Un farmaco può essere considerato tossico in quanto sostituisce il ligando naturale per un recettore. Un obiettivo nella progettazione di farmaci è sviluppare una molecola che è selettiva per un particolare recettore situato su uno specifico organo bersaglio o tessuto. Pertanto, una molecola biologicamente attiva ideale produrrà una risposta farmacologica specifica senza causare reazioni avverse. Ci sono almeno quattro modi per migliorare la selettività di un farmaco. Queste metodologie si basano sulla biochimica della malattia o sulla biochimica del recettore del farmaco, sulla distribuzione disuguale del farmaco, sulle differenze nella struttura della cellula bersaglio e sulle proprietà stereochimiche del farmaco. Le classi farmacologiche differiscono nella loro capacità di mostrare selettività. Gli agenti chemioterapici del cancro mostrano generalmente scarsa selettività mentre gli inibitori della fosfodiesterasi possono essere selettivi per una specifica isoforma enzimatica. La maggior parte degli antibiotici batterici mostra un’eccellente tossicità selettiva per i batteri con reazioni avverse minime gravi sperimentate dal paziente. Al contrario, i farmaci antivirali e antifungini possono produrre reazioni spiacevoli nei pazienti. Gli anticorpi monoclonali presentano un’eccellente specificità antigene-anticorpo, ma possono interrompere la normale risposta immunitaria. Gli antistaminici non sedativi distribuiscono meno al sistema nervoso centrale rispetto alla prima generazione di antistaminici. Gli inibitori della pompa protonica inizialmente inattivi si distribuiscono prontamente in uno spazio extracellulare con elevata acidità che li converte nel farmaco attivo. Per migliorare l’accettazione del paziente, un obiettivo importante è progettare il farmaco in modo tale da trasportarlo al recettore desiderato e ignorare altri siti.