GEORGETOWN, Ohio, es una cuestión de vida o muerte. Y dos hombres están a la vanguardia de esa batalla por los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Joshua Cohen y Justin Klee, cofundadores y co-directores generales de Amylyx, dijeron que el tiempo es esencial para aquellos que luchan contra la ELA y deben avanzar rápidamente en su camino con el medicamento que crearon conjuntamente, CENTUR El tratamiento AMX0035 — a, dicen, podría salvar vidas en función de los datos de los estudios de ensayo más recientes. «(Para) las personas con ELA, el tiempo pasa muy rápido y no tienen tiempo para esperar», dijo Klee. Sin embargo, sus datos más recientes indican un 44% menos de riesgo de muerte por ELA, lo que lo convierte en el primer estudio de medicamentos que promociona un aumento en la sostenibilidad general de la función, así como una mayor tasa de supervivencia, dijo Cohen. «Es algo de lo que estamos muy orgullosos y muy emocionados. Creo que nuestros primeros datos compartieron que los pacientes mantuvieron su función por más tiempo, lo que es absolutamente crítico y que la ELA roba a las personas, realmente, todas las habilidades, por lo que estábamos muy entusiasmados con eso. Pero creo que la pregunta seguía siendo, ‘ ¿Ve usted beneficios a largo plazo?’Klee dijo. «En última instancia, sabemos que la ELA es universalmente fatal y, desafortunadamente, muy rápidamente, y así lo dicen estos datos, las personas no solo mantienen su función por más tiempo, sino que sobreviven por más tiempo, y de manera bastante significativa.»

Es posible que lo conozcas como la enfermedad de Lou Gehrig o que lo recuerdes de su bombo en las redes sociales durante el Ice Bucket Challenge en 2014, pero para miles, se ha considerado una sentencia de muerte. Es ELA, y entre 20,000 y 30,000 personas viven con la enfermedad del sistema nervioso altamente debilitante y progresiva en un momento dado en los EE. UU. Hay aproximadamente 5,000 casos nuevos cada año, dijo la Dra. Sabrina Paganoni, investigadora principal del ensayo CENTAUR, investigadora del Sean M. Healey & Centro AMG para ELA en Mass General y profesor asistente en la Escuela de Medicina de Harvard y el Hospital de Rehabilitación Spaulding. «Las personas con ELA tienen debilidad muscular progresiva, lo que significa que pierden progresivamente la capacidad de realizar muchas actividades diarias, como caminar, hablar, tragar alimentos», dijo Paganoni, quien ha dedicado su carrera a estudiar la enfermedad de la neurona motora, que afecta a las células nerviosas del cerebro y la médula espinal.»La enfermedad está progresando rápidamente y es mortal», continuó. «Involucrará otras regiones del cuerpo, por lo que la debilidad se agravará. La ELA, a menudo, golpea a las personas en la flor de la vida, por lo que hay personas perfectamente sanas que pueden tener 40, 50 o 60 años, que trabajan activamente y viven su vida cuando comienza la enfermedad.»la ELA es en última instancia fatal porque afecta los músculos del diafragma, dejando a los pacientes incapaces de respirar por sí solos, dijo Paganoni.Greg Canter, de Georgetown, Ohio, conoce la batalla que viene con la ELA. Le diagnosticaron ELA en octubre de 2018. Esos primeros meses lo dejaron atónito e incrédulo, debido a tres opiniones médicas que concluyeron con el mismo diagnóstico inconcebible. «Así es como ELA te golpea. Hasta que llega cerca de casa, nadie sabe nada al respecto. Es por eso que es tan mortal en la oscuridad», dijo el joven de 41 años.Mirando por la ventana de su foto frontal, Canter observa cómo el mundo avanza sobre sus vidas diarias, mientras que un nuevo obstáculo se presenta cada día para él. «No puedes hacer lo que solías hacer, y muchas veces, lo que podías hacer ayer. Con la ELA, así es como se describe todo: «Hoy va a ser mejor que mañana.»Mañana siempre es peor que hoy. Es una montaña rusa cuesta abajo. No se mejora con ELA. No es como otras enfermedades, donde tienes días buenos y días malos. Cada día es peor, cada mañana es peor que hoy», dijo descansando las manos en los brazos de su reclinable bronceado.Lleva un brazalete de alerta médica en la muñeca, en capas con un brazalete de goma rojo con letras blancas llamativas: # ALSStrong, que lleva a sus dedos y manos que se doblan debajo, solo una de las muchas dolencias que lo atormentan.»No le daría ELA a mi peor enemigo en la vida porque sé lo malo que es, y no le daría eso a nadie», dijo Canter.En estos días, no puede caminar solo, dijo, usando una silla de ruedas electrónica o un andador para ir de habitación en habitación. A medida que sus músculos continúan debilitándose, dijo, se enfrenta a tareas cotidianas como pararse o recoger artículos para el hogar, como sus 23 píldoras diarias.
«Los nervios mueren en el cuerpo y cuando los nervios mueren, los músculos que reaccionan a los nervios, cuando los músculos no se están acostumbrando, eventualmente se disipan; eventualmente se desperdician hasta donde estás la piel y los huesos», explicó Canter.»No tengo dolor. No hay dolor en mi cuerpo. No me duele. Es solo que mis piernas se vuelven tan pesadas; es solo la debilidad y el músculo muriendo. Ese es el problema. Es un asesino silencioso», dijo.

Greg Galope llamadas ELA el «asesino silencioso.»Foto de Jessica Noll / Spectrum News 1

Pero después de ser diagnosticado y tener 30 meses de vida, prometió hacer lo que fuera necesario para luchar contra la ELA.»Todas estas personas que mueren hoy deberían estar vivas mañana en el mundo de hoy. La ELA no debería ser una enfermedad terminal en 2020″, dijo Canter con convicción.»Todos estamos muriendo. En cierto modo, todos somos terminales. En realidad, nadie sabe cuál es su fecha de vencimiento; todo el mundo tiene una», dijo Canter. «Desde el principio, es una cadena perpetua cuando te la dan. Sabes que no te quedará mucho futuro.»Por lo tanto, decidió participar en el estudio de prueba a ciegas de 24 semanas para CENTUR AMX0035 en 2019, junto con otros 136 pacientes de ELA en todo el país. Tras el ensayo clínico inicial, Canter optó por unirse al ensayo de Extensión Abierto para el medicamento, lo que le dio la oportunidad de tomar CENTAUR AMX0035 a sabiendas durante un máximo de 30 meses, ya que los investigadores continuaron estudiando el impacto a largo plazo del medicamento.»Nosotros, que padecemos ELA, no estamos buscando una cura en este momento», dijo Canter. «Antes de tener una cura, tienes que tener tratamientos. Tengo suerte, porque estuve en el juicio, pero hay miles que sufren sin nada.»Desde que Canter comenzó a tomar el medicamento regularmente fuera de su fase de prueba inicial, dijo que ya ha notado que la progresión de sus síntomas de ELA cambian.»Empecé a notar mi patrón de respiración… ralentizó drásticamente mi progresión en mi patrón de respiración, en mis pulmones, mi diafragma», reveló. Al igual que Canter, 90 de los participantes originales optaron por la Extensión de Etiqueta Abierta, dándoles a todos algo que nunca pensaron que fuera posible: esperanza.»Una cosa que tienes que tener en la vida es esperanza. Y esta medicina me da esperanza en este momento», dijo Canter. «Hay esperanza a la vuelta de la esquina.»Se le garantizará la medicación desde el ensayo hasta mayo de 2022. «Quiero años», dijo. «Creo que si no fuera por esta droga, hoy estaría bajo tierra. Creo que esta droga me mantiene por encima del suelo mientras hablamos.»

Greg Canter toma casi dos docenas de pastillas al día, incluido CENTUR AMX0035. Foto de Jessica Noll / Spectrum News 1

El estudio de extensión abierto en el que Canter está participando actualmente es de donde han surgido los datos prometedores más recientes, un acoplamiento con los hallazgos originales del estudio de ensayo, un avance en el tratamiento de la ELA.Durante el estudio de prueba inicial, investigadores, como Paganoni, encontraron que los pacientes con ELA vieron una mejora en el mantenimiento de una mayor función. «Como investigador, encuentro que los datos son convincentes y, además, realmente cambiaron el tono de mis conversaciones con los pacientes. Pasamos nuestros días hablando con personas y familias sobre la ELA y cómo se ve, y ahora podemos hablar con los pacientes con más esperanza. Es un día de esperanza, estamos haciendo mella. Estamos apenas al comienzo de una nueva era en el descubrimiento de nuevos tratamientos y, por lo tanto, necesitamos continuar en esta línea de trabajo y continuar haciendo más investigación, más ensayos clínicos, hasta que encontremos curas para todos los que tienen ELA», dijo Paganoni, quien ha seguido siguiendo y analizando los datos de los ensayos, así como la Extensión de Etiqueta Abierta. Con los resultados de Extensión de Etiqueta Abierta, Amylyx Pharmaceuticals, Inc., nuevos datos publicados recientemente indicaron supervivencia general a largo plazo para las personas que viven con ELA. Además, ese tratamiento temprano con CENTAUR AMX0035 redujo el riesgo de muerte en más de un 40%, lo que lo convirtió en el primer y único tratamiento para la ELA que demostró beneficios funcionales y de supervivencia en la ELA. «Pensamos y esperamos que signifique mucho para las personas que conocen, no solo mantendrán su función por más tiempo, sino que también vivirán más tiempo. Lo que creo que en una enfermedad como esta, llegar a cada hito adicional es muy importante. Por lo tanto, estamos muy entusiasmados con estos resultados y lo que significan para la gente», dijo Klee. Cohen, co-creador de la droga, dijo que este es un hito en el tratamiento de la ELA. «Estos resultados proporcionan evidencia para apoyar el rápido avance de AMX0035. Continuaremos trabajando en colaboración y de manera expedita con las agencias reguladoras globales para llevar este tratamiento potencial a las personas que viven con ELA de acuerdo con los procesos de aprobación regulatoria aplicables», dijo Cohen. CENTAUR AMX0035 no está disponible actualmente para la prescripción de pacientes fuera del ensayo extendido porque está a la espera de la aprobación de la FDA.Pero los datos son prometedores, dijo Paganoni. «Tenemos muchas razones para animarnos hoy», dijo. «En este ensayo, hemos visto beneficios funcionales y de supervivencia prometedores. Para añadir, estos resultados se observaron además del uso inicial de los tratamientos aprobados para la ELA. Estoy muy entusiasmada con el potencial de este medicamento para las personas que viven con ELA.»
«Este es el primer paso», dijo, con la esperanza de que cada nuevo conjunto de resultados de datos acerque la aguja un paso más a la aprobación de la FDA. Pero se desconoce dónde se encuentra esa decisión.
» Sin embargo, la pregunta sigue siendo, es esto suficiente para apoyar una aprobación, tanto en los Estados Unidos con la FDA como fuera de los Estados Unidos, con Health Canada, con EMA, etc. Así que, aún no lo sabemos. Estamos teniendo esas discusiones con diferentes agencias reguladoras», dijo Klee. «Lo que definitivamente sabemos es que creemos que estos son los datos más sólidos hasta ahora en ELA. Esta es la primera vez que ha habido un beneficio funcional y de supervivencia en un estudio, que son las dos cosas que realmente querrías ver.»
» Tenemos que pensar en esto desde el punto de vista de, ‘¿Cómo ayudamos a la gente hoy en día? ¿Cómo ayudamos a la gente en el futuro, y cómo lo averiguamos lo más rápido posible?»continuó. «Es muy importante que nosotros y los organismos reguladores resolvamos esto rápidamente para que podamos llevar este medicamento a la gente como los reguladores lo consideren apropiado.»
» Esta es una enfermedad casi tan grave como podría haber. A través de eso, esperamos poder encontrar un camino muy rápido hacia adelante. Ese es definitivamente nuestro objetivo todos los días y esperamos poder encontrar y trabajar juntos en una solución que funcione para todas las partes», dijo Cohen. Y eso, es lo que los pacientes como Galope, están apostando. «Estoy luchando por mi vida», dijo Canter.
SUBTÍTULO: Después de nuestra primera historia sobre los resultados de los datos iniciales del estudio y la publicación de Canter, su comunidad se reunió y sus amigos y familiares comenzaron a organizar una recaudación de fondos para que lo ayudara con sus crecientes facturas médicas asociadas con la ELA. «Todo el mundo dice, ‘Lo que viene, se va’ y creo eso. Creo que si haces el bien, el bien volverá a ti», dijo. Esto se debe a que, dijo cuando estaba más sano, se ofreció como voluntario para el banco de alimentos y Hábitat para la Humanidad, porque siempre ha creído firmemente que una persona puede marcar la diferencia. A través de su voluntariado, dijo, ayudó a construir un hogar para una madre soltera sin hogar de cuatro hijos en Cincinnati.»Fui una persona privilegiada para ayudar a administrar la construcción de un hogar para ella. No es mucho, solo fui una de las 30 personas que ayudaron a unir la casa. Pero si te llevas a cada persona, una persona a la vez, entonces no tienes nada. Así es como uno se reúne para ayudar a alguien, para unir a todos, y es solo una persona a la vez. Y una persona hace la diferencia», conjeturó Canter. Del mismo modo, a lo que hizo por esa madre, es lo que espera que la próxima recaudación de fondos haga por él. «Estos beneficios son para personas necesitadas. Odio ser la persona, pero ahora soy esa persona. Es difícil», admitió. «Nunca he sido la persona para levantar la mano y pedir dinero o algo de nadie. Así es como me criaron y así es como soy. En algún momento, me di cuenta de que tenía que dejar mi orgullo y permitir que la gente ayudara», admitió. El dinero recaudado se destinará a sus gastos médicos, incluidos medicamentos, artículos para el hogar según sea necesario, como una cama de hospital, una rampa para la parte delantera de su casa, la renovación de su baño para incluir una ducha a ras de suelo, así como máquinas que eventualmente necesitará para su atención continua debido a complicaciones con ELA, como una traqueotomía y un respirador de tiempo completo para ayudarlo a respirar, a medida que empeoren sus condiciones.»No estoy deseando que llegue, pero entiendo lo que viene con la ELA», resolvió.
El residente de toda la vida del condado de Clermont está eternamente agradecido por aquellos que lo apoyan y luchan a su lado. «Hay muchas cosas en la vida que podría regresar y cambiar si tuviera el poder. Y lo único que no cambiaría es a mi gente de la esquina. Lo digo con el corazón apesadumbrado. Tengo el mejor grupo de apoyo de personas que me rodean que podría pedir», dijo Canter. La efusión de apoyo es más importante que nunca para él en este momento, dijo.
» Llegará un momento en el que necesitaré varias horas de atención médica en el hogar, cosas que mis padres no pueden administrar porque no son enfermeras, y está a la vuelta de la esquina. Eso viene con cada paciente de ELA.»Pero en última instancia, teme, se verá obligado a ingresar en un hogar de ancianos si no puede pagar la asistencia interna, y como resultado pierde la independencia a la que se ha aferrado durante los últimos dos años desde su diagnóstico de ELA.
«Ahí va mi independencia; ahí va todo», dijo. «Llamarán al hospicio para que me cuide. En mi lucha mental, esa es la última etapa de la vida, cuando llaman al hospicio. No estoy listo para eso. No estoy listo para pensar que estoy listo para morir. Todavía siento que me queda lucha. Es por eso que sus primos encabezaron la recaudación de fondos y crearon una página de campaña, en un esfuerzo por ayudarlo a mantener su independencia y en su hogar el mayor tiempo posible. «Solo pensamos en el mundo de Greg y por lo que está luchando y por lo que está luchando toda la comunidad», dijo Klee, quien habla con Canter personalmente de forma regular para sus actualizaciones sobre la droga y sus efectos. «Eso es tan reconfortante», dijo el cofundador de la droga. «En un momento a menudo tan polarizado en torno a las elecciones en este momento, ver a la comunidad unirse para ayudar a alguien, es tan maravilloso.La recaudación de fondos y subasta, «Out Bid ALS With Greg Canter» para beneficiar a Canter y sus gastos médicos, se llevará a cabo en noviembre. 15 en su ciudad natal en la Legión Americana, ubicada en 3393 Legion Lane en Bethel, Ohio. Está programado para ofrecer entretenimiento en vivo, una subasta, comida y bebidas.Hasta la fecha, la campaña de recaudación de fondos en línea de GoFundMe ha recaudado más de 5 500 de su objetivo de 5 5,000. La Asociación para ELA tiene una petición en línea para la aprobación de la FDA para el medicamento, AMX0035. Para obtener más información sobre ELA, donar a investigaciones en curso y firmar la petición, visite https://www.als.org.

Nota del editor 24/11/20: Greg Canter y Jessica Noll asistieron juntos a la Escuela Secundaria Bethel Tate.