GEORGETOWN, Ohio — jest to kwestia życia lub śmierci.
i dwóch mężczyzn jest na czele tej walki z pacjentami ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).

Joshua Cohen i Justin Klee, współzałożyciele i współzałożyciele amylyx, powiedzieli, że czas ma kluczowe znaczenie dla tych, którzy walczą z ALS i muszą szybko iść naprzód z lekiem, który współtworzyli, centur Amx0035-leczenie, jak mówią, może potencjalnie uratować życie na podstawie ich ostatnio opublikowanych danych z badań próbnych.
„(dla) ludzi z ALS, czas płynie tak szybko i nie mają czasu na czekanie ” – powiedział Klee.
jednak ich Najnowsze dane wskazują na 44% niższe ryzyko śmierci z powodu ALS – co czyni go pierwszym badaniem leków, które zwiększa ogólną trwałość funkcji, a także zwiększa przeżywalność, powiedział Cohen.
” To jest coś, z czego jesteśmy naprawdę dumni i bardzo podekscytowani. Myślę, że nasze pierwsze dane ujawniły, że pacjenci dłużej zachowują swoją funkcję, co jest absolutnie krytyczne, a ALS okrada ludzi z, naprawdę, każdej zdolności – i byliśmy tym bardzo podekscytowani. Ale myślę, że nadal pozostało pytanie: „Czy widzisz długoterminowe korzyści?- Powiedział Klee. „Ostatecznie wiemy, że ALS jest powszechnie śmiertelny i niestety bardzo szybko tak-i tak te dane mówią, że ludzie nie tylko dłużej zachowują swoją funkcję, ale żyją dłużej, i to dość znacząco.”

być może znasz go jako chorobę Lou Gehriga lub pamiętasz z jego szumu w mediach społecznościowych podczas wyzwania Ice Bucket Challenge w 2014 roku, ale przez tysiące lat był uważany za wyrok śmierci. Jest ALS,a 20,000 do 30,000 ludzie żyją z wysoce wyniszczającą i postępującą chorobą układu nerwowego w dowolnym momencie w USA.
istnieje około 5,000 nowych przypadków każdego roku, powiedział dr Sabrina Paganoni, główny badacz w badaniu CENTAUR, badacz w Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General and assistant professor at Harvard Medical School and Spaulding Rehabilitation Hospital.
„ludzie z ALS mają postępujące osłabienie mięśni, co oznacza, że stopniowo tracą zdolność do wykonywania wielu czynności dziennie, takich jak chodzenie, mówienie, Połykanie jedzenia”, powiedziała Paganoni, która poświęciła swoją karierę badaniom choroby neuronu ruchowego, która wpływa na komórki nerwowe w mózgu i rdzeniu kręgowym.
” choroba szybko postępuje i kończy się śmiercią ” – kontynuowała. „Obejmie inne regiony ciała, więc słabość stanie się poważniejsza. ALS często uderza ludzi w kwiecie wieku, więc mamy całkowicie zdrowe osoby, które mogą być w wieku 40, 50 lub 60 lat, które aktywnie pracują i żyją swoim życiem, gdy choroba się zaczyna.”
ALS jest ostatecznie śmiertelne, ponieważ wpływa na mięśnie przepony, pozostawiając pacjentów niezdolnych do samodzielnego oddychania, Paganoni powiedział.
Greg Canter, z Georgetown, Ohio, zna walkę, która wiąże się z ALS. W październiku 2018 zdiagnozowano u niego ALS.
te pierwsze miesiące sprawiły, że był oszołomiony i niedowierzany – wynikało to z trzech opinii lekarskich, które kończyły się tą samą nierozsądną diagnozą.
” tak cię uderza ALS. Dopóki nie uderzy blisko domu, nikt tak naprawdę nic o tym nie wie. Dlatego jest tak w ciemności zabójcze-powiedział 41-latek.
wpatrując się w przednią szybę, Canter obserwuje, jak świat porusza się po codziennym życiu, podczas gdy każdego dnia pojawia się dla niego nowa przeszkoda.
” nie możesz robić tego, co kiedyś robiłeś, a wiele razy, to, co mogłeś zrobić wczoraj. Z ALS tak wszystko się opisuje: „dziś będzie lepiej niż jutro.”Jutro jest zawsze gorzej niż dzisiaj. To kolejka górska. Nie polepsza ci się z ALS. To nie jest jak inne choroby, gdzie masz dobre i złe dni. Każdy dzień jest gorszy – każde jutro jest gorsze niż dziś-powiedział opierając ręce na ramionach swojego opalonego fotela.
na nadgarstku nosi bransoletkę medical alert, wyłożoną czerwoną gumową bransoletką z odważnymi białymi literami: # ALSStrong, prowadzący do palców i rąk, pod którymi się zwija – to tylko jedna z wielu dolegliwości, które go dręczą.
” nie dałbym ALS mojemu najgorszemu wrogowi w życiu, bo wiem, jak jest źle, i nie dałbym tego nikomu ” – powiedział Canter.
w dzisiejszych czasach nie może chodzić sam, powiedział, używając elektronicznego wózka inwalidzkiego lub chodzika, aby dostać się z pokoju do pokoju. Gdy jego mięśnie nadal słabną, powiedział, że zmaga się z codziennymi zadaniami, takimi jak stanie lub podnoszenie przedmiotów gospodarstwa domowego, takich jak jego 23 codzienne pigułki.
„Twoje nerwy umierają w twoim ciele, a kiedy Twoje nerwy umierają, mięśnie, które reagują na Twoje nerwy, kiedy mięśnie nie są przyzwyczajone, w końcu rozpraszają się; w końcu marnują się na skórę i kości” – wyjaśnił Canter.
” nie mam bólu. Żadnego bólu na moim ciele. Nie boli. Po prostu moje nogi stają się takie ciężkie, to tylko słabość i umieranie mięśni. W tym problem. To cichy zabójca ” – powiedział.

Greg Canter nazywa ALS „cichym zabójcą.”Photo by Jessica Noll/Spectrum News 1

ale po zdiagnozowaniu i daniu 30 miesięcy życia, przysiągł zrobić wszystko, co trzeba, aby walczyć z ALS.
” wszyscy ci ludzie umierający dzisiaj powinni żyć jutro w dzisiejszym świecie. ALS nie powinien być nieuleczalną chorobą w 2020 roku ” – powiedział z przekonaniem Canter.
” wszyscy umieramy. W pewnym sensie wszyscy jesteśmy nieuleczalni. W rzeczywistości nikt nie wie, jaka jest twoja data ważności; każdy ją ma” – powiedział Canter. „Od początku jest to dożywocie, kiedy ci go dają. Wiesz, że nie zostanie Ci wiele przyszłości.”
postanowił więc wziąć udział w 24-tygodniowym ślepym badaniu klinicznym dla CENTUR AMX0035 w 2019 roku, wraz ze 136 innymi pacjentami z ALS w całym kraju.
po wstępnym badaniu klinicznym Canter zdecydował się dołączyć do otwartego badania rozszerzającego lek, dając mu możliwość świadomego przyjmowania CENTAUR AMX0035 przez okres do 30 miesięcy, ponieważ naukowcy kontynuowali badanie długoterminowego wpływu leku.
„nam, którzy cierpią na ALS, nie szukamy teraz lekarstwa” – powiedział Canter. „Zanim masz lekarstwo, musisz mieć kuracje. Mam szczęście, bo brałem udział w procesie, ale tysiące ludzi cierpi bez niczego.”
odkąd Canter zaczął regularnie przyjmować lek poza początkową fazą badań, powiedział, że już zauważył postęp zmian objawów ALS.
” zacząłem zauważać mój wzorzec oddychania… to drastycznie spowolniło mój postęp we wzorze oddychania – w płucach, przeponie-ujawnił.
podobnie jak Canter, 90 z oryginalnych uczestników zdecydowało się na rozszerzenie otwartej etykiety, dając im wszystkim coś, co nigdy nie było możliwe: nadzieję.
” w życiu trzeba mieć tylko nadzieję. A to lekarstwo daje mi teraz nadzieję ” – powiedział Canter. „Jest nadzieja tuż za rogiem.”
od maja 2022 r. będzie miał zagwarantowane leki.
„chcę lat” „Myślę, że gdyby nie ten lek, byłbym dziś w ziemi. Myślę, że ten lek utrzymuje mnie nad ziemią.”

Greg Canter bierze prawie dwa tuziny tabletek dziennie, w tym CENTUR AMX0035. Photo by Jessica Noll/Spectrum News 1

Otwarte badanie, w którym Canter bierze obecnie udział, to miejsce, w którym pojawiły się najnowsze obiecujące dane – połączenie tego z oryginalnymi ustaleniami badania, przełom w leczeniu ALS.
podczas wstępnego badania próbnego naukowcy, tacy jak Paganoni, odkryli, że pacjenci z ALS zauważyli poprawę w utrzymaniu większej funkcji.
” jako badacz uważam, że dane są przekonujące, a ponadto naprawdę zmieniły ton moich rozmów z pacjentami. Spędzamy dni rozmawiając z ludźmi i rodzinami na temat ALS i tego, jak wygląda, a teraz możemy rozmawiać z pacjentami z większą nadzieją. Jest pełen nadziei dzień, robimy wgniecenie. Dopiero rozpoczynamy nową erę w odkrywaniu nowych metod leczenia, więc musimy kontynuować tę pracę i kontynuować badania, więcej badań klinicznych, aż znajdziemy lekarstwa dla każdego, kto ma ALS”, powiedział Paganoni, który nadal śledzi i analizuje dane z badań, a także otwarte rozszerzenie.
z otwartymi wynikami rozszerzenia, Amylyx Pharmaceuticals, Inc., niedawno opublikowane nowe dane wskazywały na długoterminowe, całkowite przeżycie osób żyjących z ALS.
co więcej, wczesne leczenie produktem CENTAUR AMX0035 zmniejszyło ryzyko śmierci o ponad 40% — co czyni go pierwszym i jedynym leczeniem ALS wykazującym zarówno korzyści przeżycia, jak i funkcjonalne w ALS.
” myślimy i mamy nadzieję, że to wiele dla ludzi będzie znaczyło, że nie tylko będą dłużej funkcjonować, ale będą też dłużej żyć. Co, jak sądzę, w takiej chorobie, dotarcie do każdego kolejnego kamienia milowego ma ogromne znaczenie. Tak, jesteśmy po prostu tak podekscytowany tymi wynikami i co one znaczą dla ludzi,” Klee powiedział.
Cohen, współtwórca leku, powiedział, że jest to przełom w leczeniu ALS.
” wyniki te dostarczają dowodów na poparcie szybkiego rozwoju AMX0035. Będziemy nadal współpracować i szybko z globalnymi agencjami regulacyjnymi, aby zapewnić to potencjalne leczenie osobom cierpiącym na ALS zgodnie z obowiązującymi procesami zatwierdzania przepisów”, powiedział Cohen.
CENTAUR AMX0035 nie jest obecnie dostępny na receptę dla pacjentów poza rozszerzonym badaniem, ponieważ oczekuje na zatwierdzenie przez FDA.
ale dane są obiecujące, powiedział Paganoni.
„Mamy wiele powodów, aby być zachęcani dzisiaj” – powiedziała. „W tym badaniu widzieliśmy obiecujące korzyści funkcjonalne i przeżycia. Aby dodać, Wyniki te były widoczne poza początkowym zastosowaniem zatwierdzonych terapii ALS. Jestem tak podekscytowany potencjałem tego leku dla ludzi żyjących z ALS.”
„To jest pierwszy krok”, powiedziała, mając nadzieję, że każdy nowy zestaw wyników danych przesunie igłę o krok bliżej do zatwierdzenia przez FDA.
ale gdzie ta decyzja stoi, nie wiadomo.
” pozostaje jednak pytanie, czy to wystarczy, aby poprzeć zatwierdzenie, zarówno w USA z FDA, jak i poza USA, z Health Canada, Z EMA itp. Jeszcze nie wiemy. Prowadzimy te rozmowy z różnymi agencjami regulacyjnymi ” – powiedział Klee. „Zdecydowanie wiemy, że uważamy, że są to najsilniejsze dane do tej pory w ALS. To jest pierwszy raz, kiedy w badaniu zaobserwowano zarówno korzyści funkcjonalne, jak i przeżycia — które są dwiema rzeczami, które naprawdę chciałbyś zobaczyć.”
„trzeba o tym pomyśleć w obiektywie:” jak dziś pomagamy ludziom? Jak pomóc ludziom w przyszłości i jak to zrobić tak szybko, jak to możliwe?”- kontynuował. „Bardzo ważne jest, abyśmy my i organy regulacyjne szybko to zrozumieli, abyśmy mogli dostarczyć ten lek ludziom, jakkolwiek organy regulacyjne uznają to za stosowne.”
” To jest tak poważna choroba, jak to tylko możliwe. Dzięki temu mamy nadzieję, że naprawdę znajdziemy bardzo szybką drogę do przodu. To jest zdecydowanie nasz cel każdego dnia i mamy nadzieję, że uda nam się znaleźć i pracować razem nad rozwiązaniem, które działa dla wszystkich stron” – powiedział Cohen.
i na tym właśnie polegają pacjenci jak Canter.
walczę o życie
SUBHEAD: „What Comes Around, Goes Around”
po naszej pierwszej historii o początkowych wynikach badań i opublikowanych przez Cantera, jego społeczność zebrała się, a jego przyjaciele i rodzina zaczęli organizować dla niego zbiórkę pieniędzy, aby pomóc w jego rosnących rachunkach medycznych związanych z ALS.
„wszyscy mówią:” Co Się Kręci, to się kręci ” i ja w to wierzę. Wierzę, że jeśli czynisz dobro, dobro wróci do ciebie ” – powiedział.
to dlatego, że, jak powiedział, Kiedy był zdrowszy, zgłosił się do banku żywności i Habitat for Humanity, ponieważ zawsze mocno wierzył, że jedna osoba może coś zmienić. Przez swój Wolontariat, powiedział, pomógł zbudować dom dla bezdomnej, samotnej matki czworga dzieci w Cincinnati.
„byłam uprzywilejowaną osobą, która pomagała w budowaniu jej domu. To niewiele, byłem tylko jedną z 30 osób, które pomogły zebrać dom razem. Ale jeśli zabieracie każdą osobę, jedną osobę na raz, wtedy nie macie nic. W ten sposób zbierasz się, aby komuś pomóc — zebrać wszystkich razem – i to tylko jedna osoba na raz. A jedna osoba robi różnicę-przypuszczał Canter.
podobnie jak to, co zrobił dla tej matki, ma nadzieję, że nadchodząca zbiórka pieniędzy zrobi dla niego.
” te świadczenia są dla potrzebujących. Nienawidzę być tą osobą, ale teraz jestem tą osobą. Trudno-przyznał.
” nigdy nie byłem osobą, która podniosła rękę i poprosiła o pieniądze lub cokolwiek od kogokolwiek. Tak zostałem wychowany i taki właśnie jestem. W pewnym momencie zdałem sobie sprawę, że muszę odłożyć swoją dumę i pozwolić ludziom pomagać” – przyznał.
zebrane pieniądze zostaną przeznaczone na jego koszty leczenia, w tym leki, artykuły gospodarstwa domowego w razie potrzeby, takie jak łóżko szpitalne, rampa przed domem, remont łazienki z kabiną prysznicową, a także maszyny, których będzie potrzebował do stałej opieki z powodu komplikacji z ALS-jak tracheotomia i respirator w pełnym wymiarze godzin, aby pomóc mu oddychać, gdy jego Warunki się pogarszają.
” nie mogę się doczekać, ale rozumiem, co jest z ALS ” – rozstrzygnął.
dożywotni mieszkaniec Hrabstwa Clermont jest zawsze wdzięczny za tych, którzy go wspierają i walczą tuż obok niego.
” Jest wiele rzeczy w życiu, które mógłbym cofnąć i zmienić, gdybym miał moc. I jedyną rzeczą, której nie zmieniłbym, są moi ludzie z rogu. Mówię to z ciężkim sercem. Mam najlepszą grupę wsparcia ludzi, którzy mnie otaczają, o którą mógłbym poprosić ” – powiedział Canter.
wsparcie jest dla niego teraz ważniejsze niż kiedykolwiek.
” przyjdzie czas, kiedy będę potrzebował kilku godzin domowej opieki zdrowotnej-rzeczy, których moi rodzice nie mogą podawać, ponieważ nie są pielęgniarkami, a to jest tuż za rogiem. To przychodzi z każdym pacjentem z ALS.”
ale ostatecznie, obawia się, że zostanie zmuszony do domu opieki, jeśli nie będzie go stać na pomoc w domu, w wyniku czego traci niezależność, której trzymał się przez ostatnie dwa lata od diagnozy ALS.
„idzie moja niezależność, idzie wszystko” „Wezmą Hospicjum, żeby się mną zaopiekowało. W mojej mentalnej walce, to ostatni etap życia, kiedy wzywają Hospicjum. Nie jestem na to gotowy. Nie jestem gotowa myśleć, że jestem gotowa na śmierć. Nadal czuję, że została mi walka.”
dlatego jego kuzyni przewodzili zbiórce pieniędzy i stworzyli stronę GoFundMe, aby pomóc mu w utrzymaniu niezależności i w domu tak długo, jak to możliwe.
„My tylko myślimy o świecie Grega i o co on walczy i o co walczy cała społeczność” – powiedział Klee, który regularnie rozmawia z Canterem o swoich informacjach na temat leku i jego skutków.
” to takie wzruszające ” -powiedział współzałożyciel narkotyku. „W tak często polaryzujących czasach wokół wyborów teraz, aby zobaczyć społeczność banding razem, aby komuś pomóc, to takie wspaniałe.”
zbiórka pieniędzy i aukcja, „Out Bid als with Greg Canter” na rzecz Cantera i jego kosztów leczenia, odbędzie się w listopadzie. 15 w swoim rodzinnym mieście w American Legion, mieszczącym się przy 3393 Legion Lane w Bethel, Ohio. Ma być wyposażony w rozrywkę na żywo, aukcję, Jedzenie i napoje.
do tej pory internetowa zbiórka pieniędzy GoFundMe zebrała ponad 500 dolarów ze swojego celu 5000 dolarów.
Stowarzyszenie ALS ma petycję online o zatwierdzenie przez FDA leku AMX0035. Aby dowiedzieć się więcej o ALS, przekazać darowiznę na bieżące badania i podpisać petycję, odwiedź https://www.als.org.

Nota wydawcy 24.11.20: Greg Canter i Jessica Noll uczęszczali razem do Bethel Tate High School.