GEORGETOWN, Ohio — este o chestiune de viață sau de moarte. și doi bărbați sunt în fruntea acestei bătălii pentru pacienții cu scleroză laterală amiotrofică (ALS).

Joshua Cohen și Justin Klee, co-fondatori și co-CEO ai amylyx, au spus că timpul este esențial pentru cei care luptă cu ALS și trebuie să se deplaseze rapid pe calea lor înainte cu drogul pe care l-au creat, centur Tratamentul AMX0035 – a, spun ei, ar putea salva vieți pe baza celor mai recente date de studiu publicate.
„(pentru) persoanele cu SLA, timpul trece atât de repede și nu au timp să aștepte”, a spus Klee. cu toate acestea, cele mai noi date indică un risc cu 44% mai mic de deces din cauza SLA – ceea ce îl face primul studiu de droguri care a evidențiat o creștere a durabilității generale a funcției, precum și o rată de supraviețuire sporită, a spus Cohen.
” este ceva de care suntem foarte mândri și foarte încântați. Cred că primele noastre date au arătat că pacienții și – au menținut funcția mai mult timp, ceea ce este absolut critic, iar ALS îi privează pe oameni de fiecare abilitate-așa că am fost atât de încântați de asta. Dar cred că întrebarea a rămas în continuare: ‘vedeți beneficii pe termen lung? A spus Klee. „În cele din urmă, știm că ALS este universal fatal și, din păcate, foarte rapid – și astfel aceste date spun, nu numai că oamenii își păstrează funcția mai mult timp, dar supraviețuiesc mai mult și destul de semnificativ.”

S-ar putea să-l cunoașteți ca boala lui Lou Gehrig sau să-l amintiți din hype-ul său social media în timpul Ice Bucket Challenge din 2014, dar pentru mii, a fost considerată o condamnare la moarte. Este ALS, iar 20.000 până la 30.000 de oameni trăiesc cu boala sistemului nervos extrem de debilitantă și progresivă la un moment dat în SUA
există aproximativ 5.000 de cazuri noi în fiecare an, a declarat Dr. Sabrina Paganoni, investigator principal al procesului CENTAUR, investigator la Sean M. Healey & Centrul AMG pentru ALS la Mass General și profesor asistent la Harvard Medical School și Spitalul de reabilitare Spaulding. „persoanele cu SLA au slăbiciune musculară progresivă, ceea ce înseamnă că își pierd progresiv capacitatea de a face multe activități zilnice, cum ar fi mersul pe jos, vorbirea, înghițirea alimentelor”, a spus Paganoni, care și-a dedicat cariera studierii bolii neuronului motor, care afectează celulele nervoase din creier și măduva spinării.
„boala progresează rapid și fatală”, a continuat ea. „Va implica alte regiuni ale corpului, astfel încât slăbiciunea va deveni mai severă. ALS, de multe ori, lovește oamenii în floarea vieții lor, așa că aveți indivizi perfect sănătoși care ar putea avea 40 de ani, 50 sau 60 de ani, care lucrează activ și își trăiesc viața când începe boala.”ALS este în cele din urmă fatală, deoarece afectează mușchii diafragmei, lăsând pacienții incapabili să respire singuri, a spus Paganoni.
Greg Canter, din Georgetown, Ohio, știe lupta care vine cu SLA. El a fost diagnosticat cu ALS în octombrie 2018.
acele prime luni l – au lăsat uimit și neîncrezător-rezultând din trei opinii medicale, toate încheindu-se cu același diagnostic de neconceput.
” așa te lovește ALS. Până nu ajunge aproape de casă, nimeni nu știe nimic despre asta. De aceea este atât de mortală în întuneric”, a spus tânărul de 41 de ani.holbându-se pe fereastra din față, Canter urmărește cum lumea merge mai departe cu privire la viața lor de zi cu zi, în timp ce un nou obstacol se prezintă în fiecare zi pentru el.
” Nu poți face ceea ce obișnuiai să faci, și de multe ori, ceea ce puteai face ieri. Cu ALS, așa este descris totul: ‘astăzi va fi mai bine decât mâine. Mâine e întotdeauna mai rău decât azi. Este un roller coaster de coborâre. Nu te faci bine de la SLA. Nu este ca alte boli, unde ai zile bune și zile rele. Fiecare zi este mai rea — fiecare mâine este mai rea decât astăzi”, a spus el sprijinindu-și mâinile pe brațele fotoliului său bronzat.
poartă o brățară medical alert la încheietura mâinii, stratificată cu o brățară roșie din cauciuc cu litere albe îndrăznețe: # ALSStrong, ceea ce duce la degetele și mâinile care se ondulează Sub – doar una dintre numeroasele afecțiuni care îl afectează.”nu aș da ALS celui mai mare dușman al meu din viață, pentru că știu cât de rău este și nu aș da asta nimănui”, a spus Canter.
în zilele noastre, el nu poate merge singur, a spus el, folosind un scaun cu rotile electronic sau un walker pentru a ajunge dintr-o cameră în alta. Pe măsură ce mușchii lui continuă să slăbească, a spus el, se luptă cu sarcinile de zi cu zi, cum ar fi să stea în picioare sau să ridice obiecte de uz casnic, cum ar fi cele 23 de pastile zilnice.
„nervii mor în corpul tău și când nervii mor, mușchii care reacționează la nervii tăi, când mușchii nu se obișnuiesc, în cele din urmă se disipează; în cele din urmă se risipesc acolo unde ești piele și oase”, a explicat Canter.
” nu am nici o durere. Nici o durere pe corpul meu. Nu doare. Doar că picioarele mele devin atât de grele; este doar slăbiciunea și mușchiul care moare. Asta e problema cu ea. Este un ucigaș tăcut”, a spus el.

Greg Canter îl numește pe ALS „ucigașul tăcut.”Fotografie de Jessica Noll / Spectrum News 1

dar după ce a fost diagnosticat și i s-au dat 30 de luni de trăit, a promis să facă tot ce trebuie, să lupte împotriva ALS.
” toți acești oameni care mor astăzi ar trebui să fie vii mâine în lumea de astăzi. ALS nu ar trebui să fie o boală terminală în 2020″, a spus Canter cu convingere.
” cu toții murim. Într-un fel, toți suntem terminali. În realitate, nimeni nu știe care este data de expirare; toată lumea are una”, a spus Canter. „De la început, este o condamnare pe viață atunci când ți-o dau. Știi că nu o să-ți mai rămână mult viitor.”
deci, el a decis să participe la studiul de studiu orb de 24 de săptămâni pentru CENTUR AMX0035 în 2019, împreună cu alți 136 de pacienți cu ALS din întreaga țară.
În urma studiului clinic inițial, Canter a optat să se alăture studiului de extindere a etichetei deschise pentru medicament, oferindu-i posibilitatea de a lua cu bună știință CENTAUR AMX0035 timp de până la 30 de luni, pentru că cercetătorii au continuat să studieze impactul pe termen lung al medicamentului.
„noi, care suferim de ALS, nu căutăm un leac chiar acum”, a spus Canter. „Înainte de a avea un leac, trebuie să aveți tratamente. Sunt norocos, pentru că am fost în proces, dar sunt mii care suferă fără nimic.”
De când Canter a început să ia medicamentul în mod regulat în afara fazei sale inițiale de încercare, el a spus că a observat deja evoluția simptomelor sale ALS.
„am început să-mi observ tiparul de respirație… mi — a încetinit drastic progresul în modelul meu de respirație-în plămâni, diafragma mea”, a dezvăluit el.
ca și Canter, 90 dintre participanții originali au optat pentru extensia open Label, oferindu-le tuturor ceva ce nu au crezut niciodată că este posibil: speranța.
„un lucru pe care trebuie să-l ai în viață este speranța. Și acest medicament îmi dă speranța chiar acum”, a spus Canter. „Există speranță chiar după colț.”
I se va garanta medicamentul din proces până în mai 2022.
„vreau ani”, a spus el. „Cred că dacă nu ar fi fost acest medicament, aș fi în pământ astăzi. Cred că acest medicament mă ține deasupra solului în timp ce vorbim.”

Greg Canter ia aproape două duzini de pastile pe zi, inclusiv CENTUR AMX0035. Fotografie de Jessica Noll / Spectrum News 1

studiul de extindere a etichetei deschise la care participă în prezent Canter este locul în care au apărut cele mai recente date promițătoare – cuplarea cu rezultatele originale ale studiului, un progres în tratamentul ALS.
în timpul studiului inițial, cercetătorii, precum Paganoni, au descoperit că pacienții cu SLA au văzut o îmbunătățire în menținerea mai multor funcții.
„în calitate de cercetător, consider că datele sunt convingătoare și, în plus, au schimbat cu adevărat tonul conversațiilor mele cu pacienții. Ne petrecem zilele vorbind cu oamenii și familiile despre SLA și cum arată, iar acum putem vorbi cu pacienții cu mai multă speranță. Este o zi plină de speranță; facem o adâncitură. Suntem doar la începutul unei noi ere în descoperirea de noi tratamente și, prin urmare, trebuie să continuăm în această linie de lucru și să continuăm să facem mai multe cercetări, mai multe studii clinice, până când găsim remedii pentru toți cei care au ALS”, a spus Paganoni, care a continuat să urmărească și să analizeze datele studiului, precum și extensia open Label.
cu rezultatele extensiei etichetei deschise, Amylyx Pharmaceuticals, Inc., date noi lansate recent au indicat supraviețuirea globală pe termen lung pentru cei care trăiesc cu ALS. mai mult decât atât, tratamentul precoce cu CENTAUR AMX0035 a redus riscul de deces cu mai mult de 40% — făcându-l primul și singurul tratament ALS care demonstrează atât supraviețuirea, cât și beneficiile funcționale în ALS.
„credem și sperăm că va însemna mult pentru oamenii pe care îi cunosc, nu numai că își vor păstra funcția mai mult timp, dar vor trăi și mai mult. Ceea ce cred că într-o boală ca asta, a ajunge la fiecare etapă suplimentară contează atât de mult. Deci, suntem atât de încântați de aceste rezultate și de ceea ce înseamnă pentru oameni”, a spus Klee. Cohen ,co-creatorul medicamentului, a spus că acesta este un punct de reper în tratamentul ALS.
” aceste rezultate oferă dovezi pentru a sprijini avansarea rapidă a AMX0035. Vom continua să colaborăm și să colaborăm rapid cu agențiile de reglementare globale pentru a aduce acest tratament potențial persoanelor care trăiesc cu ALS în conformitate cu procesele de aprobare a reglementărilor aplicabile”, a spus Cohen. CENTAUR AMX0035 nu este disponibil în prezent pentru prescripție pentru pacienții din afara studiului extins, deoarece așteaptă aprobarea FDA.
dar datele sunt promițătoare, a spus Paganoni. „avem multe motive să fim încurajați astăzi”, a spus ea. „În acest studiu, am văzut beneficii funcționale și de supraviețuire promițătoare. Pentru a adăuga, aceste rezultate au fost observate pe lângă utilizarea inițială a terapiilor ALS aprobate. Sunt atât de încântat de potențialul acestui medicament pentru persoanele care trăiesc cu ALS.”
„acesta este primul pas”, a spus ea, sperând că fiecare nou set de rezultate de date mută acul cu un pas mai aproape de aprobarea FDA.
dar în cazul în care această decizie stă, este necunoscut.”întrebarea rămâne totuși, este suficient pentru a susține o aprobare, atât în SUA cu FDA, cât și în afara SUA, cu Health Canada, cu EMA etc. Deci, nu știm încă. Avem aceste discuții cu diferite agenții de reglementare”, a spus Klee. „Ceea ce știm cu siguranță este că credem că acestea sunt cele mai puternice date de până acum în ALS. Aceasta este prima dată când a existat atât un beneficiu funcțional, cât și un beneficiu de supraviețuire într — un studiu-care sunt cele două lucruri pe care ați dori cu adevărat să le vedeți.”
„trebuie să ne gândim la asta în perspectiva:” cum ajutăm oamenii astăzi? Cum ajutăm oamenii în viitor și cum ne dăm seama cât mai repede posibil?”a continuat el. „Este foarte important ca noi și organismele de reglementare să ne dăm seama rapid de acest lucru, astfel încât să putem transmite acest medicament oamenilor, oricum autoritățile de reglementare consideră potrivit.”
” aceasta este o boală la fel de gravă cum ar putea exista. Prin aceasta, sperăm că putem găsi într-adevăr o cale foarte rapidă înainte. Acesta este cu siguranță obiectivul nostru în fiecare zi și sperăm că putem găsi și lucra împreună la o soluție care să funcționeze pentru toate părțile”, a spus Cohen.
și asta, este ceea ce pacienții ca Canter, sunt bancare pe.
„lupt pentru viața mea”, a spus Canter.
SUBHEAD: ‘Ce se întâmplă, se întâmplă’
după prima noastră poveste despre rezultatele inițiale ale studiului și Canter publicate, comunitatea sa s-a adunat, iar prietenii și familia sa au început să organizeze o strângere de fonduri pentru el pentru a-l ajuta cu facturile medicale în creștere asociate cu ALS.
„toată lumea spune,” ceea ce vine în jurul merge în jurul ” și eu cred că. Cred că dacă faci bine, binele se va întoarce la tine”, a spus el.
asta pentru că, a spus el când era mai sănătos, s-a oferit voluntar pentru banca de alimente și Habitat for Humanity, pentru că a crezut întotdeauna ferm că o persoană poate face diferența. Prin voluntariatul său, a spus el, a ajutat la construirea unei case pentru o mamă fără adăpost, singură, a patru copii, în Cincinnati.
„am fost privilegiat să ajut la construirea unei case. Nu este mult; am fost doar unul dintre cei 30 de oameni care au ajutat la reunirea casei. Dar dacă luați fiecare persoană, o persoană la un moment dat, atunci nu aveți nimic. Acesta este modul în care vă adunați pentru a ajuta pe cineva, pentru a aduce pe toată lumea împreună — și este doar o singură persoană la un moment dat. Și o persoană face o diferență”, a presupus Canter.
în mod similar, la ceea ce a făcut pentru acea mamă, este ceea ce speră că viitoarea strângere de fonduri va face pentru el.
„aceste beneficii sunt pentru persoanele care au nevoie. Urăsc să fiu persoana, dar acum sunt acea persoană. Este greu”, a recunoscut el.
” nu am fost niciodată persoana care să ridice mâna și să ceară bani sau ceva de la nimeni. Așa am fost crescut și așa sunt. La un moment dat, mi-am dat seama că trebuie să-mi pun mândria jos și să permit oamenilor să ajute”, a recunoscut el. banii strânși se vor îndrepta către costurile sale medicale, inclusiv medicamente, obiecte de uz casnic după cum este necesar, cum ar fi un pat de spital, o rampă pentru partea din față a casei sale, renovarea băii pentru a include un duș, precum și mașini de care va avea nevoie în cele din urmă pentru îngrijirea sa continuă din cauza complicațiilor cu SLA-cum ar fi o traheotomie și un aparat respirator cu normă întreagă care să — l ajute să respire, pe măsură ce condițiile sale se înrăutățesc.
„nu aștept cu nerăbdare, dar înțeleg ce vine cu ALS”, a rezolvat el.
rezidentul pe viață al Județului Clermont este veșnic recunoscător pentru cei care îl susțin și luptă alături de el. „sunt multe lucruri în viață pe care le-aș putea schimba dacă aș avea puterea. Și singurul lucru pe care nu l-aș schimba sunt oamenii mei de colț. Spun asta cu inima grea. Am cel mai bun grup de sprijin de oameni care mă înconjoară că aș putea cere,” Canter a spus.
revărsarea sprijinului este mai importantă ca niciodată pentru el chiar acum, a spus el.
” va veni un moment în care voi avea nevoie de câteva ore de asistență medicală la domiciliu – lucruri pe care părinții mei nu le pot administra pentru că nu sunt asistente medicale și este chiar după colț. Asta vine cu fiecare pacient ALS.”
dar, în cele din urmă, se teme, va fi forțat să intre într-un azil dacă nu își poate permite asistența live și, ca urmare, își pierde independența de care s-a agățat în ultimii doi ani de la diagnosticul său de SLA.
„acolo merge independența mea; acolo merge totul”, a spus el. „Vor suna la hospice să aibă grijă de mine. În lupta mea mentală, asta e ultima etapă a vieții este atunci când ei numesc hospice în. Nu sunt pregătit pentru asta. Nu sunt pregătit să cred că sunt gata să mor. Încă simt că mi-a mai rămas o luptă în mine.”acesta este motivul pentru care verii săi au condus strângerea de fonduri și au creat o pagină GoFundMe, într-un efort de a-l ajuta să-și păstreze independența și în casa sa cât mai mult timp posibil. „ne gândim doar la lumea lui Greg și pentru ce luptă și pentru ce luptă întreaga comunitate”, a spus Klee, care vorbește personal cu Canter în mod regulat pentru actualizările sale cu drogul și efectele sale.
„este atât de emoționant”, a spus cofondatorul medicamentului. „Într-un timp atât de polarizant în jurul alegerilor chiar acum, pentru a vedea comunitatea banding împreună pentru a ajuta pe cineva, este atât de minunat.”
strângerea de fonduri și licitația,” licitația cu Greg Canter ” pentru a beneficia de Canter și cheltuielile sale medicale, va avea loc în noiembrie. 15 în orașul său natal la Legiunea americană, situat la 3393 Legion Lane din Betel, Ohio. Acesta este programat pentru a oferi divertisment live, o licitație, alimente și băuturi.până în prezent, strângerea de fonduri online GoFundMe a strâns peste 500 de dolari din obiectivul său de 5.000 de dolari. Asociația ALS are o petiție online pentru aprobarea FDA pentru medicament, AMX0035. Pentru a afla mai multe despre SLA, donați pentru cercetarea în curs și pentru a semna petiția, vizitați https://www.als.org.

Nota editorului 11/24/20: Greg Canter și Jessica Noll au participat împreună la Liceul Bethel Tate.