den eksakte årsaken til PD er fortsatt et mysterium, men forskere mener at både genetikk og miljø sannsynligvis vil spille en rolle. Det er imidlertid viktig at ALLE PD-pasienter viser tap av dopaminerge nevroner i hjernen og økte nivåer av et protein som kalles α-synuclein, som akkumuleres i Lewy-legemer. Lewy-legemer er et patologisk trekk ved både familiære og sporadiske former for sykdommen, samt noen typer demens.i studien som ble publisert denne måneden I Scientific Reports, fokuserte teamet ledet av forskere fra Osaka Universitys Graduate School Of Medicine på α-synuclein som et mål for en ny PD-behandling.»Selv om det finnes stoffer som behandler symptomene forbundet MED PD, er det ingen grunnleggende behandling for å kontrollere sykdomsutbrudd og progresjon,» forklarer Hovedforfatter Takuya Uehara. «Derfor så vi på måter å forhindre uttrykk for α-synuclein og effektivt eliminere den fysiologiske årsaken TIL PD.»

for å gjøre dette designet forskerne korte fragmenter AV DNA som er speilbilder av deler av det α-synuclein-genproduktet. Konstruksjonene ble stabilisert ved tillegg av amido-bro. De resulterende fragmentene, kalt amido-broede nukleinsyremodifiserte antisense oligonukleotider (ASOs), binder seg til deres matchende mRNA-sekvens, og forhindrer at den blir oversatt til protein. Etter å ha screenet 50 Forskjellige ASOs, slo forskerne seg på en 15-nukleotidsekvens som reduserte α-synuclein mRNA nivåer med 81%.»da VI testet ASO i en MUSEMODELL AV PD, fant vi ut at DEN ble levert til hjernen uten behov for kjemiske bærere,» sier medforfatter Chi-Jing Choong. «Videre testing viste at ASO effektivt reduserte α-synucleinproduksjon i musene og signifikant reduserte alvorlighetsgraden av sykdomssymptomer innen 27 dager etter administrering.»

Forklarer seniorforfatter Av studien Hideki Mochizuki, » Våre resultater viste at genterapi ved hjelp av α-synuclein-målretting ASOs er en lovende strategi for kontroll og forebygging av PD . Vi forventer at denne metoden i fremtiden vil bli brukt til ikke bare å behandle PD, men også demens forårsaket av α-synucleinakkumulering.»