オハイオ州ジョージタウン—それは生か死の問題です。
そして、二人の男性は、筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者のためのその戦いの最前線にあります。

joshua cohenとJustin Klee、amylyxの共同創設者で共同ceoは、時間はalsと戦う人々のための本質であり、彼らは共同作成した薬 AMX0035-治療は、彼らが言うには、潜在的に彼らの最も最近リリースされた試験研究データに基づいて命を救うことができます。
“（ために）ALSを持つ人々は、時間が非常に速くなり、彼らは待つ時間がない、”クレーは言った。
しかし、彼らの最新のデータは、ALSによる死亡リスクが44％低いことを示しており、全体的な機能の持続可能性の増加と生存率の上昇を宣伝する最初の
“それは私たちが本当に誇りに思っているものであり、本当に興奮しています。 私たちの最初のデータは、患者が機能をより長く保ち、それは絶対に重要であり、ALSは人々に本当にあらゆる能力を奪うことを共有していたと思います。 しかし、私は質問がまだ残っていると思います、”あなたは長期的な利益を見ていますか？”クレーは言った。 「最終的には、ALSは普遍的に致命的であり、残念ながら非常に迅速であることがわかっています–そして、このデータによると、人々は機能を長く保つだけでな”

あなたはルーゲーリッグ病としてそれを知っているか、2014年のアイスバケットチャレンジ中にソーシャルメディアの誇大宣伝からそれを覚えているかもしれませんが、何千ものために、それは死刑と考えられてきました。 それはALSであり、20,000から30,000人が米国の任意の時点で非常に衰弱性および進行性神経系疾患で生活している
毎年約5,000の新しい症例がある、博士サブリナパガノニ、センタウルトライアルの主任研究者、ショーンMの研究者は述べています。 ヒーリー&ハーバード大学医学部とSpauldingリハビリテーション病院の質量一般と助教授でALSのためのAMGセンター。
“ALSを持つ人々は、彼らが徐々に、歩く話、食べ物を飲み込むように毎日多くの活動を行う能力を失うことを意味し、進行性の筋力低下を持っている、”脳と脊髄内の神経細胞に影響を与える運動ニューロン疾患を研究するために彼女のキャリアを捧げてきたPaganoniは言った。
“この病気は急速に進行し、致命的です”と彼女は続けました。 “それは他の身体領域を含むので、弱さはより深刻になるでしょう。 ALSは、多くの場合、彼らの人生の盛りに人々を打つので、あなたは病気が始まるときに積極的に働いて生活している彼らの40代または50代または60代にあ”
ALSは、横隔膜の筋肉に影響を与え、患者が自分で呼吸することができないため、最終的に致命的である、とPaganoniは述べています。
オハイオ州ジョージタウンのグレッグ-キャンターはALSとの戦いを知っている 2018年10月にALSと診断された。
これらの最初の数ヶ月は、彼が唖然と不信に残って–三つの医学的意見から生じたすべての同じunscionable診断で結論。
“それがALSがあなたを打つ方法です。 それが家の近くに当たるまで、誰も本当にそれについて何も知らない。 だからこそ、それはとても暗い致命的です”と41歳は言いました。
彼の正面の絵の窓を見つめ、キャンターは世界が彼らの日常生活について上に移動するのを見て、新しい障害物が彼のために毎日自分自身を提示し
“あなたは以前のことをすることはできません、そして多くの場合、あなたは昨日できることをすることができます。 ALSでは、それがすべてのことを説明する方法です：”今日は明日よりも良くなるだろう。”明日は今日よりも常に悪いです。 それは下り坂のジェットコースターです。 あなたはALSから良くならない。 それはあなたが良い日と悪い日を持っている他の病気のようではありません。 毎日が悪い—すべての明日は今日よりも悪いです”と彼は彼の日焼けリクライニングチェアの腕に手を休んで言いました。
彼は手首に医療警報ブレスレットを身に着けており、大胆な白い文字の赤いゴムブレスレットを重ねています: #ALSStrong,下にカール彼の指や手につながる–彼を悩ませている多くの病気の一つだけ.
“私はそれがどれほど悪いかを知っているので、私は人生で絶対的な最悪の敵にALSを与えないだろうし、私は誰にもそれを与えないだろう”とCanterは言った。
最近では、彼は自分で歩くことができない、と彼は言った、電子車椅子や歩行器を使って部屋から部屋へ行く。 彼の筋肉が弱まり続けるにつれて、彼は言った、彼は彼の23の毎日の丸薬のように、立ったり、家庭用品を拾うような日常の仕事に取り組んでいます。
“あなたの神経はあなたの体の中で死に、あなたの神経が死ぬと、あなたの神経に反応する筋肉、筋肉が慣れていないとき、彼らは最終的に消散し、最終的にはあなたが皮膚や骨である場所に無駄になります”とキャンターは説明します。
“痛みはない。 私の体に全く痛みはありません。 怪我はしない それは私の足がとても重くなることだけです。 それはそれの問題です。 それは静かな殺人者だ”と彼は言った。

グレッグ-キャンターはALSを”サイレントキラー”と呼んでいます。”Jessica Nollによる写真/Spectrum News1

しかし、診断され、生きるために30ヶ月を与えられた後、彼はALSと戦うために必要なことをすることを誓った。
“今日死んでいるこれらの人々のすべては、今日の世界で明日生きている必要があります。 ALSは2020年の末期疾患であってはならない”とキャンターは確信を持って語った。
“私たちは皆死んでいます。 ある意味では、私たちはすべて端末です。 実際には、誰もあなたの有効期限が何であるかを知っていない、誰もが一つを持っている、”キャンターは言った。 “最初から、彼らがあなたにそれを与えるとき、それは終身刑です。 あなたは未来の多くが残っているつもりはないことを知っています。そこで、彼は2019年にCENTUR AMX0035の24週間の盲検試験に、全国の他の136人のALS患者とともに参加することに決めました。
最初の臨床試験に続いて、キャンターは、研究者が薬物の長期的な影響を研究し続けたため、彼に故意にCENTAUR AMX0035を最大30ヶ月間服用する機会を与え、薬物の
“ALSに苦しんでいる私たちは、今は治療法を探していません”とキャンターは言いました。 “あなたが治療法を持っている前に、あなたは治療法を持っている必要があります。 私は幸運です、私は裁判にあったので、しかし、何も苦しんで何千もあります。”
キャンターは、彼の最初の試験段階の外で定期的に薬を服用し始めて以来、彼はすでに彼のALS症状の変化の進行に気づいていると述べました。
“私は呼吸パターンに気づき始めました。.. それは私の呼吸パターン—私の肺、私の横隔膜での私の進行を大幅に遅くしました”と彼は明らかにしました。
Canterのように、元の参加者のうち90人がOpen Label Extensionを選択し、彼らが可能だとは思わなかったすべてのものを与えました：hope。
“あなたが人生で持っていなければならないことの一つは希望です。 そして、この薬は今私に私の希望を与えます”とキャンターは言いました。 “角を曲がったところに希望があります。”
彼は2022年までの試験から薬を保証されます。
“私は何年も欲しい”と彼は言った。 “私はそれがこの薬のためではなかった場合、私は今日地面にいるだろうと思います。 私たちが話すように、この薬は私を地面の上に保っていると思います。”

グレッグ-キャンターはCENTUR AMX0035を含むほぼ二ダースの丸薬を取ります。 Photo by Jessica Noll/Spectrum News1

Canterが現在参加しているオープンラベル拡張研究は、最新の有望なデータが浮上している場所です。
最初の試験研究中に、Paganoniのような研究者は、ALS患者がより多くの機能を維持することに改善を見たことを発見しました。
“研究者として、私はデータが魅力的であることを見つけ、さらに、それは本当に患者との会話のトーンを変えました。 私たちは、ALSとそれがどのように見えるかについて人々や家族と話をする日々を過ごし、今ではより多くの希望を持って患者と話すことができます。 それは希望に満ちた日である;私達は凹みを作っている。 私たちは新しい治療法の発見の新しい時代の始まりに過ぎないので、ALSを持つすべての人のための治療法を見つけるまで、この作業を続け、より多くの研究、より多くの臨床試験を継続する必要があります」とPaganoni氏は述べています試験データとOpen Label拡張を追跡し分析し続けています。
オープンラベルエクステンションの結果により、Amylyx Pharmaceuticals,Inc. 最近発表された新しいデータは、ALSで生活している人の長期的な全生存を示していました。
さらに、CENTAUR AMX0035による早期治療により死亡リスクが40％以上減少し、ALSにおける生存と機能的利益の両方を実証した最初で唯一のALS治療となりました。
“私たちは考えており、彼らが知っている人々にとって多くのことを意味することを願っています。 私はこのような病気では、すべての追加のマイルストーンに到達することはとても重要だと思います。 だから、私たちはこれらの結果とそれらが人々にとって何を意味するのかについてとても興奮しています」とKleeは言いました。
コーエン、薬の共同作成者は、これはALS治療のランドマークであると述べました。
“これらの結果は、AMX0035の急速な進歩を支持する証拠を提供します。 私たちは、適用される規制承認プロセスに従って、ALSと一緒に暮らす人々にこの潜在的な治療をもたらすために、グローバルな規制機関と協力して迅速に
CENTAUR AMX0035は、FDAの承認を待っているため、延長試験以外の患者への処方には現在利用できません。
しかし、データは有望である、とPaganoniは述べています。
“今日は励まされる理由がたくさんある”と彼女は言った。 「この試験では、我々は有望な機能的および生存上の利益を見てきました。 追加するために、これらの結果は、承認されたALS療法のベースライン使用の上に見られた。 私はALSと一緒に住んでいる人々のためのこの薬の可能性についてとても興奮しています。”
“これが最初のステップです”と彼女は言った、データ結果のそれぞれの新しいセットが針をFDAの承認に一歩近づけることを期待しています。
しかし、その決定がどこにあるのかは不明です。
“問題は残っていますが、これはFDAと米国の両方で、米国外、カナダ保健省、EMAなどの承認をサポートするのに十分ですか？ だから、私たちはまだ知りません。 私たちはさまざまな規制機関と議論しています」とKlee氏は述べています。 “私たちが間違いなく知っているのは、これがALSでこれまでのところ最強のデータだと思うことです。 これは、研究で機能的利益と生存利益の両方があったのは初めてです—これはあなたが本当に見たいと思う2つのことです。”
“私たちはこれについて、”今日の人々をどのように助けるのですか？ どのように我々は将来的に人々を助けるのですか、そしてどのように我々はできるだけ早くそれを把握するのですか？”彼は続けた。 「私たちと規制当局がこれを迅速に把握して、規制当局が適切と判断してもこの薬を人々に届けることができるようにすることは本当に重要です。”
“これはおそらくあるかもしれないほど深刻な病気です。 それを通して、私たちは本当に本当に急速な道を見つけることができることを望んでいます。 それは間違いなく毎日私たちの目標であり、私たちはすべての当事者のために働く解決策を見つけて協力できることを望んでいます”とCohenは言いま
それはキャンターのような患者が銀行にしているものです。
“私は人生のために戦っている”とキャンターは言った。
サブヘッド: “何が周りに来る、周りに行く”
最初の研究データの結果とCanterが公開されたことについての最初の話の後、彼のコミュニティは集まり、彼の友人や家族はALSに関連した彼のマウント医療費を支援するために彼のための募金活動を組織し始めました。
“誰もが”周りに来るものは周りに行く”と言い、私はそれを信じています。 私はあなたが良いことをすれば、良いことがあなたに戻ってくると信じています”と彼は言った。
それは、彼が健康だったとき、彼は常にしっかりと一人が違いを生むことができると信じているので、彼は、人類のためのフードバンクと生息地のために 彼のボランティア活動を通じて、彼はシンシナティでホームレスのシングルマザーのための家を建てるのを助けたと言いました。
“私は彼女に家を建てるのを助ける特権を持っていました。 私は家を一緒に持って来るのを助けた30人のうちの一人だけでした。 しかし、あなたは一人一人を奪う場合は、一度に一人は、あなたは何もありません。 それはあなたが誰かを助けるために結集する方法です,一緒に皆を持って—そしてそれは一度に一人だけです. そして、一人の人が違いを生むん、”キャンターは推測しました。
同様に、彼はその母親のために何をしたかに、彼は今後の募金活動が彼のために行うことを期待しています。
“これらの利点は、必要としている人々のためのものです。 私は人であることが嫌いですが、私は今その人です。 それは難しいです”と彼は認めた。
“私は手を上げて誰かからお金や何かを求める人には行ったことがありません。 それは私が育てられた方法だけであり、それは私がどのようにしているかだけです。 ある時点で、私は自分の誇りを設定し、人々が助けることを許可しなければならなかったことに気づきました”と彼は認めました。
調達されたお金は、病院のベッドのような必要に応じて薬、家庭用品、彼の家の正面のランプ、ウォークインシャワーを含むように彼のバスルームを改修するだけでなく、ALSの合併症のために最終的に彼の継続的なケアのために必要となる機械、気管切開術、彼の状態が悪化するにつれて呼吸を助けるためのフルタイムの人工呼吸器などの医療費に向かって行くでしょう。
“私はそれを楽しみにしていないが、私はALSに何が付属しているのか理解している”と彼は解決した。
クレルモン郡の生涯にわたる居住者は、彼を支持し、彼と一緒に戦っている人たちに永遠に感謝しています。
“人生には、力があれば戻って変えることができることがたくさんあります。 そして、私は変わらないだろう一つのことは、私のコーナーの人々です。 私は重い心でそれを言う。 私は私が求めることができる私を囲む人々の最高のサポートグループを持っている、”キャンターは言った。
支援のほとばしりは今まで以上に彼にとって重要だと彼は言った。
“私は数時間の在宅医療看護を必要とする時が来るだろう–彼らは看護師ではないので、私の両親が管理することができないもの、そしてそれは角を曲がったところにある。 それはすべてのALS患者に付属しています。”
しかし、最終的に、彼は彼が生きている援助を買う余裕がない場合、彼は特別養護老人ホームに強制され、その結果、彼は彼のALS診断以来、過去二年間にしがみついていた独立性を失うことになると懸念しています。
“私の独立はそこに行く、すべてがそこに行く”と彼は言った。 “彼らは私の世話をするためにホスピスを呼び出すことになります。 私の精神的な戦いでは、それは人生の最後の段階です彼らはホスピスを呼び出すときです。 私はそれの準備ができていません。 私は死ぬ準備ができていると思う準備ができていません。 私はまだ私の中に戦いが残っているように感じます。”
だからこそ、彼のいとこたちが募金活動を主導し、GoFundMeページを作成しました。
“私たちはグレッグの世界と彼が戦っていること、そしてコミュニティ全体が戦っていることを考えるだけです”とKleeは言いました。
“それはちょうどとても心温まるです”と、薬の共同創設者は言いました。 “今の選挙の周りに多くの場合、このような偏光の時間では、誰かを助けるために一緒にコミュニティバンディングを見るために、それはとても素晴ら”
キャンターと彼の医療費の利益のために、募金活動とオークション、”グレッグ*キャンターとALSを入札アウト”は、Novに開催されます。 15ベテル、オハイオ州の3393レギオンレーンに位置するアメリカ軍団で彼の故郷で。 これは、ライブエンターテイメント、オークション、食べ物や飲み物を備えて予定されています。
これまでに、GoFundMe募金オンラインはover500の目標のover5,000以上を調達しています。
ALS協会は、薬物、AMX0035のためのFDAの承認のためのオンライン請願書を持っています。 ALSの詳細については、進行中の研究に寄付し、請願書に署名するには、https://www.als.orgをご覧ください。

編集者注11/24/20:Greg CanterとJessica Nollは一緒にBethel Tate High Schoolに出席しました。