GEORGETOWN, Ohio — Es ist eine Frage von Leben oder Tod. Und zwei Männer stehen an vorderster Front in diesem Kampf um Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS).

Joshua Cohen und Justin Klee, Mitbegründer und Co-CEOs von Amylyx, sagten, die Zeit sei für diejenigen, die gegen ALS kämpfen, von entscheidender Bedeutung und sie müssen ihren Weg mit dem Medikament, das sie gemeinsam entwickelt haben, CENTUR AMX0035 – eine Behandlung, sagen sie, könnte möglicherweise Leben retten, basierend auf ihren zuletzt veröffentlichten Studiendaten. „(Für) Menschen mit ALS vergeht die Zeit so schnell und sie haben keine Zeit zu warten“, sagte Klee. Ihre neuesten Daten deuten jedoch auf ein um 44% geringeres Todesrisiko durch ALS hin – damit ist es die erste Medikamentenstudie, die eine Steigerung der Gesamtfunktionsstabilität sowie eine erhöhte Überlebensrate ankündigt, sagte Cohen.
„Darauf sind wir sehr stolz und begeistert. Ich denke, unsere ersten Daten zeigten, dass Patienten ihre Funktion länger behalten haben, was absolut kritisch ist und ALS den Menschen wirklich jede Fähigkeit raubt – und deshalb waren wir so aufgeregt darüber. Aber ich denke, die Frage blieb noch, ‚Sehen Sie langfristigen Nutzen? Sagte Klee. „Letztendlich wissen wir, dass ALS allgemein tödlich ist und leider sehr schnell – und so sagen diese Daten, dass Menschen nicht nur länger ihre Funktion behalten, sondern auch länger überleben, und das ganz erheblich.“

Sie kennen es vielleicht als Lou-Gehrig-Krankheit oder erinnern sich an den Social-Media-Hype während der Ice Bucket Challenge im Jahr 2014, aber für Tausende gilt es als Todesurteil. Es ist ALS, und 20.000 bis 30.000 Menschen leben mit der stark schwächenden und progressiven Erkrankung des Nervensystems zu einem bestimmten Zeitpunkt in den USA
Es gibt etwa 5.000 neue Fälle jedes Jahr, sagte Dr. Sabrina Paganoni, Principal Investigator der CENTAUR-Studie, Investigator an der Sean M. Healey & AMG Zentrum für ALS bei Mass General und Assistenzprofessor an der Harvard Medical School und Spaulding Rehabilitation Hospital. „Menschen mit ALS haben eine fortschreitende Muskelschwäche, was bedeutet, dass sie nach und nach die Fähigkeit verlieren, täglich viele Aktivitäten wie Gehen, Sprechen, Essen zu schlucken“, sagte Paganoni, die ihre Karriere dem Studium der Motoneuronenkrankheit gewidmet hat, die Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark betrifft.“Die Krankheit schreitet schnell voran und ist tödlich“, fuhr sie fort. „Es wird andere Körperregionen betreffen, so dass die Schwäche schwerwiegender wird. ALS trifft oft Menschen in der Blüte ihres Lebens, so dass Sie vollkommen gesunde Menschen haben, die in ihren 40ern oder 50ern oder 60ern sein könnten, die aktiv arbeiten und ihr Leben leben, wenn die Krankheit beginnt.“ALS ist letztendlich tödlich, weil es die Zwerchfellmuskulatur beeinflusst und die Patienten nicht in der Lage sind, alleine zu atmen“, sagte Paganoni.Greg Canter aus Georgetown, Ohio, kennt den Kampf, der mit ALS einhergeht. Im Oktober 2018 wurde bei ihm ALS diagnostiziert. Diese ersten Monate ließen ihn fassungslos und ungläubig zurück – was auf drei medizinische Gutachten zurückzuführen war, die alle mit der gleichen skrupellosen Diagnose abschlossen.
„So trifft dich ALS. Bis es in der Nähe von zu Hause ankommt, weiß niemand wirklich nichts darüber. Deshalb ist es so tödlich im Dunkeln „, sagte der 41-Jährige.
Canter starrt aus seinem vorderen Panoramafenster und beobachtet, wie sich die Welt in ihrem täglichen Leben fortbewegt, während sich ihm jeden Tag ein neues Hindernis stellt.
„Du kannst nicht tun, was du früher getan hast, und viele Male, was du gestern tun konntest. Mit ALS wird alles so beschrieben: ‚Heute wird es besser als morgen. Morgen ist immer schlimmer als heute. Es ist eine Downhill-Achterbahn. Von ALS wird man nicht besser. Es ist nicht wie bei anderen Krankheiten, wo man gute und schlechte Tage hat. Jeder Tag ist schlimmer – jedes Morgen ist schlimmer als heute „, sagte er und legte seine Hände auf die Arme seines braunen Recliners.
Er trägt einen medizinischen Alarm Armband am Handgelenk, mit einem roten Gummiarmband mit fetten weißen Buchstaben geschichtet: #ALSStrong, was zu seinen Fingern und Händen führt, die sich darunter kräuseln – nur eine der vielen Beschwerden, die ihn plagen.“Ich würde ALS meinem absolut schlimmsten Feind im Leben nicht geben, weil ich weiß, wie schlimm es ist, und ich würde das niemandem geben“, sagte Canter.Heutzutage könne er nicht mehr alleine gehen, sagte er, mit einem elektronischen Rollstuhl oder Rollator, um von Raum zu Raum zu gelangen. Da seine Muskeln weiter schwächen, er sagte, er ringt mit alltäglichen Aufgaben wie Stehen oder Haushaltsgegenstände aufheben, wie seine 23 tägliche Pillen.“Deine Nerven sterben in deinem Körper und wenn deine Nerven sterben, die Muskeln, die auf deine Nerven reagieren, wenn die Muskeln sich nicht daran gewöhnen, zerstreuen sie sich schließlich; Sie verschwenden schließlich dort, wo Sie Haut und Knochen sind“, erklärte Canter.
„Ich habe keine Schmerzen. Überhaupt keine Schmerzen an meinem Körper. Ich tue nicht weh. Es ist nur so, dass meine Beine so schwer werden; Es ist nur die Schwäche und der Muskel stirbt. Das ist das Problem damit. Es ist ein stiller Killer „, sagte er.

Greg Canter nennt ALS den „stillen Killer.“ Foto von Jessica Noll / Spectrum News 1

Aber nachdem er diagnostiziert und 30 Monate zu leben hatte, schwor er, alles zu tun, um ALS zu bekämpfen.“All diese Menschen, die heute sterben, sollten morgen in der heutigen Welt am Leben sein. ALS sollte 2020 keine unheilbare Krankheit sein „, sagte Canter überzeugt.
„Wir sterben alle. In gewisser Weise sind wir alle Terminal. In Wirklichkeit weiß niemand, was Ihr Ablaufdatum ist; Jeder hat einen „, sagte Canter. „Von Anfang an ist es eine lebenslange Haftstrafe, wenn sie es dir geben. Du weißt, dass du keine Zukunft mehr haben wirst.“Also beschloss er, 2019 zusammen mit 136 anderen ALS-Patienten im ganzen Land an der 24-wöchigen Blindstudie für CENTUR AMX0035 teilzunehmen. Nach der ersten klinischen Studie entschied sich Canter für die Teilnahme an der Open-Label-Verlängerungsstudie für das Medikament, was ihm die Möglichkeit gab, CENTAUR AMX0035 wissentlich für bis zu 30 Monate einzunehmen, denn die Forscher untersuchten weiterhin die langfristigen Auswirkungen des Medikaments.“Wir, die an ALS leiden, suchen derzeit keine Heilung“, sagte Canter. „Bevor Sie eine Heilung haben, müssen Sie Behandlungen haben. Ich habe Glück, weil ich in der Verhandlung war, aber es gibt Tausende, die mit nichts leiden.“Seit Canter begann, das Medikament regelmäßig außerhalb seiner ersten Versuchsphase einzunehmen, sagte er, dass er bereits das Fortschreiten seiner ALS-Symptome bemerkt habe.
„Ich fing an, mein Atemmuster zu bemerken… es hat meinen Fortschritt in meinem Atemmuster drastisch verlangsamt – in meinen Lungen, meinem Zwerchfell „, enthüllte er. Wie Canter haben sich 90 der ursprünglichen Teilnehmer für die Open-Label-Erweiterung entschieden und ihnen allen etwas gegeben, das sie nie für möglich gehalten hätten: Hoffnung.“Eine Sache, die man im Leben haben muss, ist Hoffnung. Und diese Medizin gibt mir jetzt meine Hoffnung „, sagte Canter. „Es gibt Hoffnung gleich um die Ecke.“
Ihm wird das Medikament aus der Studie bis Mai 2022 garantiert.
„Ich will Jahre“, sagte er. „Ich denke, wenn es diese Droge nicht gäbe, wäre ich heute im Boden. Ich denke, diese Droge hält mich über dem Boden, während wir sprechen.“

Greg Canter nimmt fast zwei Dutzend Pillen pro Tag, einschließlich CENTUR AMX0035. Foto von Jessica Noll / Spectrum News 1

In der Open–Label-Erweiterungsstudie, an der Canter derzeit teilnimmt, sind die neuesten vielversprechenden Daten hervorgegangen – gepaart mit den ursprünglichen Ergebnissen der Studie, einem Durchbruch in der ALS-Behandlung.Während der ersten Studie fanden Forscher wie Paganoni heraus, dass ALS-Patienten eine Verbesserung bei der Aufrechterhaltung ihrer Funktion sahen. „Als Forscher finde ich die Daten überzeugend und darüber hinaus hat sich der Ton meiner Gespräche mit Patienten wirklich verändert. Wir verbringen unsere Tage damit, mit Menschen und Familien über ALS zu sprechen und wie es aussieht, und jetzt können wir mit Patienten mit mehr Hoffnung sprechen. Es ist hoffnungsvoller Tag; Wir machen eine Delle. Wir sind gerade am Anfang einer neuen Ära in der Entdeckung neuer Behandlungen und so müssen wir in dieser Linie der Arbeit fortsetzen und weiterhin mehr Forschung, mehr klinische Studien zu tun, bis wir Heilmittel für alle finden, die ALS hat „, sagte Paganoni, der weiterhin die Studiendaten sowie die Open-Label-Erweiterung zu folgen und zu analysieren.
Mit den Open-Label-Erweiterung Ergebnisse, Amylyx Pharmaceuticals, Inc. kürzlich veröffentlichte neue Daten zeigten ein langfristiges Gesamtüberleben für diejenigen, die mit ALS leben. Darüber hinaus reduzierte diese frühe Behandlung mit CENTAUR AMX0035 das Sterberisiko um mehr als 40% — und war damit die erste und einzige ALS-Behandlung, die sowohl Überlebens- als auch funktionelle Vorteile bei ALS nachwies. „Wir denken und wir hoffen, dass es den Menschen viel bedeutet, dass sie wissen, dass sie nicht nur ihre Funktion länger behalten, sondern auch länger leben werden. Was ich denke, bei einer Krankheit wie dieser ist es einfach so wichtig, jeden zusätzlichen Meilenstein zu erreichen. Wir sind also so begeistert von diesen Ergebnissen und was sie für die Menschen bedeuten „, sagte Klee. Cohen, Mitschöpfer des Medikaments, sagte, dies sei ein Meilenstein in der ALS-Behandlung.
„Diese Ergebnisse liefern Beweise für die rasche Weiterentwicklung von AMX0035. Wir werden weiterhin eng und zügig mit den globalen Aufsichtsbehörden zusammenarbeiten, um diese potenzielle Behandlung für Menschen mit ALS in Übereinstimmung mit den geltenden behördlichen Genehmigungsverfahren bereitzustellen „, sagte Cohen. CENTAUR AMX0035 ist derzeit nicht für die Verschreibung an Patienten außerhalb der erweiterten Studie verfügbar, da es auf die FDA-Zulassung wartet.
Aber die Daten sind vielversprechend, sagte Paganoni. „Wir haben viele Gründe, heute ermutigt zu werden“, sagte sie. „In dieser Studie haben wir vielversprechende funktionelle und Überlebensvorteile gesehen. Darüber hinaus wurden diese Ergebnisse zusätzlich zur Grundlinienanwendung zugelassener ALS-Therapien beobachtet. Ich bin so begeistert über das Potenzial dieses Medikaments für die Menschen mit ALS.“Dies ist der erste Schritt“, sagte sie und hoffte, dass jeder neue Datensatz die Nadel der FDA-Zulassung einen Schritt näher bringt.
Aber wo diese Entscheidung steht, ist unbekannt.“Die Frage bleibt jedoch, ob dies ausreicht, um eine Zulassung sowohl in den USA bei der FDA als auch außerhalb der USA, bei Health Canada, bei der EMA usw. zu unterstützen. Also, wir wissen es noch nicht. Wir führen diese Gespräche mit verschiedenen Aufsichtsbehörden „, sagte Klee. „Was wir definitiv wissen, ist, dass dies die bisher stärksten Daten in ALS sind. Dies ist das erste Mal, dass es in einer Studie sowohl einen funktionellen als auch einen Überlebensvorteil gibt — das sind die beiden Dinge, die Sie wirklich sehen möchten.“
„Wir müssen darüber nachdenken, in der Linse, „Wie helfen wir den Menschen heute? Wie helfen wir Menschen in Zukunft und wie finden wir das so schnell wie möglich heraus?“er fuhr fort. „Es ist wirklich wichtig, dass wir und die Aufsichtsbehörden dies schnell herausfinden, damit wir dieses Medikament zu den Menschen bringen können, wie die Aufsichtsbehörden es für richtig halten.“
„Dies ist ungefähr so ernst eine Krankheit, wie es nur sein könnte. Dadurch hoffen wir, dass wir wirklich einen wirklich schnellen Weg nach vorne finden können. Das ist definitiv unser Ziel jeden Tag und wir hoffen, dass wir eine Lösung finden und zusammenarbeiten können, die für alle Parteien funktioniert „, sagte Cohen.
Und genau darauf setzen Patienten wie Canter. „Ich kämpfe um mein Leben“, sagte Canter.
ÜBERSCHRIFT: ‚What Comes Around, Goes Around‘
Nach unserer ersten Geschichte über die ersten Ergebnisse der Studie Daten und Galopp veröffentlicht, sammelte seine Gemeinde, und seine Freunde und Familie begann, eine Spendenaktion für ihn zu organisieren, mit seiner Montage Arztrechnungen im Zusammenhang mit ALS zu helfen.
„Jeder sagt: ‚Was herumkommt, geht herum‘ und ich glaube das. Ich glaube, wenn du Gutes tust, wird Gutes zu dir zurückkehren „, sagte er. Das ist, weil, sagte er, als gesünder war, er freiwillig für die Food Bank und Habitat for Humanity, weil er immer fest daran geglaubt, dass eine Person einen Unterschied machen kann. Durch seine Freiwilligenarbeit, er sagte, Er half beim Bau eines Hauses für einen Obdachlosen, alleinerziehende Mutter von vier Kindern in Cincinnati.
„Ich hatte das Privileg, ihr zu helfen, ihr ein Zuhause zu bauen. Es ist nicht viel; Ich war nur einer von 30 Leuten, die geholfen haben, das Haus zusammenzubringen. Aber wenn du jede Person wegnimmst, eine Person nach der anderen, dann hast du nichts. So sammelt man sich, um jemandem zu helfen, alle zusammenzubringen — und es ist jeweils nur eine Person. Und eine Person macht einen Unterschied „, vermutete Canter.
Ähnlich wie das, was er für diese Mutter getan hat, hofft er, dass die bevorstehende Spendenaktion für ihn tun wird.
„Diese Leistungen sind für Menschen in Not. Ich hasse es, die Person zu sein, aber ich bin jetzt diese Person. Es ist schwer „, gab er zu. „Ich war nie die Person, die meine Hand hob und von irgendjemandem Geld oder irgendetwas verlangte. So bin ich erzogen worden und so bin ich. Irgendwann wurde mir klar, dass ich meinen Stolz ablegen und den Leuten erlauben musste, zu helfen „, gab er zu. Das gesammelte Geld fließt in seine medizinischen Kosten, einschließlich Medikamente, Haushaltsgegenstände nach Bedarf, wie ein Krankenhausbett, eine Rampe für die Vorderseite seines Hauses, die Renovierung seines Badezimmers mit einer ebenerdigen Dusche sowie Maschinen, die er schließlich für seine laufende Pflege aufgrund von Komplikationen mit ALS benötigen wird – wie eine Tracheotomie und ein Vollzeit—Beatmungsgerät, das ihm beim Atmen hilft, da sich seine Bedingungen verschlechtern.“Ich freue mich nicht darauf, aber ich verstehe, was mit ALS kommt“, sagte er. Der lebenslange Bewohner von Clermont County ist für immer dankbar für diejenigen, die ihn unterstützen und direkt neben ihm kämpfen. „Es gibt viele Dinge im Leben, die ich ändern könnte, wenn ich die Macht hätte. Und das einzige, was ich nicht ändern würde, sind meine Eckleute. Das sage ich schweren Herzens. Ich habe die beste Unterstützungsgruppe von Menschen, die mich umgeben, um die ich bitten kann „, sagte Canter. Die Ausgießung der Unterstützung sei für ihn im Moment wichtiger denn je, sagte er.“Es wird eine Zeit kommen, in der ich mehrere Stunden häusliche Krankenpflege brauche – Dinge, die meine Eltern nicht verwalten können, weil sie keine Krankenschwestern sind, und es ist gleich um die Ecke. Das kommt mit jedem ALS-Patienten.“Aber letztendlich, befürchtet er, wird er in ein Pflegeheim gezwungen, wenn er sich keine Unterstützung leisten kann und dadurch die Unabhängigkeit verliert, an die er sich seit seiner ALS-Diagnose in den letzten zwei Jahren gehalten hat.“Da geht meine Unabhängigkeit, da geht alles“, sagte er. „Sie werden das Hospiz anrufen, um sich um mich zu kümmern. In meinem mentalen Kampf ist das die letzte Phase des Lebens, wenn sie Hospiz rufen. Dazu bin ich noch nicht bereit. Ich bin nicht bereit zu denken, dass ich bereit bin zu sterben. Ich habe immer noch das Gefühl, Kampf in mir zu haben.“Deshalb haben seine Cousins die Spendenaktion angeführt und eine GoFundMe-Seite erstellt, um ihm dabei zu helfen, seine Unabhängigkeit und sein Zuhause so lange wie möglich zu erhalten. „Wir denken nur an die Welt von Greg und wofür er kämpft und wofür die ganze Community kämpft“, sagte Klee, der regelmäßig mit Canter persönlich spricht, um über das Medikament und seine Auswirkungen auf dem Laufenden zu bleiben. „Das ist einfach so herzerwärmend“, sagte der Mitbegründer der Droge. „In einer oft so polarisierenden Zeit um die Wahl herum ist es so wunderbar zu sehen, wie sich die Gemeinschaft zusammenschließt, um jemandem zu helfen.“
Die Spendenaktion und Auktion „Out Bid ALS With Greg Canter“ zugunsten von Canter und seinen medizinischen Kosten findet am Nov. 15 in seiner Heimatstadt bei der American Legion, 3393 Legion Lane in Bethel, Ohio. Es ist geplant, Live-Unterhaltung, eine Auktion, Speisen und Getränke zu bieten.Bis heute hat die GoFundMe-Spendenaktion online über 500 US-Dollar ihres Ziels von 5.000 US-Dollar gesammelt. Die ALS Association hat eine Petition online für die FDA-Zulassung für das Medikament, AMX0035. Um mehr über ALS zu erfahren, für die laufende Forschung zu spenden und die Petition zu unterzeichnen, besuchen Sie https://www.als.org.Anmerkung des Herausgebers 24.11.20: Greg Canter und Jessica Noll besuchten zusammen die Bethel Tate High School.