Georgetownissa, Ohiossa on kyse elämästä tai kuolemasta.
ja kaksi miestä ovat eturintamassa taistelussa amyotrofisesta lateraaliskleroosista (als) kärsivistä potilaista.

Joshua Cohen and Justin Klee, co-founders and Co-CEOs of amylyx, said Time is the essence for those fighting ALS and they must move right on their polulla forward with the drug they co-created, centur AMX0035-hoito, he sanovat, voisi mahdollisesti pelastaa ihmishenkiä perustuu heidän viimeisin julkaistu koetietoja.
” (ALS-tautia sairastaville) aika menee niin nopeasti, eikä heillä ole aikaa odottaa”, Klee sanoi.
kuitenkin heidän uusimmat tietonsa osoittavat 44% pienemmän riskin kuolla ALS-joten se on ensimmäinen lääke tutkimus tout yleisen toiminnan kestävyyden kasvu sekä kohonnut eloonjäämisaste, Cohen sanoi.
” It ’s something we’ re really proud of and really excited about. Ensimmäiset tietomme kertoivat, että potilaat säilyttivät toimintakykynsä pidempään, mikä on ehdottoman tärkeää ja ALS vie ihmisiltä kaikki kyvyt – ja siksi olimme niin innoissamme siitä. Kysymys jäi kuitenkin mieleen: näetkö pitkän aikavälin hyötyä? Klee sanoi. ”Viime kädessä tiedämme, että ALS on yleismaailmallisesti kuolemaan johtava ja valitettavasti hyvin nopeasti niin-ja niin nämä tiedot sanovat, ei vain ihmiset säilyttävät toimintakykynsä pidempään, mutta he selviytyvät pidempään, ja melko merkittävästi niin.”

saatat tuntea sen Lou Gehrigin sairautena tai muistaa sen sosiaalisen median hypetyksestä Ice Bucket Challengen aikana vuonna 2014, mutta tuhansille sitä on pidetty kuolemantuomiona. Se on ALS, ja 20 000-30 000 ihmistä elää erittäin heikkokuntoisen ja etenevän hermostosairauden kanssa milloin tahansa Yhdysvalloissa
uusia tapauksia on noin 5 000 joka vuosi, sanoi Centaurin tutkimuksen Päätutkija Sabrina Paganoni Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General ja apulaisprofessori Harvard Medical Schoolissa ja Spaulding Rehabilitation Hospitalissa.
”als-potilailla on etenevä lihasheikkous, mikä tarkoittaa, että he vähitellen menettävät kyvyn tehdä monia toimintoja päivittäin, kuten kävellä, puhua, niellä ruokaa”, sanoi Paganoni, joka on omistanut uransa motoneuronitaudin tutkimiseen, joka vaikuttaa aivojen ja selkäytimen hermosoluihin.
”tauti etenee nopeasti ja johtaa kuolemaan”, hän jatkoi. ”Se koskee muita kehon alueita, joten heikkous tulee vakavammaksi. ALS, usein, iskee ihmisiä parhaassa iässään, joten sinulla on täysin terveitä yksilöitä, jotka saattavat olla heidän 40 tai 50s tai 60s, jotka ovat aktiivisesti töissä ja elävät elämäänsä, kun tauti alkaa.”
ALS on lopulta kohtalokas, koska se vaikuttaa pallean lihaksiin, jolloin potilaat eivät pysty hengittämään omin voimin, Paganoni sanoi.
Greg Canter Georgetownista Ohiosta tuntee ALS: n kanssa käytävän taistelun. Hänellä todettiin ALS lokakuussa 2018.
nuo ensimmäiset kuukaudet jättivät hänet tyrmistyneeksi ja epäuskoiseksi-johtuen kolmesta lääketieteellisestä lausunnosta, jotka kaikki päättyivät samaan käsittämättömään diagnoosiin.
”That’ s how ALS hits you. Ennen kuin se osuu lähelle kotia, kukaan ei tiedä siitä mitään. Siksi se on niin in-The-pimeässä tappava”, 41-vuotias sanoi.
tuijottaen ulos etukuvaikkunastaan Canter katselee maailman menevän eteenpäin heidän arjessaan, samalla kun hänelle ilmaantuu joka päivä uusi este.
”You can’ t do what you used to do, and a lot times, what you could do yesterday. ALS: n kohdalla kaikki kuvaillaan näin: ’tänään on parempi kuin huomenna. Huominen on aina pahempi kuin tämä päivä. Se on alamäen vuoristorataa. Et parane ALS: sta. Se ei ole niin kuin muut sairaudet, joissa on hyviä ja huonoja päiviä. Jokainen päivä on pahempi-jokainen huominen on pahempi kuin tänään”, hän sanoi lepuuttaen käsiään rusketustuolinsa käsivarsilla.
hänellä on ranteessaan medical alert-rannerengas, jossa on punainen kuminen rannerengas, jossa on lihavoidut valkoiset kirjaimet: #ALSStrong, johtaa hänen sormiaan ja käsiään, jotka käpertyvät alle-vain yksi monista vaivoista, jotka vaivaavat häntä.
”en antaisi ALS: ää ehdottomasti pahimmalle viholliselleni elämässä, koska tiedän, miten paha se on, enkä antaisi sitä kenellekään”, Canter sanoi.
nykyään hän ei pysty kävelemään omin voimin, hän sanoi, käyttäen sähköistä pyörätuolia tai rollaattoria päästäkseen huoneesta toiseen. Kun hänen lihaksensa heikkenevät jatkuvasti, hän kertoo painiskelevansa jokapäiväisten askareiden, kuten seisomisen tai taloustavaroiden, kuten 23 päivittäisen pillerinsä kanssa.
” hermosi kuolevat kehossasi ja kun hermosi kuolevat, lihakset, jotka reagoivat hermoihisi, kun lihaksia ei käytetä, ne lopulta hajoavat; ne lopulta hukkuvat sinne, missä olet ihoa ja luita”, Canter selitti.
” I ’ ve got no pain. Ei kipua kehossani. Ei minuun satu. Jalat käyvät niin raskaiksi, heikkous ja lihas kuolevat. Se siinä onkin ongelmana. Se on hiljainen tappaja”, hän sanoi.

Greg Canter kutsuu ALS: ää ”hiljaiseksi tappajaksi.”Kuva: Jessica Noll / Spectrum News 1

mutta saatuaan diagnoosin ja annettuaan 30 kuukautta elinaikaa hän vannoi tekevänsä mitä tahansa, taistellakseen ALS: ää vastaan.
”All of these people dying today should be alive tomorrow in today’ s world. ALS: n ei pitäisi olla parantumaton sairaus vuonna 2020, Canter sanoi vakuuttuneena.
” we ’ re all dying. Tavallaan olemme kaikki kuolemansairaita. Todellisuudessa kukaan ei tiedä, mikä sinun viimeinen käyttöpäivämääräsi on, kaikilla on sellainen, Canter sanoi. ”Alusta alkaen, se on elinkautinen, kun he antavat sen sinulle. Sinulla ei ole paljon tulevaisuutta jäljellä.”
niinpä hän päätti osallistua CENTUR AMX0035: n 24 viikon sokkotutkimukseen vuonna 2019 yhdessä 136 muun ALS-potilaan kanssa eri puolilla maata.
ensimmäisen kliinisen tutkimuksen jälkeen Canter päätti liittyä lääkkeen avoimeen jatkotutkimukseen, antaen hänelle mahdollisuuden tietoisesti ottaa Kentaur AMX0035: tä jopa 30 kuukauden ajan, sillä tutkijat jatkoivat lääkkeen pitkäaikaisvaikutusten tutkimista.
”me, jotka sairastamme ALS: ää, emme etsi parannuskeinoa juuri nyt”, Canter sanoi. ”Ennen kuin on parannuskeino, on saatava hoitoja. Olen onnekas, koska olin oikeudenkäynnissä, mutta tuhannet kärsivät ilman mitään.”
koska Canter alkoi käyttää lääkettä säännöllisesti alkukarsintavaiheensa ulkopuolella, hän sanoi jo huomanneensa als-oireidensa muuttumisen.
” aloin huomata hengitystapani… se hidasti merkittävästi etenemistäni hengityskuvioissani-keuhkoissani, palleassani”, hän paljasti.
Canterin tavoin 90 alkuperäisistä osallistujista päätyi avoimeen jatkoon antaen heille kaikille jotain, mitä he eivät koskaan pitäneet mahdollisena: toivoa.
” Yksi asia, mitä elämässä pitää olla, on toivo. Ja tämä lääke antaa minulle toivoa juuri nyt, Canter sanoi. ”Kulman takana on toivoa.”
hänelle taataan lääkitys kokeilusta toukokuuhun 2022 asti.
”Haluan vuosia”, hän sanoi. ”Luulen, että ilman tätä lääkettä olisin maan alla tänään. Luulen, että tämä lääke pitää minut maan pinnalla tälläkin hetkellä.”

Greg Canter ottaa lähes kaksi tusinaa pilleriä päivässä mukaan lukien CENTUR AMX0035. Kuva: Jessica Noll/Spectrum News 1

avoin jatkotutkimus, johon Canter parhaillaan osallistuu, on paikka, jossa tuoreimmat lupaavat tiedot ovat peräisin – kytkentä, joka tutkimuksen alkuperäisten havaintojen kanssa on läpimurto ALS-hoidossa.
ensimmäisen koetutkimuksen aikana tutkijat havaitsivat paganonin tavoin, että ALS-potilaiden toimintakyky parani.
” tutkijana pidän dataa kiehtovana ja lisäksi se todella muutti potilaiden kanssa käymieni keskustelujen sävyä. Vietämme päivämme puhumalla ihmisille ja perheille ALS: stä ja siitä, miltä se näyttää, ja nyt voimme puhua potilaille enemmän toivoa. On toiveikas päivä, teemme lommon. Olemme vasta uuden aikakauden alussa uusien hoitojen keksimisessä, joten meidän on jatkettava tällä alalla ja tehtävä lisää tutkimusta, lisää kliinisiä kokeita, kunnes löydämme parannuskeinoja kaikille, joilla on ALS, ” sanoi Paganoni, joka on jatkanut tutkimustietojen sekä avoimen Label-laajennuksen seuraamista ja analysointia.
with the Open Label Extension results, Amylyx Pharmaceuticals, Inc., äskettäin julkaistut uudet tiedot osoittivat ALS-tautia sairastavien pitkän aikavälin kokonaiselossaoloajan.
lisäksi tämä varhainen hoito CENTAUR AMX0035: llä vähensi kuolemanriskiä yli 40%: lla, mikä teki siitä ensimmäisen ja ainoan ALS — hoidon, joka osoitti sekä eloonjäämishyötyjä että toiminnallisia hyötyjä ALS: ssä.
” me ajattelemme ja toivomme, että se merkitsee ihmisille paljon, että he tietävät, että he eivät ainoastaan pidä tehtäväänsä pidempään, vaan myös elävät pidempään. Luulen, että tällaisessa sairaudessa jokaisella ylimääräisellä virstanpylväällä on niin suuri merkitys. Olemme vain niin innoissamme näistä tuloksista ja siitä, mitä ne merkitsevät ihmisille, Klee sanoi.
Cohen, toinen lääkkeen luojista, sanoi tämän olevan virstanpylväs ALS-hoidossa.
” nämä tulokset antavat näyttöä AMX0035: n nopeasta etenemisestä. Jatkamme yhteistyötä ja nopeaa yhteistyötä maailmanlaajuisten sääntelyvirastojen kanssa tuodaksemme tämän mahdollisen hoidon ALS: n kanssa eläville ihmisille sovellettavien viranomaishyväksyntäprosessien mukaisesti, Cohen sanoi.
CENTAUR AMX0035 ei ole tällä hetkellä saatavilla laajennetun tutkimuksen ulkopuolella oleville potilaille lääkemääräystä varten, koska se odottaa FDA: n hyväksyntää.
mutta tiedot ovat lupaavia, Paganoni sanoi.
”meillä on monia syitä rohkaistua tänään”, hän sanoi. ”Tässä kokeilussa olemme nähneet lupaavia toiminnallisia ja selviytymishyötyjä. Lisäksi nämä tulokset saatiin hyväksyttyjen ALS-hoitojen lähtötilanteen käytön lisäksi. Olen niin innoissani tämän lääkkeen mahdollisuuksista ALS: n kanssa eläville ihmisille.”
”Tämä on ensimmäinen askel”, hän sanoi toivoen, että jokainen uusi datasarja siirtää neulan askeleen lähemmäksi FDA: n hyväksyntää.
mutta missä tämä päätös on, ei tiedetä.
” kysymys on kuitenkin edelleen, riittääkö tämä tukemaan hyväksyntää sekä Yhdysvalloissa FDA: n kanssa että Yhdysvaltain ulkopuolella, Health Canadan kanssa, EMA: n kanssa jne. Emme tiedä vielä. Käymme niitä keskusteluja eri sääntelyvirastojen kanssa, Klee sanoi. ”Mitä me ehdottomasti tiedämme on uskomme, että tämä on vahvin data tähän mennessä ALS. Tämä on ensimmäinen kerta, kun tutkimuksessa on ollut sekä toimintakyky — että selviytymisetu-jotka ovat ne kaksi asiaa, jotka oikeasti haluaisi nähdä.”
”we need to think about this in the lens of,” How do we help people today? Miten autamme ihmisiä tulevaisuudessa, ja miten selvitämme sen mahdollisimman nopeasti?'”hän jatkoi. ”On todella tärkeää, että me ja sääntelyelimet selvitämme tämän nopeasti, jotta voimme saada tämän lääkkeen ihmisille miten sääntelyviranomaiset näkevät parhaaksi.”
” Tämä on suunnilleen niin vakava sairaus kuin voi olla. Sitä kautta toivomme löytävämme todella nopean tien eteenpäin. Se on ehdottomasti tavoitteemme joka päivä ja toivomme, että voimme löytää ja työskennellä yhdessä ratkaisun, joka toimii kaikille osapuolille, Cohen sanoi.
ja siihen Canterin kaltaiset potilaat luottavat.
”taistelen elämästäni”, Canter sanoi.
alapää: ”What Comes Around, Goes Around”
sen jälkeen, kun ensimmäinen tarinamme alustavista tutkimustuloksista ja Canter julkaistiin, hänen yhteisönsä rallied, ja hänen ystävänsä ja perheensä alkoivat järjestää hänelle varainkeruukampanjaa auttaakseen ALS: ään liittyviä kasvavia lääkärilaskuja.
”Everybody says,’ What comes around goes around ’ and I believe that. Uskon, että jos tekee hyvää, hyvä tulee takaisin”, hän sanoi.
Tämä johtuu siitä, että hän sanoi terveempänä ilmoittautuneensa vapaaehtoiseksi ihmisyyden ruokapankkiin ja Habitat For Humanity-järjestöön, koska hän on aina vakaasti uskonut, että yksi ihminen voi vaikuttaa asioihin. Vapaaehtoistyönsä kautta hän kertoi auttaneensa rakentamaan kodin kodittomalle, neljän lapsen yksinhuoltajaäidille Cincinnatissa.
” I was a privileged one to help administrate building her a home. Se ei ole paljon; olin vain yksi 30 ihmisestä, jotka auttoivat kokoamaan talon. Mutta jos ottaa jokaisen ihmisen pois, yksi ihminen kerrallaan, silloin ei ole mitään. Näin rallatetaan auttamaan jotakuta, tuomaan kaikki yhteen-ja se on vain yksi ihminen kerrallaan. Ja kyllä yksi ihminen vaikuttaa”, Canter arveli.
samoin kuin se, mitä hän teki tuolle äidille, on se, mitä hän toivoo tulevan varainkeruun tekevän hänen puolestaan.
” nämä edut ovat sitä tarvitseville. Inhoan olla se ihminen, mutta olen se ihminen nyt. Se on vaikeaa”, hän myönsi.
” en ole koskaan ollut henkilö, joka nostaisi käteni ja pyytäisi rahaa tai mitään keneltäkään. Minut on kasvatettu sellaiseksi. Jossain vaiheessa tajusin, että minun täytyy purkaa ylpeyteni ja antaa ihmisten auttaa”, hän myönsi.
kerätyt rahat menevät hänen lääkärikuluihinsa, mukaan lukien lääkkeet, Taloustavarat tarpeen mukaan, kuten sairaalasänky, luiska kotinsa etupuolelle, kylpyhuoneen kunnostaminen niin, että siihen sisältyy suihkukaappi, sekä koneet, joita hän lopulta tarvitsee jatkuvaan hoitoonsa ALS: n aiheuttamien komplikaatioiden vuoksi-kuten trakeotomia ja kokoaikainen hengityslaite, joka auttaa häntä hengittämään, kun hänen tilansa huononee.
”en odota sitä, mutta ymmärrän, mitä ALS: n kanssa tulee”, hän päätti.
Clermontin piirikunnan elinikäinen asukas on ikuisesti kiitollinen niille, jotka tukevat häntä ja taistelevat aivan hänen rinnallaan.
” elämässä on paljon asioita, joita voisin palata ja muuttaa, jos minulla olisi valta. Ja yksi asia, jota en muuttaisi, on nurkkakuntani. Sanon sen raskain sydämin. Minulla on ympärilläni paras tukiryhmä, jota voisin pyytää, Canter sanoi.
tuen vuodattaminen on hänelle tärkeämpää kuin koskaan juuri nyt, hän sanoi.
”There’ s going to come a time to where I ’m going to need several hours of home healthcare nurking-stuff that my parents can’ t administrate because they ’re not hoitsers, and it’ s right around the corner. Se tulee jokaisen ALS-potilaan mukana.”
mutta lopulta hän pelkää joutuvansa pakkohoitokotiin, jos hänellä ei ole varaa asumisapuun, ja sen seurauksena menettää itsenäisyytensä, johon hän on takertunut viimeiset kaksi vuotta ALS-diagnoosinsa jälkeen.
”There goes my independence; there goes everything”, hän sanoi. ”He kutsuvat saattohoitokodin huolehtimaan minusta. Henkisessä taistelussani se on viimeinen elämänvaihe, kun Saattohoito kutsutaan mukaan. En ole valmis siihen. En ole valmis ajattelemaan, että olen valmis kuolemaan. Minusta tuntuu, että minussa on vielä taistelua jäljellä.”
siksi hänen serkkunsa johtivat varainkeruuta ja loivat GoFundMe-sivun, jonka tarkoituksena oli auttaa häntä säilyttämään itsenäisyytensä ja olemaan kotonaan mahdollisimman pitkään.
”ajattelemme vain Gregin maailmaa ja sitä, minkä puolesta hän taistelee ja minkä puolesta koko yhteisö taistelee”, sanoi Klee, joka keskustelee Canterin kanssa henkilökohtaisesti säännöllisesti tämän päivityksistä lääkkeestä ja sen vaikutuksista.
”That is just so heartwarming”, the drug ’ s co-founder said. ”Usein niin polarisoivassa ajassa vaalien ympärillä juuri nyt, nähdä yhteisön kokoontuvan auttamaan jotakuta, se on niin ihanaa.”
varainkeruu ja huutokauppa,” Out Bid ALS with Greg Canter ” Canterin ja hänen sairauskulujensa hyväksi, pidetään marraskuussa. 15 kotikaupungissaan American Legionissa, joka sijaitsee osoitteessa 3393 Legion Lane Bethelissä Ohiossa. Se on suunniteltu ominaisuus live viihdettä, huutokauppa, ruokaa ja juomia.
tähän mennessä GoFundMe-varainkeruukampanja verkossa on kerännyt yli 500 dollaria tavoitteestaan eli 5 000 dollarista.
ALS-yhdistyksellä on verkossa vetoomus FDA: n hyväksynnästä lääkkeelle, AMX0035. Lisätietoja ALS: stä, Lahjoita käynnissä olevaan tutkimukseen ja allekirjoita vetoomus, käy https://www.als.org.

toimittajan huomautus 11/24/20: Greg Canter ja Jessica Noll kävivät Bethel Tate High Schoolia yhdessä.