattendo e a cosa sta combattendo l’intera comunità”, ha detto Klee, che parla personalmente con Canter regolarmente per i suoi aggiornamenti con il farmaco e i suoi effetti.
“Questo è così commovente”, ha detto il co-fondatore del farmaco. “Spesso in un momento così polarizzante intorno alle elezioni in questo momento, vedere la comunità riunirsi per aiutare qualcuno, è così meraviglioso.”
La raccolta fondi e l’asta, “Fuori Offerta SLA con Greg Canter” a beneficio Canter e le sue spese mediche, si terrà il nov. 15 nella sua città natale presso l’American Legion, situato a 3393 Legion Lane a Bethel, Ohio. E ” previsto per caratterizzare intrattenimento dal vivo, un’asta, cibo e bevande.
Ad oggi, la raccolta fondi GoFundMe online ha raccolto oltre $500 del suo obiettivo di $5.000.
L’Associazione ALS ha una petizione online per l’approvazione della FDA per il farmaco, AMX0035. Per saperne di più sulla SLA, donare alla ricerca in corso e firmare la petizione, visitare https://www.als.org.

Nota del redattore 24/11/20: Greg Canter e Jessica Noll hanno frequentato insieme la Bethel Tate High School.