GEORGETOWN, Ohio-het is een kwestie van leven of dood.
en twee mannen staan in de voorhoede van die strijd om amyotrofische laterale sclerose (ALS) patiënten.

Joshua Cohen en Justin Klee, co-oprichter en co-Ceo ‘ s van Amylyx, zei: de tijd is van de essentie voor de mensen die vechten ALS en moeten ze snel op hun pad naar voren met de drug zij co-creatie, CENTUR AMX0035-een behandeling, zeggen ze, zou mogelijk levens kunnen redden op basis van hun meest recent vrijgegeven proefstudie gegevens. “(voor) mensen met ALS, de tijd gaat zo snel en ze hebben geen tijd om te wachten, ” Klee zei. hun nieuwste gegevens wijzen echter op een 44% lager risico op overlijden door ALS – waardoor het de eerste drugstudie is die zowel een toename van de algehele duurzaamheid van de functie als een verhoogd overlevingspercentage touttout, aldus Cohen. “het is iets waar we echt trots op zijn en waar we echt enthousiast over zijn. Ik denk dat onze eerste gegevens deelden dat patiënten hun functie langer hielden, wat absoluut cruciaal is en ALS berooft mensen van, echt, elke mogelijkheid-en dus waren we zo enthousiast over dat. Maar ik denk dat de vraag bleef: ‘ziet u langetermijnvoordelen?’Zei Klee. “Uiteindelijk weten we dat ALS universeel fataal is en helaas heel snel dus-en dus deze gegevens zeggen, niet alleen houden mensen hun functie langer, maar ze overleven langer, en heel aanzienlijk zo.”

U kent het misschien als de ziekte van Lou Gehrig of herinnert het zich van de sociale media hype tijdens de Ice Bucket Challenge in 2014, maar voor duizenden mensen wordt het beschouwd als een doodvonnis. Het is ALS, en 20.000 tot 30.000 mensen leven met de zeer slopende en progressieve zenuwstelselziekte op een bepaald moment in de VS
er zijn ongeveer 5.000 nieuwe gevallen per jaar, zei Dr. Sabrina Paganoni, hoofdonderzoeker van de Centaur trial, onderzoeker bij de Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General and assistant professor at Harvard Medical School and Spaulding Rehabilitation Hospital. “mensen met ALS hebben progressieve spierzwakte, wat betekent dat ze geleidelijk het vermogen verliezen om dagelijks veel activiteiten te doen, zoals wandelen, praten, voedsel slikken,” zei Paganoni, die haar carrière heeft gewijd aan het bestuderen van de motorische neuronziekte, die zenuwcellen in de hersenen en het ruggenmerg aantast.”de ziekte verergert snel en fataal”, vervolgde ze. “Het zal betrekking hebben op andere lichaamsdelen, dus de zwakte zal ernstiger worden. ALS treft mensen vaak in de bloei van hun leven, dus je hebt perfect gezonde mensen die in de 40 of 50 of 60 zijn, die actief werken en hun leven leiden wanneer de ziekte begint.”ALS is uiteindelijk fataal omdat het de spieren van het middenrif aantast, waardoor patiënten niet in staat zijn om zelfstandig te ademen, zei Paganoni.Greg Canter, Uit Georgetown, Ohio, kent de strijd die met ALS komt. Hij werd gediagnosticeerd met ALS in oktober 2018. die eerste paar maanden lieten hem verbijsterd en in ongeloof achter-wat voortkwam uit drie medische meningen die allemaal met dezelfde gewetenloze diagnose concludeerden. “dat is hoe ALS je raakt. Tot het dicht bij huis komt, weet niemand er echt niets van. Daarom is het zo in-the-dark dodelijk, ” zei de 41-jarige.Canter kijkt uit zijn voorraam en ziet hoe de wereld verder gaat over hun dagelijks leven, terwijl zich elke dag een nieuw obstakel voor hem voordoet.
” Je kunt niet doen wat je vroeger deed, en heel vaak, wat je gisteren kon doen. Bij ALS wordt alles zo beschreven: ‘vandaag wordt beter dan morgen.’Morgen is altijd erger dan vandaag. Het is een afdaling achtbaan. Je wordt niet beter van ALS. Het is niet zoals andere ziekten, waar je goede en slechte dagen hebt. Elke dag is erger — elke morgen is erger dan vandaag, ” zei hij rusten zijn handen op de armen van zijn tan fauteuil.hij draagt een medische armband om zijn pols, gelaagd met een rode rubberen armband met vet witte letters: #ALSStrong, leidt naar zijn vingers en handen die krullen onder-slechts een van de vele kwalen die hem teisteren.”ik zou ALS niet geven aan mijn absolute ergste vijand in het leven, omdat ik weet hoe slecht het is, en ik zou dat niet geven aan iedereen,” Canter zei.tegenwoordig kan hij niet alleen lopen, zei hij, met een elektronische rolstoel of rollator om van kamer naar kamer te komen. Als zijn spieren blijven verzwakken, zei hij, worstelt hij met dagelijkse taken zoals staan of het oppakken van huishoudelijke artikelen, zoals zijn 23 dagelijkse pillen.”je zenuwen sterven in je lichaam en wanneer je zenuwen sterven, de spieren die reageren op je zenuwen, wanneer de spieren niet wennen, ze uiteindelijk verdwijnen; ze uiteindelijk afval naar waar je huid en botten,” Canter uitgelegd.”I’ ve got no pain. Geen pijn op mijn lichaam. Ik doe geen pijn. Het is gewoon dat mijn benen zo zwaar worden, het is gewoon de zwakte en de spieren die afsterven. Dat is het probleem ermee. Het is een stille moordenaar, ” zei hij.

Greg Canter roept als de ” silent killer.”Photo by Jessica Noll / Spectrum News 1

maar nadat hij gediagnosticeerd werd en nog 30 maanden te leven kreeg, zwoer hij alles te doen wat nodig was om ALS te bestrijden.”al deze mensen die vandaag sterven zouden morgen in leven moeten zijn in de wereld van vandaag. ALS mag niet een terminale ziekte in 2020, ” Canter zei met overtuiging.We gaan allemaal dood. In zekere zin zijn we allemaal terminaal. In werkelijkheid, niemand weet wat uw vervaldatum is; iedereen heeft een,” Canter zei. “Vanaf het begin is het levenslang als ze het je geven. Je weet dat je niet veel toekomst meer hebt.daarom besloot hij om deel te nemen aan de 24 weken durende studie voor CENTUR AMX0035 in 2019, samen met 136 andere ALS-patiënten in het hele land. na de eerste klinische studie koos Canter ervoor om deel te nemen aan de open Label Extension trial voor het geneesmiddel, waardoor hij de mogelijkheid kreeg om bewust CENTAUR AMX0035 te nemen voor maximaal 30 maanden, want onderzoekers bleven de langetermijneffecten van het geneesmiddel bestuderen.”wij, die lijden aan ALS, we zijn niet op zoek naar een remedie op dit moment,” Canter zei. “Voordat je een remedie hebt, moet je behandelingen hebben. Ik heb geluk, want ik was in het proces, maar er zijn duizenden die lijden met niets.sinds Canter het medicijn regelmatig begon te gebruiken buiten zijn eerste proeffase, zei hij dat hij al gemerkt had dat de progressie van zijn ALS-symptomen veranderde.”ik begon mijn ademhalingspatroon op te merken… het vertraagde drastisch mijn progressie in mijn ademhalingspatroon — in mijn longen, mijn middenrif,” onthulde hij. net als Canter kozen 90 van de oorspronkelijke deelnemers voor de open Label extensie, waardoor ze allemaal iets kregen waarvan ze nooit dachten dat het mogelijk was: hoop.Eén ding dat je in het leven moet hebben is hoop. En dit medicijn geeft me nu mijn hoop,” zei Canter. “Er is hoop om de hoek. hij krijgt de garantie van de medicatie van de proef tot mei 2022. “Ik wil jaren,” zei hij. “Ik denk dat als het niet voor deze drug, ik zou in de grond vandaag. Ik denk dat deze drug me op dit moment boven de grond houdt.”

Greg Canter neemt bijna twee dozijn pillen per dag, waaronder CENTUR AMX0035. Foto door Jessica Noll/Spectrum News 1

In het open Label Extensieonderzoek waaraan Canter momenteel deelneemt, zijn de meest recente veelbelovende gegevens naar voren gekomen – koppeling met de oorspronkelijke bevindingen van het onderzoek, een doorbraak in ALS-behandeling.tijdens de eerste studie vonden onderzoekers, zoals Paganoni, dat ALS-patiënten een verbetering zagen in het behouden van meer functie. “als onderzoeker vind ik de gegevens fascinerend en bovendien veranderde het echt de toon van mijn gesprekken met patiënten. We brengen onze dagen door met mensen en families te praten over ALS en hoe het eruit ziet, en nu kunnen we met patiënten praten met meer hoop. Het is hoopvolle dag, we maken een deuk. We zijn net aan het begin van een nieuw tijdperk in de ontdekking van nieuwe behandelingen en dus moeten we doorgaan met deze lijn van werk en blijven doen meer onderzoek, meer klinische proeven, totdat we behandelingen vinden voor iedereen die ALS heeft,” zei Paganoni, die is blijven volgen en analyseren van de proefgegevens en de open Label extensie.
Met de open Label extensie resultaten, Amylyx Pharmaceuticals, Inc., onlangs vrijgegeven nieuwe gegevens aangegeven op lange termijn, algemene overleving voor degenen die leven met ALS. bovendien verminderde de vroege behandeling met CENTAUR AMX0035 het risico op overlijden met meer dan 40%, waardoor het de eerste en enige ALS — behandeling was die zowel overlevingsvoordelen als functionele voordelen bij ALS vertoonde. “We denken en we hopen dat het veel betekent voor mensen die ze kennen, niet alleen zullen ze hun functie langer behouden, maar ze zullen ook langer leven. Waarvan ik denk dat bij een ziekte als deze, elke extra mijlpaal bereiken zo belangrijk is. Dus, we zijn gewoon zo enthousiast over deze resultaten en wat ze betekenen voor mensen,” Klee zei. Cohen, mede-maker van het medicijn, zei dat dit een mijlpaal is in de ALS-behandeling. deze resultaten leveren bewijs om de snelle vooruitgang van AMX0035 te ondersteunen. We zullen blijven samenwerken en snel met de wereldwijde regelgevende agentschappen om deze potentiële behandeling aan mensen die leven met ALS in overeenstemming met de toepasselijke regelgeving goedkeuring processen,” Cohen zei. CENTAUR AMX0035 is momenteel niet beschikbaar voor recept aan patiënten buiten de uitgebreide studie omdat het in afwachting is van goedkeuring door de FDA.maar de gegevens zijn veelbelovend, zei Paganoni. “we hebben veel redenen om vandaag aangemoedigd te worden,” zei ze. “In dit onderzoek hebben we veelbelovende functionele en overlevingsvoordelen gezien. Om hieraan toe te voegen werden deze resultaten gezien bovenop het baseline gebruik van goedgekeurde als-therapieën. Ik ben zo opgewonden over het potentieel van dit medicijn voor de mensen die bij ALS wonen.”
” Dit is de eerste stap,” zei ze, in de hoop dat elke nieuwe set van gegevens resultaten beweegt de naald een stap dichter bij de goedkeuring van de FDA.
maar waar dat besluit staat, is onbekend.de vraag blijft echter, is dit genoeg om een goedkeuring te ondersteunen, zowel in de VS met FDA als buiten de VS, met Health Canada, met EMA, enz. Dat weten we nog niet. We hebben die discussies met verschillende regelgevende agentschappen,” Klee zei. “Wat we zeker weten is dat we denken dat dit de sterkste gegevens tot nu toe in ALS zijn. Dit is de eerste keer dat er zowel een functionele en overlevingsvoordeel in een studie — dat zijn de twee dingen die je echt zou willen zien.”
“We moeten hierover nadenken in de lens van,’ hoe helpen we mensen vandaag? Hoe helpen we mensen in de toekomst, en hoe komen we daar zo snel mogelijk achter?'”vervolgde hij. “Het is echt belangrijk dat wij en de regelgevende instanties dit snel uitzoeken, zodat we dit medicijn aan mensen kunnen geven, hoe de regelgevende instanties dat ook willen.”
” Dit is ongeveer een zo ernstige ziekte als er mogelijk zou kunnen zijn. Daarmee hopen we een heel snelle weg vooruit te vinden. Dat is zeker Ons doel elke dag en we hopen dat we kunnen vinden en samen werken aan een oplossing die werkt voor alle partijen,” Cohen zei.
en dat is waar patiënten als Canter op rekenen. “ik Vecht voor mijn leven,” zei Canter.
subkop: ‘What Comes Around, Goes Around’
na ons eerste verhaal over de eerste onderzoeksresultaten en Canter gepubliceerd, kwam zijn gemeenschap samen, en zijn vrienden en familie begonnen een fondsenwerving voor hem te organiseren om te helpen met zijn stijgende medische rekeningen in verband met ALS. “iedereen zegt,’ wat rond komt gaat rond ‘ en ik geloof dat. Ik geloof dat als je goed doet, het goede zal terugkeren naar je, ” zei hij. dat komt omdat, zei hij toen hij gezonder was, hij vrijwilliger was voor de voedselbank en Habitat for Humanity, omdat hij altijd vast geloofde dat één persoon een verschil kan maken. Door zijn vrijwilligerswerk, zei hij, hij hielp bouwen van een huis voor een dakloze, alleenstaande moeder van vier in Cincinnati.”I was a privilege one to help administrate building her a home. Het is niet veel; Ik was slechts een van de 30 mensen die het huis samen brachten. Maar als je elke persoon wegneemt, één persoon per keer, dan heb je niets. Dat is hoe je je verzamelt om iemand te helpen, iedereen samen te brengen — en het is maar één persoon tegelijk. En één persoon maakt wel een verschil, ” vermoedde Canter. op dezelfde manier als wat hij deed voor die moeder, is wat hij hoopt dat de komende fondsenwerving voor hem zal doen. deze voordelen zijn voor mensen in nood. Ik haat het om de persoon te zijn, maar ik ben die persoon nu. Het is moeilijk, ” gaf hij toe. “I’ ve never been the person to rise my hand and ask for money or anything from anybody. Zo ben ik opgevoed en zo ben ik. Op een gegeven moment realiseerde ik me dat ik mijn trots moest neerzetten en mensen moest laten helpen,” gaf hij toe. het ingezamelde geld gaat naar zijn medische kosten, inclusief medicijnen, huishoudelijke artikelen zoals een ziekenhuisbed, een oprit voor de voorkant van zijn huis, het renoveren van zijn badkamer met een inloopdouche, evenals machines die hij uiteindelijk nodig zal hebben voor zijn voortdurende zorg als gevolg van complicaties met ALS-zoals een tracheotomie en een fulltime respirator om hem te helpen ademen, als zijn omstandigheden verergeren.”ik kijk er niet naar uit, maar ik begrijp wat er met ALS komt”, besloot hij. de levenslange inwoner van Clermont County is voor altijd dankbaar voor degenen die hem steunen en aan zijn zijde vechten. “er zijn veel dingen in het leven die ik zou kunnen veranderen als ik de macht had. En het enige wat ik niet zou veranderen zijn mijn hoekmensen. Ik zeg dat met een bezwaard hart. Ik heb de beste steungroep van mensen die me omringen dat ik kon vragen voor,” Canter zei. de uitstorting van steun is nu belangrijker dan ooit voor hem, zei hij.”er komt een tijd dat ik enkele uren thuiszorg nodig heb-dingen die mijn ouders niet kunnen toedienen omdat ze geen verpleegkundigen zijn, en het is om de hoek. Dat hoort bij elke ALS-patiënt. maar uiteindelijk, vreest hij, zal hij worden gedwongen in een verpleeghuis als hij zich geen inwonende hulp kan veroorloven, en als gevolg daarvan verliest hij de onafhankelijkheid waaraan hij zich de afgelopen twee jaar sinds zijn ALS-diagnose heeft vastgeklampt.”There goes my independence; there goes everything,” zei hij. “Ze zullen hospice bellen om voor me te zorgen. In mijn mentale strijd, dat is de laatste fase van het leven is wanneer ze hospice in te roepen. Daar ben ik nog niet klaar voor. Ik ben nog niet klaar om te denken dat ik klaar ben om te sterven. Ik heb nog steeds het gevoel dat ik nog steeds vecht. dat is de reden waarom zijn neven de fundraiser leidden en een GoFundMe pagina creëerden, in een poging om hem te helpen zijn onafhankelijkheid en in zijn huis zo lang mogelijk te behouden. “we denken gewoon aan de wereld van Greg en waar hij voor vecht en waar de hele Gemeenschap voor Vecht”, zei Klee, die regelmatig met Canter persoonlijk praat voor zijn updates over de drug en de effecten ervan. “dat is gewoon zo hartverwarmend,” de medeoprichter van de drug zei. “In vaak zo’ n polariserende tijd rond de verkiezingen op dit moment, om te zien gemeenschap banding samen om iemand te helpen, het is zo geweldig.”de fondsenwerving en veiling,” Out Bid ALS With Greg Canter ” ten gunste van Canter en zijn medische kosten, zal worden gehouden op Nov. 15 in zijn woonplaats in het American Legion, gelegen op 3393 Legion Lane in Bethel, Ohio. Het is gepland om live entertainment, een veiling, eten en drinken.tot op heden heeft de GoFundMe fundraiser online meer dan $500 opgehaald van zijn doel van $5.000. de ALS Association heeft een petitie online voor FDA goedkeuring voor het medicijn, AMX0035. Voor meer informatie over ALS, doneer aan lopend onderzoek en om de petitie te ondertekenen, bezoek https://www.als.org.Noot 11/24/20: Greg Canter en Jessica Noll gingen samen naar Bethel Tate High School.