조지 타운,오하이오—그것은 삶이나 죽음의 문제입니다.
그리고 두 남자는 근 위축성 측삭 경화증(ALS)환자를위한 그 전투의 최전선에 있습니다.

여호수아 코헨 저스틴 클레,공동 설립자 및 공동 경영자의 Amylyx 말했다 시간은 본질을 위해 싸우는 사람들 ALS 고 그들이 이동해야는 급속하게 자신의 길에 앞으로 약물과 그들은 공동 생성,CENTUR AMX0035-치료법은 가장 최근에 발표 된 시험 연구 데이터를 기반으로 잠재적으로 생명을 구할 수 있다고 말합니다.
“(For)ALS 를 가진 사람들은 시간이 너무 빨리 가고 기다릴 시간이 없다”고 Klee 는 말했다.
그러나,자신의 새로운 데이터를 나타냅 44%의 위험이 낮은 죽음에서 ALS–그것을 만드는 첫 번째 마약 연구를 권유 증가에서 전반적인 기능이 지속 가능성 뿐 아니라 강의 생존율,코헨 말했다.
“그것은 우리가 정말로 자랑스럽고 정말로 흥분하는 것입니다. 내 생각은 우리의 첫 번째 데이터를 공유하는 환자는 자신들의 기능을 더 이상은 절대적으로 중요하고 ALS 을 강탈의 사람들,정말 매력 그리고 우리는 너무 흥분했다. 그러나 나는 그 질문이 여전히 남아 있다고 생각한다.’장기적인 이익을 보십니까?’클레가 말했다. “궁극적으로 우리가 알고 있 ALS 은 보편적으로 치명적인 불행하게도 아주 빨리 그리고 그 이 데이터를 말한다,뿐만 아니라 사람들이 계속 자신의 기능을 더 이상 하지만 그들은 더 이상 생존을 위해,그리고 아주 크게 그래서.”

신으로 알고 있습니다 루게릭 병 또는 기억에서 소셜 미디어 hype 동안의 아이스 버킷 챌린지에서 2014 년만,수천을 위해,그것은이라고 여겨졌습니다. 그것 ALS,20,000 30,000 사람들이 살고 있는 매우 debilitative 고 진보적인 신경계 질환에서 주어진 시간에 미
약 5,000 새로운 경우 매년 박사는 말했 Sabrina Paganoni,시험책임자의 명기,재판관에서 Sean M. Healey&하버드 의과 대학 및 Spaulding Rehabilitation Hospital 의 Mass General 및 조교수 ALS 에 대한 AMG 센터.
“사람들이 함께 ALS 가 진보적인 근육 약화,즉 그들은 점차적으로는 능력을 잃게 할 수 많은 활동을 매일 같은 걷기,말하기,삼 음식,”고 말했다 Paganoni,들의 경력을 공부터 신경 질환에 영향을 미치는,신경 세포에서는 두뇌와 척수.
“질병은 빠르게 진행되고 치명적입니다.”그녀는 계속했습니다. “그것은 다른 신체 부위를 포함 할 것이므로 약점이 더 심각해질 것입니다. ALS,때때로,사람들이 파업에서의 그들의 삶,그래서 당신은 완벽하게 건강한 사람이 될 수도에서 자신의 40 대 50 또는 60 년대에,적극적으로 작동하고 그들의 생활을 때는 질환이 시작됩니다.”
ALS 는 횡격막의 근육에 영향을 미치기 때문에 궁극적으로 치명적이어서 환자가 스스로 호흡 할 수 없다고 Paganoni 는 말했다.
오하이오 주 조지 타운의 그렉 캔터(Greg Canter)는 ALS 와 함께 제공되는 전투를 알고 있습니다. 그는 2018 년 10 월에 ALS 로 진단 받았다.
그 처음 몇 개월은 기절 그를 떠나 불신-세 의료 의견에서 유래 모두 같은 무의식 진단 결론.
“그것이 ALS 가 당신을 때리는 방법입니다. 그것이 집 가까이에 부딪 칠 때까지,아무도 그것에 대해 정말로 아무것도 모릅니다. 그것이 그렇게 어둠 속에서 치명적인 이유입니다.”41 세의 말이다.
쳐다보고 그의 앞 창,구보는 시계 세계에 이동해 그들의 일상 생활하는 동안,새로운 장애물은 그 자체를 제공합 매일 그를 위해.
“예전에는 할 수 없었고,어제 할 수 있었던 일은 여러 번 할 수 없었습니다. ALS 와 함께,그것은 모든 것이 묘사되는 방식입니다:’오늘은 내일보다 나아질 것입니다.’내일은 항상 오늘보다 더 나쁘다. 그것은 내리막 롤러 코스터입니다. 당신은 ALS 에서 더 나아지지 않습니다. 좋은 날과 나쁜 날이있는 다른 질병과 같지 않습니다. 매일 더 나쁘다-모든 내일은 오늘보다 더 나쁘다”고 그는 그의 황갈색 안락 의자의 팔에 손을 얹고 말했다.
그는 손목에 의료용 경고 팔찌를 착용하고 굵은 흰색 글자가 달린 빨간 고무 팔찌로 겹쳐져 있습니다: #ALSStrong,아래 컬 그의 손가락과 손에 선도-단지 그를 괴롭히는 많은 질병 중 하나.
“I wouldn’t give ALS 나 절대 최악의 적이에서 생활을 알기 때문에 얼마나 나쁜 그것은,그리고 내가 잘 되는 사람,”구 말했다.
요즘 그는 스스로 걸을 수 없으며 전자 휠체어 나 보행기를 사용하여 방에서 방으로 갈 수 있다고 말했습니다. 로 그의 근육을 약화하는 것을 계속,그는 말했다,그는 곤혹과 같은 일상적인 작업을 서 있는 가구 품목처럼,그의 23 일상 약합니다.
“당신의 신경에서 죽는 당신의 신체와의 신,죽는 근육에 반응하는,신경을 때 근육을 못하고 사용되는,그들은 결국 발산;그들은 결국을 낭비하는 당신은 피부 및 뼈,”구 설명했다.
“나는 고통이 없다. 내 몸에 전혀 고통이 없습니다. 나는 상처를주지 않는다. 내 다리가 너무 무거워 져서 약점과 근육이 죽어가는 것뿐입니다. 그게 문제입니다. 침묵의 살인자”라고 말했다.

Greg Canter 는 ALS 를”자동 킬러”라고 부릅니다.”사진에 의해 제시카 Noll/스펙트럼 뉴스 1

지 진단 후며 30 개월 동안,라이브 그는 맹세 무엇이든 할 그는 데 필요한 싸움을,ALS.
“오늘 죽어 가고있는이 모든 사람들은 오늘 세상에서 내일 살아 있어야합니다. ALS 는 2020 년에 말기 질환이되어서는 안된다”고 캔터는 확신을 가지고 말했다.
“우리는 모두 죽어 가고 있습니다. 어떤면에서 우리는 모두 터미널입니다. 실제로,아무도 당신의 만료 날짜가 무엇인지 알지 못합니다;모두가 하나를 가지고 있습니다.”캔터가 말했다. “처음부터,그들이 당신에게 그것을 줄 때 그것은 종신형입니다. 미래가 많이 남지 않을 것이라는 것을 알고 있습니다.”
그래서 그는 전국의 136 명의 다른 ALS 환자와 함께 2019 년 CENTUR AMX0035 에 대한 24 주간의 맹검 시험 연구에 참여하기로 결정했습니다.
다음과 같은 초기 임상 시험,구 선택하여 가입하세가 열리는 상표를 확장 평가를 위한 약물 수있는 기회를주고,을 고의로 명기 AMX0035 최대 30 개월한 연구진은 계속 공부하고 장기적인 영향의 약입니다.
“ALS 로 고통 받고있는 우리,우리는 지금 당장 치료법을 찾고 있지 않습니다.”캔터가 말했다. “치료법을 갖기 전에 치료법을 가져야합니다. 나는 재판에 있었기 때문에 운이 좋았지 만 아무 것도없이 고통받는 수천 명이 있습니다.”
이후 구보 복용하기 시작했 약을 정기적으로 외부의 자신의 초기계,그는 말했다는 그는 이미 주의 진행성 그 ALS 증상을 변경합니다.
“나는 내 호흡 패턴을 알아 차리기 시작했다… 그것은 내 호흡 패턴,즉 폐,횡격막에서 나의 진행을 크게 늦추었다”고 밝혔다.
Canter 와 마찬가지로,원래 참가자 중 90 명이 Open Label Extension 을 선택하여 그들이 결코 불가능하다고 생각하지 않은 모든 것을 제공했습니다:희망.
“인생에서 가져야 할 한 가지는 희망입니다. 그리고이 약은 지금 내 희망을 준다”고 캔터는 말했다. “모퉁이 돌면 바로 희망이 있습니다.”
그는 2022 년 5 월까지 재판에서 약을 보장받을 것입니다.
“나는 몇 년을 원한다”고 말했다. “나는이 약이 아니었다면 오늘 땅에있을 것이라고 생각한다. 나는이 약이 우리가 말하는 것처럼 나를 땅 위에 유지하고 있다고 생각한다.”

그렉 구은 거의 여 개의 알을 포함하여 하루 CENTUR AMX0035. 사진에 의해 제시카 Noll/스펙트럼 뉴스 1

열리는 상표를 확장자 연구는 구보이는 현재에 참여하는 곳에 가장 최근의 유망 데이터가 등장에서 커플링 하는 시험 연구의 원래 결과에 획기적인 ALS 치료입니다.
초기 시험 연구 기간 동안 연구자들은 Paganoni 와 마찬가지로 ALS 환자가 더 많은 기능을 유지하는 개선을 보았다는 것을 발견했습니다.
“연구원으로서,나는 그 데이터가 설득력 있고 또한 환자들과의 대화의 음색을 정말로 바꿔 놓았습니다. 우리는 우리의 일을 보낸 사람에게 말하고 가족에 대한 ALS 고 보는 것,그리고 지금 우리가 말할 수 있는 환자들과 더 많은 희망입니다. 그것은 희망의 날입니다;우리는 움푹 들어간 곳을 만들고 있습니다. 우리는 단지에서 새로운 시대의 시작에서 발견 새로운 트리트먼트 및 그래서 우리는 계속 이 라인에서의 작업을 계속하는지 더 많은 연구,임상 실험까지,우리는 우리를 찾을 치료가 가지고 모든 사람들을위한 ALS,”고 말했다 Paganoni,사람을 계속 따라고 분석하는 평가 데이터뿐만 아니라 열리는 상표를 확장.
오픈 라벨 확장 결과,Amylyx Pharmaceuticals,Inc.,최근에 발표 된 새로운 데이터는 ALS 와 함께 사는 사람들에게 장기간의 전반적인 생존을 나타 냈습니다.
또한,초기 치료를 명기 AMX0035 의 위험을 감소에 의해 죽음을 40%이상 만들기 처음 만 ALS 치료를 모두 설명이 생존 및 기능적 혜택을 ALS.
“우리가 생각하고 우리는 그것을 희망을 의미하는 많은 사람들이 그들이 알고 있는 것뿐만 아니라 그들이 지키고 있는 그들의 기능을 더 이상 하지만 그들은 더 이상 생활에 너무입니다. 이 같은 질병에서 모든 추가 이정표를 얻는 것이 그렇게 중요하다고 생각합니다. 그래서 우리는 이러한 결과와 사람들에게 의미하는 바에 대해 너무 흥분하고 있습니다.”라고 클레는 말했습니다.
이 약의 공동 창작자 인 Cohen 은 이것이 ALS 치료의 랜드 마크라고 말했다.
“이러한 결과는 AMX0035 의 급속한 발전을 뒷받침하는 증거를 제공합니다. 우리는 작업을 계속 협력하고 신속하게 글로벌 규제 기관이 잠재적인 처리를 살고있는 사람들 ALS 에 따라 적용 가능한 규정 승인 프로세스”코헨 말했다.
CENTAUR AMX0035 는 FDA 승인을 기다리고 있기 때문에 현재 연장 시험 이외의 환자에게 처방전을 제공 할 수 없습니다.
그러나 데이터는 유망하다고 Paganoni 는 말했다.
“우리는 오늘 격려해야 할 많은 이유가있다”고 그녀는 말했다. “이 재판에서 우리는 유망한 기능 및 생존 혜택을 보았습니다. 추가하기 위해,이러한 결과는 승인 된 ALS 요법의 기준선 사용의 상단에 보였다. 나는 ALS 와 함께 사는 사람들에게이 약의 잠재력에 대해 너무 흥분하고 있습니다.”
“이것은 첫 번째 단계는 그녀는 말했다,”희망하는 각각의 새로운 데이터 세트 결과를 움직이는 바늘 한 걸음 더 가까이하는 FDA 의 승인을 받습니다.
그러나 그 결정이 어디에 서 있는지는 알려지지 않았습니다.
“문제는 FDA 와 미국뿐만 아니라 미국 이외의 지역,건강 캐나다,EMA 등의 승인을 지원하기에 충분합니까? 그래서 우리는 아직 모릅니다. 우리는 다른 규제 기관들과 그 논의를하고있다”고 클레는 말했다. “우리가 확실히 알고있는 것은 이것이 지금까지 ALS 에서 가장 강력한 데이터라고 생각합니다. 이것은 연구에서 기능적 이익과 생존 혜택이 모두 있었던 것은 이번이 처음입니다.”
“우리는’오늘날 사람들을 어떻게 돕는가?’의 렌즈에서 이것에 대해 생각할 필요가 있습니다. 우리는 미래에 사람들을 어떻게 도울 수 있으며 가능한 한 빨리 어떻게 알아낼 수 있습니까?'”그는 계속했다. “정말 중요 우리가 그리고 규제 기관이 신속하게 얻을 수 있도록 이 약하는 사람들은 그러나 규제합니다.”
“이것은 가능한 한 심각한 질병에 관한 것입니다. 이를 통해 우리는 앞으로 정말로 빠른 길을 찾을 수 있기를 바라고 있습니다. 는 확실히 우리의 목표는 모든 일과 우리가 바라고 있는 우리를 찾을 수 있습하고 함께 작동에 작동할 수 있는 솔루션을 위해,모든 당사자”코헨 말했다.
그리고 그것은 Canter 와 같은 환자들이 은행 업무를하는 것입니다.
“나는 내 인생을 위해 싸우고있다.”캔터가 말했다.
서브 헤드: ‘오는 것,주위에 간다’
후 우리의 첫 번째 이야기에 관한 초기 연구는 데이터는 결과와 구보를 게시,자신의 커뮤니티 거뒀다,그리고 그의 친구와 가족하기 시작했를 위한 기금 모금하는 데 도움이 그에게 그의 장착을 의료비와 관련된 ALS.
“모두가’주위에 오는 것이 돌아 다닌다’고 말하면서 나는 그것을 믿는다. 나는 네가 선을 행하면 선한 것이 너에게 돌아올 것이라고 믿는다”고 말했다.
는 것이기 때문에,그가 말할 때는 건강한,그가 자원을 위한 음식하고 인류를 위해 서식지기 때문에,그는 항상 굳게 믿고 있는 한 사람이 차이를 만들 수 있습니다. 그는 자원 봉사를 통해 신시내티에있는 4 명의 노숙자,미혼모를위한 집을 짓는 것을 도왔다 고 말했다.
“나는 그녀에게 집을 짓는 것을 관리하는 데 도움이되는 특권적인 사람이었습니다. 그것은별로;나는 집을 함께 모으는 데 도움을 준 30 명 중 한 명일 뿐이었다. 그러나 각 사람을 한 번에 한 사람 씩 데려가면 아무 것도 없습니다. 는 방법은 당신이 집회하는 누군가가 도움을 가지고,모두 함께 그것은 단지 한 번에 한 사람. 그리고 한 사람이 차이를 만든다”고 캔터는 추측했다.
마찬가지로,그가 그 어머니를 위해 한 일에,그가 곧 기금 모금이 그를 위해 할 것입니다 희망하는 것입니다.
“이러한 혜택은 도움이 필요한 사람들을위한 것입니다. 나는 그 사람이되는 것을 싫어하지만,나는 지금 그 사람입니다. 힘들다”고 인정했다.
“나는 결코 내 손을 들고 돈이나 아무에게도 요구할 사람이 아니었다. 그것은 내가 어떻게 길러졌고 그것이 바로 내가 어떻게 생겼는지입니다. 어느 시점에서 나는 자존심을 내려 놓고 사람들이 도울 수 있도록해야한다는 것을 깨달았다”고 인정했다.
돈을 올려 갈 것으로 자신의 의료 비용을 포함하여,의학,가정 용품으로 필요하고,다음과 같 병원 침대,램프에 대한 자신의 집 앞 혁신의 욕실을 포함하는 샤워,뿐만 아니라 컴퓨터는 결국 그는 그분의 지속적인 관리 인증 ALS—과 같은 개방시 인공호흡기는 그를 도와 호흡으로,그의 조건을 악화시킵니다.
“나는 그것을 기대하지는 않지만 ALS 와 함께 제공되는 것을 이해한다”고 그는 해결했다.
클레르 몽 카운티의 평생 거주자는 그를 지원하고 그와 함께 바로 싸우는 사람들에게 영원히 감사하고 있습니다.
“인생에는 힘이 있다면 돌아가서 바꿀 수있는 많은 것들이 있습니다. 그리고 내가 바꾸지 않을 한 가지는 내 모퉁이 사람들입니다. 나는 무거운 마음으로 그것을 말한다. 내가 요구할 수있는 나를 둘러싸고있는 최고의 지원 그룹이있다”고 캔터는 말했다.
지원의 부어 주심은 지금 그를 위해 그 어느 때보다도 중요하다고 그는 말했다.
“간호사가 아니기 때문에 부모님이 관리 할 수없는 몇 시간의 가정 의료 간호가 필요한 곳으로 시간이 올 것입니다. 모든 ALS 환자와 함께 제공됩니다.”
그러나 궁극적으로,그는 두려움,그는 것이 강제로 가는 경우는 그가 감당할 수 없는 라이브에서 지원하고,그 결과로 잃게 독립하는 그는 며에게 과거에 대한 두 개의 년 그의 ALS 진단입니다.
“내 독립이 간다;모든 것이 간다”고 말했다. “그들은 나를 돌보기 위해 호스피스에 전화 할 것입니다. 내 정신적 인 싸움에서,그것은 그들이 호스피스를 안으로 부를 때 인생의 마지막 단계입니다. 나는 그 준비가되어 있지 않다. 나는 죽을 준비가되었다고 생각할 준비가되지 않았다. 나는 아직도 내 안에 싸움이 남아있는 것처럼 느껴진다.”
그 이유는 그의 사촌 주도 행사를 만들었 GoFundMe 페이지에서 지원하기 위해 노력이 그를 유지에서 자신의 독립성 그리고 그의 집에 대한 만큼 가능합니다.
“우리가 생각하는 세상의 그와 그의 싸움을 위해 무엇의 전체 커뮤니티를 위해 싸우는,”클레다고 누가 말하는 구보를 개인적으로 정기적으로 자신의 업데이트와 약물의 효과. 마약의 공동 창립자는”너무 흐뭇하다”고 말했다. “에서 종종 이러한 극화번 선거,지금 보는 커뮤니티 밴딩을 도와 함께 사람,그렇게 훌륭합니다.”
기금 모금하고,경매”입찰 ALS 과 그 구보는”혜택을 구하고 자신의 의료비에서 개최됩니다. 15 오하이오 주 베델의 3393 군단 레인에 위치한 미국 군단의 고향에서. 라이브 엔터테인먼트,경매,음식 및 음료를 특징으로 할 예정입니다.
현재까지 GoFundMe fundraiser online 은 500 달러 이상의 목표 인 5,000 달러를 모금했습니다.
ALS 협회는 약물에 대한 FDA 승인을 위해 온라인으로 청원서를 가지고 있습니다,AMX0035. ALS 에 대해 자세히 알아보고 진행중인 연구에 기부하고 청원서에 서명하려면https://www.als.org를 방문하십시오.

편집자 주 11/24/20:Greg Canter 와 Jessica Noll 은 Bethel Tate High School 에 함께 참석했습니다.