Un médicament peut être considéré comme toxique en ce sens qu’il remplace le ligand naturel d’un récepteur. L’un des objectifs de la conception d’un médicament est de développer une molécule sélective pour un récepteur particulier situé sur un organe ou un tissu cible spécifique. Par conséquent, une molécule biologiquement active idéale produira une réponse pharmacologique spécifique sans provoquer de réactions indésirables. Il existe au moins quatre façons d’améliorer la sélectivité d’un médicament. Ces méthodologies sont basées sur la biochimie de la maladie ou la biochimie du récepteur du médicament, la distribution inégale du médicament, les différences dans la structure de la cellule cible et les propriétés stéréochimiques du médicament. Les classes pharmacologiques diffèrent par leur capacité à montrer la sélectivité. Les agents chimiothérapeutiques du cancer présentent généralement une faible sélectivité, tandis que les inhibiteurs de la phosphodiestérase peuvent être sélectifs pour une isoforme d’enzyme spécifique. La plupart des antibiotiques bactériens présentent une excellente toxicité sélective pour les bactéries avec des effets indésirables graves minimes ressentis par le patient. En revanche, les médicaments antiviraux et antifongiques peuvent produire des réactions indésirables chez les patients. Les anticorps monoclonaux présentent une excellente spécificité antigène-anticorps, mais peuvent perturber la réponse immunitaire normale. Les antihistaminiques non absorbants distribuent moins au système nerveux central par rapport à la première génération d’antihistaminiques. Les inhibiteurs de la pompe à protons initialement inactifs se distribuent facilement dans un espace extracellulaire avec une acidité élevée qui les convertit en médicament actif. Pour améliorer l’acceptation des patients, un objectif important est de concevoir le médicament de manière à ce qu’il soit transporté vers le récepteur souhaité et à ignorer les autres sites.