GEORGETOWN, Ohio-Det er et spørsmål om liv eller død —
og to menn er i forkant av den kampen for amyotrofisk lateral sklerose (ALS) pasienter.

Joshua Cohen og Justin Klee, medstiftere og co-ceos av amylyx, SA TIDEN er av essensen for de som kjemper als, og de må bevege seg raskt på sin vei fremover med stoffet de co-Opprettet, århundre. AMX0035 – en behandling, sier de, kan potensielt redde liv basert på deres nylig utgitte studiedata. «(for) folk MED ALS, tiden går så fort, og de har ikke tid til å vente, » Sa Klee. men deres nyeste data indikerer en 44% lavere risiko for død fra ALS – noe som gjør Det til den første narkotikastudien for å øke den generelle funksjonens bærekraft, samt en økt overlevelsesrate, Sa Cohen. «det er noe vi er veldig stolte av og veldig begeistret for. Jeg tror at våre første data delte at pasientene holdt sin funksjon lenger, noe som er helt kritisk, og ALS frarøver folk, virkelig, enhver evne – og så var vi så begeistret for det. Men jeg tror spørsmålet fortsatt forble ,’ ser du langsiktig fordel?’Klee sa. «Til slutt vet VI AT ALS er universelt dødelig og dessverre veldig raskt så – og så sier disse dataene, ikke bare holder folk sin funksjon lenger, men de overlever lenger, og ganske betydelig så.»

Du kjenner Det Kanskje Som Lou Gehrig Sykdom eller husker det fra sin sosiale medier hype Under Ice Bucket Challenge i 2014, men for tusenvis, det har vært ansett som en dødsdom. Det ER ALS, og 20.000 til 30.000 mennesker lever med den svært svekkende og progressive nervesystemet sykdom til enhver tid i USA
det er ca 5000 nye tilfeller hvert år, Sa Dr. Sabrina Paganoni, hovedforsker AV CENTAUR trial, etterforsker Ved Sean M. Healey & AMG Senter FOR ALS Ved Massegeneral og assisterende professor Ved Harvard Medical School og Spaulding Rehabilitation Hospital. «Personer med ALS har progressiv muskel svakhet, noe som betyr at de gradvis mister evnen til å gjøre mange aktiviteter daglig som å gå, snakke, svelge mat,» Sa Paganoni, som har viet sin karriere til å studere motorneuronsykdommen, som påvirker nerveceller i hjernen og ryggmargen.
«sykdommen utvikler seg raskt og dødelig,» fortsatte hun. «Det vil involvere andre kroppsregioner, slik at svakheten blir mer alvorlig . ALS, ofte, slår folk i sin beste alder, så du har helt friske personer som kan være i 40-årene eller 50-årene eller 60-årene, som jobber aktivt og lever livet når sykdommen starter.»ALS er i siste instans dødelig fordi det påvirker membranets muskler, slik at pasientene ikke klarer å puste alene, Sa Paganoni.
Greg Canter, Fra Georgetown, Ohio, kjenner kampen SOM folger MED ALS. Han ble diagnostisert MED ALS i oktober 2018. de første månedene forlot ham lamslått og i vantro-stammer fra tre medisinske meninger som alle konkluderte med den samme ubevisste diagnosen.
«DET er HVORDAN ALS treffer deg. Inntil det treffer nær hjemmet, vet ingen egentlig ingenting om det. Det er derfor det er så in-the-dark dødelig, » den 41 år gamle sa.Canter Stirrer ut sitt frontbildevindu, og Ser på at verden går videre om deres daglige liv, mens en ny hindring presenterer seg hver dag for ham. «Du kan ikke gjøre det du pleide å gjøre, og mange ganger, hva du kunne gjøre i går. MED ALS, det er hvordan alt er beskrevet: ‘I Dag kommer til Å bli bedre enn i morgen. Morgendagen er alltid verre enn i dag. Det er en downhill roller coaster. DU blir ikke bedre AV ALS. Det er ikke som andre sykdommer, hvor du har gode dager og dårlige dager. Hver dag er verre — hver morgen er verre enn i dag, » sa han hviler hendene på armene hans tan recliner.
han bærer en medisinsk varsling armbånd på håndleddet, lagvis med en rød gummi armbånd med fet hvite bokstaver: # ALSStrong, som fører til fingrene og hendene som krøller under-bare en av de mange plager som plager ham.»JEG ville ikke gi ALS til min absolutt verste fiende i livet fordi jeg vet hvor ille det er, og jeg ville ikke gi det til noen,» Sa Canter.i Disse dager kan han ikke gå alene, sa han, ved hjelp av en elektronisk rullestol eller walker for å komme seg fra rom til rom. Som hans muskler fortsetter å svekke, sa han, griper han med hverdagsoppgaver som å stå eller plukke opp husholdningsartikler, som hans 23 daglige piller.»nervene dine dør i kroppen din, og når nervene dine dør, vil musklene som reagerer på nervene dine, når musklene ikke blir brukt, til slutt forsvinne; de slipper til slutt til hvor du er hud og bein,» Forklarer Canter.
» jeg har ingen smerte. Ingen smerter i kroppen min. Jeg gjør ikke vondt. Det er bare at beina mine blir så tunge; det er bare svakheten og muskelen som dør. Det er problemet med det. Det er en stille morder, » sa han.

Greg Canter kaller ALS den » stille morderen.»Foto Av Jessica Noll / Spectrum News 1

Men etter å ha blitt diagnostisert og gitt 30 måneder igjen å leve, lovet han å gjøre alt han trengte for å bekjempe ALS.»Alle disse menneskene som dør i dag, burde være i live i morgen i dagens verden. ALS bør ikke være en terminal sykdom i 2020, » Sa Canter med overbevisning.
» Vi er alle døende. På en måte er vi alle terminal. I virkeligheten, ingen vet hva utløpsdatoen er; alle har en, » Canter sa. «Fra begynnelsen er det en livstidsdom når de gir den til deg . Du vet at du ikke kommer til å ha mye av en fremtid igjen.»
så, han bestemte seg for å delta i 24-ukers blind studie studie FOR CENTUR AMX0035 i 2019, sammen med 136 ANDRE als pasienter over hele landet. etter den første kliniske studien valgte Canter å bli Med I Open Label Extension trial for stoffet, noe som ga ham muligheten til bevisst å ta CENTAUR AMX0035 i opptil 30 måneder, for forskere fortsatte å studere den langsiktige effekten av stoffet.»Oss, som lider AV ALS, vi leter ikke etter en kur akkurat nå,» Sa Canter. «Før du har en kur, må du ha behandlinger. Jeg er heldig, fordi jeg var i rettssaken, men det er tusenvis som lider med ingenting.»siden Canter begynte å ta stoffet regelmessig utenfor sin første prøvefase, sa han at han allerede har lagt merke til at utviklingen av HANS als-symptomer endres.
» jeg begynte å legge merke til pustemønsteret mitt… det reduserte min progresjon drastisk i pustemønsteret mitt-i lungene mine, min membran,» avslørte han. i Likhet Med Canter valgte 90 av de opprinnelige deltakerne Den Åpne Label-Utvidelsen, og ga dem alt noe de aldri trodde var mulig: håp.»en ting du må ha i livet er håp. Og denne medisinen gir meg mitt håp akkurat nå, » Canter sa. «Det er håp rett rundt hjørnet.»
Han vil bli garantert medisiner fra rettssaken Til Mai 2022.
«jeg vil ha år,» sa han. «Jeg tror at hvis det ikke var for dette stoffet, ville jeg være i bakken i dag. Jeg tror dette stoffet holder meg over bakken mens vi snakker.»

Greg Canter tar nesten to dusin piller om dagen inkludert CENTUR AMX0035. Foto Av Jessica Noll/Spectrum News 1

Den Åpne Forlengelsesstudien Som Canter for tiden deltar i, er hvor de nyeste lovende dataene har kommet fra-kobling som med studiens opprinnelige funn, et gjennombrudd I als-behandling.Under den første studien fant forskere, som Paganoni, AT als-pasienter så en forbedring i å holde mer funksjon. «som forsker finner jeg dataene overbevisende, og i tillegg endret det virkelig tonen i samtalene mine med pasienter. Vi bruker våre dager på å snakke med folk og familier om ALS og HVORDAN DET ser ut, og nå kan vi snakke med pasienter med mer håp. Det er håpefull dag; vi gjør en bulk. Vi er bare i begynnelsen av en ny epoke i oppdagelsen av nye behandlinger, og så må vi fortsette i denne arbeidslinjen og fortsette å gjøre mer forskning, flere kliniske studier, til vi finner botemidler for alle som har ALS,» Sa Paganoni, som har fortsatt å følge og analysere forsøksdataene, samt Den Åpne Forlengelsen.
Med Den Åpne Etiketten Forlengelse resultater, Amylyx Pharmaceuticals, Inc., nylig utgitt nye data indikerte langsiktig, total overlevelse for de som lever MED ALS. VIDERE reduserte TIDLIG BEHANDLING MED CENTAUR AMX0035 risikoen for død med mer enn 40% — noe som gjør DEN til den første OG eneste als-behandlingen for å demonstrere både overlevelse og funksjonelle fordeler i ALS. «vi tror og vi håper det vil bety mye for folk som de vet, ikke bare vil de holde sin funksjon lenger, men de vil også leve lenger. Som jeg tror i en sykdom som dette, å komme til hver ekstra milepæl, betyr bare så mye. Så, vi er bare så glade for disse resultatene og hva de betyr for folk, » Sa Klee. Cohen, medskaper av stoffet, sa at DETTE er et landemerke I als-behandling. «disse resultatene gir bevis for å støtte den raske utviklingen AV AMX0035. Vi vil fortsette å samarbeide og raskt med globale reguleringsorganer for å bringe denne potensielle behandlingen til mennesker som lever MED ALS i samsvar med gjeldende regulatoriske godkjenningsprosesser, » Sa Cohen. CENTAUR AMX0035 er for øyeblikket ikke tilgjengelig for resept til pasienter utenfor den utvidede studien fordi DEN venter PÅ FDA-godkjenning.
men dataene er lovende, Paganoni sa. «vi har mange grunner til å bli oppmuntret i dag,» sa hun. «I denne studien har vi sett lovende funksjonelle og overlevelsesfordeler. For å legge til, ble disse resultatene sett på toppen av baseline bruk av godkjente als-terapier. Jeg er så spent på potensialet for dette stoffet for de som lever MED ALS.»Dette er det første trinnet,» sa hun og håpet at hvert nytt sett med dataresultater beveger nålen ett skritt nærmere FDA-godkjenning.
men hvor den avgjørelsen står, er ukjent.»spørsmålet gjenstår skjønt, er dette nok til å støtte en godkjenning, både i USA MED FDA så vel som utenfor USA, Med Health Canada, MED EMA, etc. Så, vi vet ikke ennå. Vi har disse diskusjonene med ulike reguleringsorganer,» Sa Klee. «Det vi definitivt vet er at vi tror dette er de sterkeste dataene så langt i ALS. Dette er første gang det har vært både en funksjonell og overlevelsesfordel i en studie-som er de to tingene du virkelig vil se.»
«Vi trenger å tenke på dette i linsen av,’ Hvordan kan vi hjelpe folk i dag? Hvordan hjelper vi folk i fremtiden, og hvordan finner vi det ut så fort som mulig?»han fortsatte. «Det er veldig viktig at vi og reguleringsorganene finner ut dette raskt, slik at vi kan få dette stoffet til folk, men regulatorene passer.»
» dette er omtrent like alvorlig en sykdom som det muligens kunne være. Gjennom det håper vi at vi virkelig kan finne en veldig rask vei fremover. Det er definitivt vårt mål hver dag, og vi håper at Vi kan finne og jobbe sammen om en løsning som fungerer for alle parter,» Sa Cohen.
Og det er hva pasienter som Galopp, banker på.
«jeg kjemper for livet mitt,» Sa Canter.
UNDERHODE: ‘What Comes Around, Goes Around’
etter vår første historie om de første studiedataresultatene og Galopperen som ble publisert, samlet hans samfunn, og hans venner og familie begynte å organisere en fundraiser for ham for å hjelpe med hans montering av medisinske regninger knyttet TIL ALS. – Alle sier «What comes around goes around», og det tror jeg på. Jeg tror at hvis du gjør godt, vil godt komme tilbake til deg, » sa han. det er fordi, sa han da han var sunnere, frivillig han for matbanken og Habitat For Humanity, fordi han alltid har fast tro på at en person kan gjøre en forskjell. Gjennom sin frivillig arbeid, han sa, han bidro til å bygge et hjem for en hjemløs, alenemor på fire I Cincinnati.
» jeg var en privilegert til å hjelpe administrere bygge henne et hjem. Det er ikke mye; jeg var bare en av 30 personer som bidro til å bringe huset sammen. Men hvis du tar hver person bort, en person om gangen, så har du ingenting. Det er slik du rally for å hjelpe noen, bringe alle sammen — og det er bare en person om gangen. Og en person gjør en forskjell, » canter antatt. på Samme måte, til det han gjorde for den moren, er det han håper den kommende innsamlingen vil gjøre for ham.
«disse fordelene er for folk i nød. Jeg hater å være den personen, men jeg er den personen nå. Det er vanskelig, » innrømmet han. «jeg har aldri vært den personen som rekker opp hånden og ber om penger eller noe fra noen. Det er bare hvordan jeg har blitt oppdratt, og det er bare hvordan jeg er. På et tidspunkt innså jeg at jeg måtte sette min stolthet ned og la folk hjelpe, » innrømmet han. pengene hevet vil gå mot hans medisinske kostnader, inkludert medisin, husholdningsartikler etter behov, som en sykehusseng, en rampe foran hjemmet hans, renovere badet for å inkludere en dusjkabinett, samt maskiner som han til slutt vil trenge for sin pågående omsorg på grunn av komplikasjoner med ALS-som en trakeotomi og en heltids respirator for å hjelpe ham å puste, da hans forhold forverres.»jeg ser ikke frem til DET, men jeg forstår hva SOM kommer MED ALS,» løste han. den livslange bosatt I Clermont County er evig takknemlig for de som støtter ham og kjemper rett ved siden av ham. «det er mange ting I livet som jeg kunne gå tilbake og endre hvis jeg hadde makt. Og det eneste jeg ikke ville endre er mitt hjørne folk. Det sier jeg med tungt hjerte. Jeg har best støtte gruppe mennesker som omgir meg som jeg kunne be om, » Canter sa. strømmen av støtte er viktigere enn noensinne for ham akkurat nå, sa han.»Det kommer til å komme en tid hvor jeg kommer til å trenge flere timer med hjemmesykepleie-ting som foreldrene mine ikke kan administrere fordi de ikke er sykepleiere, og det er rett rundt hjørnet. Det kommer med HVER ALS pasient.»men til slutt, frykter han, vil han bli tvunget inn i sykehjem hvis han ikke har råd til live-in hjelp, og som et resultat mister han uavhengigheten han har klamret seg til de siste to årene siden HANS als diagnose.»Der går min uavhengighet; der går alt,» sa han. «De skal ringe hospice inn for å ta vare på meg. I min mentale kamp, det er den siste fasen av livet er når de kaller hospice i. Jeg er ikke klar for det. Jeg er ikke klar til å tro at jeg er klar til å dø. Jeg føler fortsatt at jeg har kamp igjen i meg.»det er derfor hans fettere spydte innsamlingen og opprettet En GoFundMe-side, i et forsøk på å hjelpe ham med å holde sin uavhengighet og i sitt hjem så lenge som mulig. «Vi tror Bare Gregs verden og hva Han kjemper for og hva hele samfunnet kjemper for,» Sa Klee, som snakker Med Canter personlig regelmessig for sine oppdateringer med stoffet og dets effekter. «det er bare så hjertevarmende,» sa stoffets medstifter. «I ofte en slik polariserende tid rundt valget akkurat nå, for å se samfunnet banding sammen for å hjelpe noen, er det så fantastisk.»
den fundraiser og auksjon,» Ut Bud ALS Med Greg Canter » til fordel Canter og hans medisinske utgifter, vil bli avholdt Den Nov. 15 i sin hjemby På American Legion, som ligger på 3393 Legion Lane I Bethel, Ohio. Det er planlagt å har levende underholdning, en auksjon, mat og drikke.Til dags dato Har GoFundMe fundraiser online økt over $500 av sitt mål på $5000.
Als-Foreningen har en petisjon på nettet for FDA-godkjenning FOR stoffet, AMX0035. For å lære MER OM ALS, donere til pågående forskning og å signere petisjonen, besøk https://www.als.org.Redaktørens Notat 11/24/20: Greg Canter og Jessica Noll gikk På Bethel Tate High School sammen.