GEORGETOWN, Ohio – C’est une question de vie ou de mort.
Et deux hommes sont à l’avant-garde de cette bataille pour les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Joshua Cohen et Justin Klee, co-fondateurs et co-PDG d’Amylyx, ont déclaré que le temps presse pour ceux qui luttent contre la SLA et qu’ils doivent avancer rapidement sur leur chemin avec le médicament qu’ils ont co-créé, CENTUR Le traitement AMX0035-a, disent-ils, pourrait potentiellement sauver des vies sur la base des données de leurs études expérimentales les plus récentes.
« (Pour) les personnes atteintes de SLA, le temps passe si vite et elles n’ont pas le temps d’attendre”, a déclaré Klee.
Cependant, leurs données les plus récentes indiquent un risque de décès par SLA inférieur de 44%, ce qui en fait la première étude médicamenteuse à vanter une augmentation de la durabilité fonctionnelle globale ainsi qu’un taux de survie accru, a déclaré Cohen.
 » C’est quelque chose dont nous sommes vraiment fiers et très excités. Je pense que nos premières données ont partagé que les patients gardaient leur fonction plus longtemps, ce qui est absolument critique et que la SLA prive les gens de toutes les capacités – et nous étions tellement excités à ce sujet. Mais je pense que la question demeurait: « Voyez-vous des avantages à long terme? » Dit Klee. « En fin de compte, nous savons que la SLA est universellement mortelle et malheureusement très rapidement – et donc ces données disent, non seulement les gens gardent leur fonction plus longtemps, mais ils survivent plus longtemps, et de manière significative.”

Vous pouvez le connaître comme la maladie de Lou Gehrig ou vous en souvenir de son battage médiatique sur les réseaux sociaux lors du Ice Bucket Challenge en 2014, mais pour des milliers de personnes, il a été considéré comme une condamnation à mort. Il s’agit de la SLA, et 20 000 à 30 000 personnes vivent avec la maladie du système nerveux hautement débilitante et progressive à un moment donné aux États-Unis
Il y a environ 5 000 nouveaux cas chaque année, a déclaré le Dr Sabrina Paganoni, chercheuse principale de l’essai CENTAUR, chercheuse au Sean M. Healey &Centre AMG pour la SLA à Mass General et professeur adjoint à la Harvard Medical School et à l’Hôpital de réadaptation Spaulding.
« Les personnes atteintes de SLA ont une faiblesse musculaire progressive, ce qui signifie qu’elles perdent progressivement la capacité de faire de nombreuses activités quotidiennes comme marcher, parler, avaler de la nourriture”, a déclaré Paganoni, qui a consacré sa carrière à l’étude de la maladie des motoneurones, qui affecte les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière.
« La maladie progresse rapidement et est mortelle », a-t-elle poursuivi. « Cela impliquera d’autres régions du corps, de sorte que la faiblesse deviendra plus grave. La SLA, souvent, frappe les gens dans la fleur de l’âge, de sorte que vous avez des personnes en parfaite santé qui pourraient être dans la quarantaine, la cinquantaine ou la soixantaine, qui travaillent et vivent activement leur vie lorsque la maladie commence. »
La SLA est finalement fatale car elle affecte les muscles du diaphragme, laissant les patients incapables de respirer par eux-mêmes, a déclaré Paganoni.
Greg Canter, de Georgetown, Ohio, connaît la bataille qui vient avec la SLA. Il a reçu un diagnostic de SLA en octobre 2018.
Ces premiers mois l’ont laissé stupéfait et incrédule – découlant de trois avis médicaux concluant tous au même diagnostic inadmissible.
 » C’est ainsi que la SLA vous frappe. Jusqu’à ce qu’il frappe près de chez lui, personne n’en sait vraiment rien. C’est pourquoi c’est si mortel dans le noir ”, a déclaré l’homme de 41 ans.
Regardant par sa baie vitrée, Canter regarde le monde avancer sur sa vie quotidienne, tandis qu’un nouvel obstacle se présente chaque jour pour lui.
« Vous ne pouvez pas faire ce que vous faisiez auparavant, et beaucoup de fois, ce que vous pouviez faire hier. Avec la SLA, c’est ainsi que tout est décrit :  » Aujourd’hui, ce sera mieux que demain. » Demain est toujours pire qu’aujourd’hui. C’est une montagne russe en descente. Tu ne vas pas mieux de la SLA. Ce n’est pas comme les autres maladies, où vous avez de bons et de mauvais jours. Chaque jour est pire – chaque demain est pire qu’aujourd’hui « , a-t-il déclaré en posant ses mains sur les bras de son fauteuil inclinable bronzé.
Il porte un bracelet d’alerte médicale au poignet, recouvert d’un bracelet en caoutchouc rouge avec des lettres blanches audacieuses: #Alstrong, conduisant à ses doigts et ses mains qui se courbent sous – l’un des nombreux maux qui le frappent.
« Je ne donnerais pas la SLA à mon pire ennemi absolu dans la vie parce que je sais à quel point c’est mauvais, et je ne donnerais cela à personne”, a déclaré Canter.
De nos jours, il ne peut pas marcher seul, dit-il, en utilisant un fauteuil roulant électronique ou une marchette pour se rendre d’une pièce à l’autre. Alors que ses muscles continuent de s’affaiblir, a-t-il déclaré, il doit faire face à des tâches quotidiennes comme se tenir debout ou ramasser des articles ménagers, comme ses 23 pilules quotidiennes.
« Vos nerfs meurent dans votre corps et lorsque vos nerfs meurent, les muscles qui réagissent à vos nerfs, lorsque les muscles ne s’habituent pas, finissent par se dissiper; ils finissent par se perdre là où vous êtes la peau et les os », a expliqué Canter.
« Je n’ai aucune douleur. Aucune douleur sur mon corps. Je n’ai pas mal. C’est juste que mes jambes deviennent si lourdes; c’est juste la faiblesse et le muscle qui meurt. C’est le problème avec ça. C’est un tueur silencieux ”, a-t-il déclaré.

Greg Canter appelle ALS le « tueur silencieux. »Photo de Jessica Noll / Spectrum News 1

Mais après avoir reçu un diagnostic et donné 30 mois à vivre, il s’est juré de faire tout ce qu’il fallait pour combattre la SLA.
 » Tous ces gens qui meurent aujourd’hui devraient être vivants demain dans le monde d’aujourd’hui. La SLA ne devrait pas être une maladie terminale en 2020 ”, a déclaré Canter avec conviction.
 » Nous sommes tous en train de mourir. D’une certaine manière, nous sommes tous en phase terminale. En réalité, personne ne sait quelle est votre date d’expiration; tout le monde en a une ”, a déclaré Canter. « Dès le début, c’est une peine à perpétuité quand ils vous la donnent. Tu sais que tu n’auras plus beaucoup d’avenir. »
Ainsi, il a décidé de participer à l’étude d’essai aveugle de 24 semaines pour CENTUR AMX0035 en 2019, avec 136 autres patients atteints de SLA à travers le pays.
Après l’essai clinique initial, Canter a choisi de rejoindre l’essai d’extension en ouvert du médicament, ce qui lui a donné l’opportunité de prendre sciemment CENTAUR AMX0035 pendant une période allant jusqu’à 30 mois, pour que les chercheurs continuent d’étudier l’impact à long terme du médicament.
« Nous, qui souffrons de la SLA, nous ne cherchons pas de remède en ce moment”, a déclaré Canter.  » Avant d’avoir un remède, il faut avoir des traitements. J’ai de la chance, parce que j’étais au procès, mais il y en a des milliers qui souffrent sans rien. »
Depuis que Canter a commencé à prendre le médicament régulièrement en dehors de sa phase initiale d’essai, il a déclaré qu’il avait déjà remarqué que la progression de ses symptômes de la SLA changeait.
« J’ai commencé à remarquer mon rythme respiratoire… cela a considérablement ralenti ma progression dans mon rythme respiratoire — dans mes poumons, mon diaphragme « , a-t-il révélé.
Comme Canter, 90 des participants d’origine ont opté pour l’extension Open Label, leur donnant à tous quelque chose qu’ils n’auraient jamais cru possible: de l’espoir.
« Une chose que vous devez avoir dans la vie est l’espoir. Et ce médicament me donne de l’espoir en ce moment ”, a déclaré Canter. « Il y a de l’espoir juste au coin de la rue. »
Il sera garanti le médicament à partir de l’essai jusqu’en mai 2022.
 » Je veux des années « , dit-il. « Je pense que sans ce médicament, je serais dans le sol aujourd’hui. Je pense que cette drogue me maintient au-dessus du sol pendant que nous parlons. »

Greg Canter prend près de deux douzaines de pilules par jour, y compris CENTUR AMX0035. Photo de Jessica Noll / Spectrum News 1

L’étude d’extension ouverte à laquelle Canter participe actuellement est l’endroit où les données prometteuses les plus récentes ont émergé – couplant cela aux résultats originaux de l’étude expérimentale, une percée dans le traitement de la SLA.
Au cours de l’étude initiale, des chercheurs, comme Paganoni, ont constaté que les patients atteints de SLA voyaient une amélioration du maintien d’une plus grande fonction.
« En tant que chercheur, je trouve les données convaincantes et en plus, cela a vraiment changé le ton de mes conversations avec les patients. Nous passons nos journées à parler aux gens et aux familles de la SLA et de ce à quoi elle ressemble, et maintenant nous pouvons parler aux patients avec plus d’espoir. C’est le jour de l’espoir; nous faisons une brèche. Nous n’en sommes qu’au début d’une nouvelle ère dans la découverte de nouveaux traitements et nous devons donc continuer dans cette ligne de travail et continuer à faire plus de recherches, plus d’essais cliniques, jusqu’à ce que nous trouvions des remèdes pour tous ceux qui ont la SLA ”, a déclaré Paganoni, qui a continué à suivre et à analyser les données de l’essai ainsi que l’extension Open Label.
Avec les résultats de l’extension en ouvert, Amylyx Pharmaceuticals, Inc., de nouvelles données récemment publiées indiquent une survie globale à long terme pour les personnes vivant avec la SLA.
De plus, ce traitement précoce par CENTAUR AMX0035 a réduit le risque de décès de plus de 40%, ce qui en fait le premier et le seul traitement de la SLA à démontrer à la fois des avantages fonctionnels et de survie dans la SLA.
« Nous pensons et nous espérons que cela signifiera beaucoup pour les gens qu’ils connaissent, non seulement ils garderont leur fonction plus longtemps, mais ils vivront plus longtemps aussi. Je pense que dans une maladie comme celle-ci, atteindre chaque étape supplémentaire compte tellement. Donc, nous sommes tellement excités par ces résultats et ce qu’ils signifient pour les gens ”, a déclaré Klee. Cohen, co-créateur du médicament, a déclaré qu’il s’agissait d’un point de repère dans le traitement de la SLA.
« Ces résultats fournissent des preuves pour soutenir l’avancement rapide de AMX0035. Nous continuerons à travailler en collaboration et rapidement avec les organismes de réglementation mondiaux pour apporter ce traitement potentiel aux personnes atteintes de SLA conformément aux processus d’approbation réglementaires applicables ”, a déclaré Cohen.
Le CENTAUR AMX0035 n’est actuellement pas disponible sur ordonnance pour les patients en dehors de l’essai prolongé car il attend l’approbation de la FDA.
Mais les données sont prometteuses, a déclaré Paganoni.
« Nous avons de nombreuses raisons d’être encouragés aujourd’hui”, a-t-elle déclaré. « Dans cet essai, nous avons vu des avantages fonctionnels et de survie prometteurs. Pour ajouter, ces résultats ont été observés en plus de l’utilisation initiale de traitements approuvés contre la SLA. Je suis tellement excitée par le potentiel de ce médicament pour les personnes vivant avec la SLA. »
« C’est la première étape”, a-t-elle déclaré, espérant que chaque nouvel ensemble de résultats de données rapproche l’aiguille de l’approbation de la FDA.
Mais où en est cette décision, est inconnue.
« La question demeure cependant: est-ce suffisant pour soutenir une approbation, tant aux États-Unis avec la FDA qu’à l’extérieur des États-Unis, avec Santé Canada, avec l’EMA, etc. Donc, nous ne le savons pas encore. Nous avons ces discussions avec différentes agences de réglementation « , a déclaré Klee. « Ce que nous savons certainement, c’est que nous pensons qu’il s’agit des données les plus solides jusqu’à présent dans la SLA. C’est la première fois qu’une étude présente à la fois un avantage fonctionnel et un avantage de survie — ce sont les deux choses que vous voudriez vraiment voir. »
 » Nous devons réfléchir à cela sous l’angle de: « Comment aidons-nous les gens aujourd’hui? Comment pouvons-nous aider les gens à l’avenir, et comment pouvons-nous comprendre cela aussi vite que possible? »  » continua-t-il. « Il est vraiment important que nous et les organismes de réglementation comprenions cela rapidement afin que nous puissions transmettre ce médicament aux gens comme les organismes de réglementation l’entendent. »
 » C’est une maladie à peu près aussi grave qu’il pourrait y en avoir. Grâce à cela, nous espérons pouvoir vraiment trouver un chemin très rapide. C’est certainement notre objectif chaque jour et nous espérons pouvoir trouver et travailler ensemble sur une solution qui fonctionne pour toutes les parties ”, a déclaré Cohen.
Et c’est ce sur quoi les patients comme Canter comptent.
 » Je me bats pour ma vie « , dit Canter.
SOUS-TÊTE: « Ce qui se passe, se passe »
Après la publication de notre première histoire sur les résultats des données initiales de l’étude et la publication de Canter, sa communauté s’est mobilisée et ses amis et sa famille ont commencé à organiser une collecte de fonds pour lui aider à régler ses factures médicales liées à la SLA.
« Tout le monde dit: « Ce qui arrive tourne autour » et je le crois. Je crois que si vous faites le bien, le bien vous reviendra ”, a-t-il déclaré.
C’est parce que, dit-il, lorsqu’il était en meilleure santé, il s’est porté volontaire pour la banque alimentaire et Habitat pour l’humanité, car il a toujours cru fermement qu’une seule personne peut faire une différence. Grâce à son bénévolat, dit-il, il a aidé à construire une maison pour un sans-abri, mère célibataire de quatre enfants à Cincinnati.
 » J’ai eu le privilège d’aider à lui construire une maison. Ce n’est pas grand-chose; je n’étais que l’une des 30 personnes qui ont aidé à rassembler la maison. Mais si vous emmenez chaque personne, une personne à la fois, alors vous n’avez rien. C’est ainsi que vous vous mobilisez pour aider quelqu’un, rassembler tout le monde — et ce n’est qu’une personne à la fois. Et une personne fait une différence « , a supposé Canter.
De même, à ce qu’il a fait pour cette mère, est ce qu’il espère que la collecte de fonds à venir fera pour lui.
« Ces avantages sont pour les personnes dans le besoin. Je déteste être la personne, mais je suis cette personne maintenant. C’est difficile ”, a-t-il admis.
« Je n’ai jamais été la personne à lever la main et à demander de l’argent ou quoi que ce soit à qui que ce soit. C’est comme ça que j’ai été élevé et c’est comme ça que je suis. À un moment donné, j’ai réalisé que je devais baisser ma fierté et permettre aux gens d’aider ”, a-t-il concédé.
L’argent récolté servira à ses frais médicaux, y compris des médicaments, des articles ménagers au besoin, comme un lit d’hôpital, une rampe pour l’avant de sa maison, la rénovation de sa salle de bain pour y inclure une douche à l’italienne, ainsi que des machines dont il aura éventuellement besoin pour ses soins continus en raison de complications de la SLA – comme une trachéotomie et un respirateur à temps plein pour l’aider à respirer, alors que ses conditions empirent.
« Je n’ai pas hâte, mais je comprends ce qui vient avec la SLA », a-t-il résolu.
Le résident de longue date du comté de Clermont est toujours reconnaissant pour ceux qui le soutiennent et se battent à ses côtés.
« Il y a beaucoup de choses dans la vie que je pourrais retourner et changer si j’en avais le pouvoir. Et la seule chose que je ne changerais pas, ce sont mes gens du coin. Je dis ça le cœur lourd. J’ai le meilleur groupe de soutien qui m’entoure que je pourrais demander « , a déclaré Canter.
L’effusion de soutien est plus importante que jamais pour lui en ce moment, a-t-il déclaré.
« Il va arriver un moment où je vais avoir besoin de plusieurs heures de soins infirmiers à domicile – des choses que mes parents ne peuvent pas administrer parce qu’ils ne sont pas des infirmières, et c’est juste au coin de la rue. Cela vient avec chaque patient atteint de SLA. »
Mais en fin de compte, craint-il, il sera forcé d’entrer dans une maison de retraite s’il n’a pas les moyens de subvenir à ses besoins et perd par conséquent l’indépendance à laquelle il s’est accroché depuis deux ans depuis son diagnostic de SLA.
 » Voilà mon indépendance, voilà tout « , dit-il. « Ils vont appeler l’hospice pour prendre soin de moi. Dans mon combat mental, c’est la dernière étape de la vie, c’est quand ils appellent l’hospice. Je ne suis pas prêt pour ça. Je ne suis pas prêt à penser que je suis prêt à mourir. J’ai toujours l’impression d’avoir un combat en moi. »
C’est pourquoi ses cousins ont dirigé la collecte de fonds et créé une page GoFundMe, dans le but de l’aider à garder son indépendance et chez lui le plus longtemps possible.
« Nous pensons simplement au monde de Greg et à ce pour quoi il se bat et à ce pour quoi toute la communauté se bat”, a déclaré Klee, qui parle personnellement à Canter régulièrement pour ses mises à jour sur le médicament et ses effets.
« C’est tellement réconfortant”, a déclaré le co-fondateur du médicament.  » Dans une période souvent aussi polarisante autour des élections en ce moment, voir la communauté s’unir pour aider quelqu’un, c’est tellement merveilleux. »
La collecte de fonds et la vente aux enchères, « Out Bid ALS With Greg Canter » au profit de Canter et de ses frais médicaux, auront lieu le novembre. 15 dans sa ville natale à l’American Legion, située au 3393 Legion Lane à Bethel, dans l’Ohio. Il est prévu de proposer des spectacles, une vente aux enchères, de la nourriture et des boissons.
À ce jour, la collecte de fonds en ligne de GoFundMe a recueilli plus de 500 of de son objectif de 5 000 $.
L’Association de la SLA a une pétition en ligne pour l’approbation de la FDA pour le médicament, AMX0035. Pour en savoir plus sur la SLA, faire un don à la recherche en cours et signer la pétition, visitez https://www.als.org.

Note de la rédaction 24/11/20: Greg Canter et Jessica Noll ont fréquenté ensemble le lycée Bethel Tate.