GEORGETOWN, Ohio – det handlar om liv eller död.
och två män är i framkant av den kampen om amyotrofisk lateral skleros (ALS) patienter.

Joshua Cohen och Justin Klee, grundare och co-vd för amylyx, sade Tiden är av kärnan för dem som kämpar als och de måste gå snabbt på sin väg framåt med drogen de skapade, centur AMX0035-en behandling, säger de, kan potentiellt rädda liv baserat på deras senast släppta provstudiedata.
” (för) människor med ALS, tiden går så fort och de har inte tid att vänta,” sa Klee.
men deras senaste data indikerar en 44% lägre risk för dödsfall från ALS – vilket gör det till den första drogstudien för att öka den totala funktionens hållbarhet samt en ökad överlevnad, sade Cohen.
” det är något vi är riktigt stolta över och verkligen glada över. Jag tror att våra första data delade att patienter behöll sin funktion längre vilket är helt kritiskt och ALS berövar människor av, verkligen, varje förmåga – och så var vi så glada över det. Men jag tror att frågan fortfarande kvar, ’ ser du långsiktig nytta?’Klee sa. ”I slutändan vet vi att ALS är universellt dödlig och tyvärr mycket snabbt så – och så säger dessa data, inte bara håller människor sin funktion längre men de överlever längre, och ganska signifikant så.”

Du kanske känner det som Lou Gehrigs sjukdom eller kommer ihåg det från sin sociala mediehype Under Ice Bucket Challenge 2014, men i tusentals har det ansetts vara en dödsdom. Det är ALS, och 20,000 till 30,000 människor lever med den mycket försvagande och progressiva nervsystemet sjukdom vid varje given tidpunkt i USA
det finns cirka 5,000 nya fall varje år, säger Dr. Sabrina Paganoni, huvudutredare av CENTAUR trial, utredare vid Sean M. Healey & AMG Center för ALS vid MassGeneral och biträdande professor vid Harvard Medical School och Spaulding Rehabilitation Hospital. ”människor med ALS har progressiv muskelsvaghet, vilket innebär att de gradvis förlorar förmågan att göra många aktiviteter dagligen som att gå, prata, svälja mat”, säger Paganoni, som har ägnat sin karriär åt att studera motorneuronsjukdomen, som påverkar nervceller i hjärnan och ryggmärgen.
”sjukdomen utvecklas snabbt och dödlig”, fortsatte hon. ”Det kommer att involvera andra kroppsregioner, så svagheten blir allvarligare. ALS slår ofta människor i början av sitt liv, så du har helt friska individer som kan vara i 40-talet eller 50-talet eller 60-talet, som aktivt arbetar och lever sitt liv när sjukdomen börjar.”
ALS är i slutändan dödlig eftersom det påverkar membranets muskler, vilket gör att patienter inte kan andas på egen hand, sa Paganoni.
Greg Canter, från Georgetown, Ohio, känner till striden som följer med ALS. Han diagnostiserades med ALS i oktober 2018.
de första månaderna lämnade honom bedövas och i misstro – härrör från tre medicinska yttranden alla avslutande med samma okonscionable diagnos.
” det är så ALS träffar dig. Tills det träffar nära hemmet vet ingen egentligen ingenting om det. Det är därför det är så dödligt i mörkret,” sa 41-åringen.Canter stirrar ut genom sitt främre bildfönster och ser världen gå vidare om deras dagliga liv, medan ett nytt hinder presenterar sig varje dag för honom.
” Du kan inte göra vad du brukade göra, och många gånger, vad du kunde göra igår. Med ALS är det så allt beskrivs: ’idag kommer att bli bättre än imorgon. Imorgon är alltid värre än idag. Det är en nedförsbacke berg-och dalbana. Du blir inte bättre av ALS. Det är inte som andra sjukdomar, där du har bra dagar och dåliga dagar. Varje dag är värre – varje morgon är värre än idag,” sade han vilar händerna på armarna på sin solbränna vilstol.
han bär ett medicinskt varningsarmband på handleden, skiktat med ett rött gummiarmband med djärva vita bokstäver: # Alsstong, vilket leder till hans fingrar och händer som krullar under – bara en av de många sjukdomar som plågar honom.
” Jag skulle inte ge ALS till min absolut värsta fiende i livet eftersom jag vet hur illa det är, och jag skulle inte ge det till någon,” sa Canter.
dessa dagar kan han inte gå på egen hand, sa han, med hjälp av en elektronisk rullstol eller rullator för att komma från rum till rum. När hans muskler fortsätter att försvagas, sa han, han griper med vardagliga uppgifter som att stå eller plocka upp hushållsartiklar, som hans 23 dagliga piller.”dina nerver dör i din kropp och när dina nerver dör, musklerna som reagerar på dina nerver, när musklerna inte används, försvinner de så småningom; de slösar så småningom till var du är hud och ben”, förklarade Canter.
” Jag har ingen smärta. Ingen smärta alls på min kropp. Jag gör inte ont. Det är bara att mina ben blir så tunga; det är bara svagheten och muskeln som dör. Det är problemet med det. Det är en tyst mördare, ” sa han.

Greg Canter kallar ALS Den ” tysta mördaren.”Foto av Jessica Noll / Spectrum News 1

men efter att ha diagnostiserats och fått 30 månader att leva, lovade han att göra vad han behövde för att bekämpa ALS.
” alla dessa människor som dör idag borde leva i morgon i dagens värld. ALS borde inte vara en terminal sjukdom 2020,” sa Canter med övertygelse.
” vi är alla döende. På ett sätt är vi alla terminal. I verkligheten, ingen vet vad ditt utgångsdatum är; alla har en, ” sa Canter. ”Från början är det ett livstidsstraff när de ger det till dig. Du vet att du inte kommer att ha mycket av en framtid kvar.”
så han bestämde sig för att delta i 24-veckors blindstudiestudie för CENTUR AMX0035 2019, tillsammans med 136 andra ALS-patienter över hela landet.
efter den första kliniska prövningen valde Canter att gå med i Open Label Extension trial för läkemedlet, vilket gav honom möjlighet att medvetet ta CENTAUR AMX0035 i upp till 30 månader, för forskare fortsatte att studera läkemedlets långsiktiga inverkan.
”vi, som lider av ALS, vi letar inte efter ett botemedel just nu,” sa Canter. ”Innan du har botemedel måste du ha behandlingar. Jag har tur, för jag var i rättegången, men det finns tusentals som lider med ingenting.”sedan Canter började ta drogen regelbundet utanför sin första försöksfas, sa han att han redan har märkt utvecklingen av hans als-symtom förändras.
” jag började märka mitt andningsmönster… det bromsade drastiskt min progression i mitt andningsmönster — i mina lungor, mitt membran,” avslöjade han. liksom Canter valde 90 av de ursprungliga deltagarna i open Label-tillägget, vilket gav dem alla något som de aldrig trodde var möjligt: hopp.
” en sak du måste ha i livet är hopp. Och detta läkemedel ger mig mitt hopp just nu,” sa Canter. ”Det finns hopp precis runt hörnet.”
han kommer att garanteras medicinen från rättegången fram till maj 2022.
”Jag vill ha år”, sa han. ”Jag tror att om det inte var för detta läkemedel skulle jag vara i marken idag. Jag tror att detta läkemedel håller mig över marken när vi talar.”

Greg Canter tar nästan två dussin piller om dagen inklusive CENTUR AMX0035. Foto av Jessica Noll / Spectrum News 1

den öppna förlängningsstudien som Canter för närvarande deltar i är där de senaste lovande uppgifterna har framkommit – koppling som med försöksstudiens ursprungliga resultat, ett genombrott i ALS-behandling.
under den första försöksstudien fann forskare, som Paganoni, att ALS-patienter såg en förbättring av att hålla mer funktion.
” som forskare tycker jag att uppgifterna är övertygande och dessutom förändrade det verkligen tonen i mina samtal med patienter. Vi spenderar våra dagar på att prata med människor och familjer om ALS och hur det ser ut, och nu kan vi prata med patienter med mer hopp. Det är hoppfull dag; vi gör en buckla. Vi är bara i början av en ny era i upptäckten av nya behandlingar och så måste vi fortsätta i denna typ av arbete och fortsätta att göra mer forskning, fler kliniska prövningar, tills vi hittar botemedel för alla som har ALS,” sade Paganoni, som har fortsatt att följa och analysera försöksdata samt den öppna etiketten förlängning.
med öppna förlängningsresultat, Amylyx Pharmaceuticals, Inc., nyligen släppt nya data indikerade långsiktig, total överlevnad för dem som lever med ALS. dessutom minskade den tidiga behandlingen med CENTAUR AMX0035 risken för dödsfall med mer än 40% — vilket gjorde den till den första och enda ALS-behandlingen för att visa både överlevnad och funktionella fördelar i ALS.
” vi tror och vi hoppas att det kommer att betyda mycket för människor som de vet, inte bara kommer de att hålla sin funktion längre men de kommer att leva längre också. Som jag tror i en sjukdom som denna, att komma till varje ytterligare milstolpe betyder bara så mycket. Så vi är bara så glada över dessa resultat och vad de betyder för människor,” sa Klee.
Cohen, medskapare av läkemedlet, sa att detta är ett landmärke i ALS-behandling.
” dessa resultat ger bevis för att stödja den snabba utvecklingen av AMX0035. Vi kommer att fortsätta att arbeta tillsammans och snabbt med globala tillsynsmyndigheter för att få denna potentiella behandling till människor som lever med ALS i enlighet med gällande regleringsgodkännandeprocesser,” sade Cohen.
CENTAUR AMX0035 är för närvarande inte tillgänglig för recept till patienter utanför den förlängda studien eftersom den väntar på FDA-godkännande.
men uppgifterna är lovande, sa Paganoni.
”vi har många skäl att uppmuntras idag,” sa hon. ”I denna rättegång har vi sett lovande funktionella och överlevnadsfördelar. För att lägga till sågs dessa resultat utöver baslinjeanvändningen av godkända ALS-terapier. Jag är så upphetsad över potentialen för detta läkemedel för de människor som lever med ALS.”
”Detta är det första steget”, sa hon och hoppades att varje ny uppsättning dataresultat flyttar nålen ett steg närmare FDA-godkännande.
men där det beslutet står, är okänt.
”frågan kvarstår dock, är detta tillräckligt för att stödja ett godkännande, både i USA med FDA såväl som utanför USA, med Health Canada, med EMA, etc. Så vi vet inte än. Vi har dessa diskussioner med olika tillsynsmyndigheter, ” sade Klee. ”Vad vi definitivt vet är att vi tycker att det här är den starkaste informationen hittills i ALS. Det här är första gången som det har varit både en funktionell och överlevnadsfördel i en studie — vilket är de två saker som du verkligen vill se.”
”vi måste tänka på detta i linsen av,” hur hjälper vi människor idag? Hur hjälper vi människor i framtiden, och hur räknar vi ut det så fort som möjligt?””fortsatte han. ”Det är verkligen viktigt att vi och tillsynsmyndigheterna räknar ut det här snabbt så att vi kan få detta läkemedel till människor, men tillsynsmyndigheterna tycker det är lämpligt.”
” det här handlar om en så allvarlig sjukdom som möjligt. Genom det hoppas vi att vi verkligen kan hitta en riktigt snabb väg framåt. Det är definitivt vårt mål varje dag och vi hoppas att vi kan hitta och arbeta tillsammans på en lösning som fungerar för alla parter,” Cohen sa.
och det är vad patienter som Canter bankar på.
”Jag kämpar för mitt liv”, sa Canter.
underrubrik: ’What Comes Around, Goes Around’
efter vår första berättelse om de första studiedata resultaten och Canter publicerade, hans samhälle rallied, och hans vänner och familj började organisera en fundraiser för honom att hjälpa till med hans montering medicinska räkningar i samband med ALS.
”Alla säger,” vad som kommer runt går runt ” och det tror jag. Jag tror att om du gör gott, kommer bra tillbaka till dig,” sa han.
det beror på att han sa när han var friskare, han frivilligt för matbanken och Habitat for Humanity, för att han alltid har trott att en person kan göra skillnad. Genom sitt volontärarbete, han sa, han hjälpte till att bygga ett hem för en hemlös, ensamstående mamma till fyra i Cincinnati.
” jag var en privilegierad att hjälpa till att administrera att bygga henne ett hem. Det är inte mycket; jag var bara en av 30 personer som hjälpte till att föra huset tillsammans. Men om du tar bort varje person, en person i taget har du ingenting. Det är så du samlar för att hjälpa någon, föra alla tillsammans — och det är bara en person i taget. Och en person gör skillnad, ” Canter antog.
på samma sätt, vad han gjorde för den mamman, är vad han hoppas att den kommande insamlingen kommer att göra för honom.
” dessa fördelar är för människor i nöd. Jag hatar att vara personen, men jag är den personen nu. Det är svårt, ” erkände han.
” Jag har aldrig varit personen att höja min hand och be om pengar eller något från någon. Det är bara hur jag har växt upp och det är bara hur jag är. Vid någon tidpunkt insåg jag att jag var tvungen att sätta min stolthet ner och låta människor hjälpa,” medgav han. de insamlade pengarna kommer att gå till hans medicinska kostnader, inklusive medicin, hushållsartiklar efter behov, som en sjukhussäng, en ramp på framsidan av sitt hem, renovera sitt badrum för att inkludera en duschkabin, samt maskiner som han så småningom kommer att behöva för sin pågående vård på grund av komplikationer med ALS-som en trakeotomi och en heltids andningsskydd för att hjälpa honom att andas, eftersom hans tillstånd förvärras.
” Jag ser inte fram emot det men jag förstår vad som kommer med ALS,” löste han.
den livslånga invånaren i Clermont County är evigt tacksam för dem som stöder honom och kämpar precis bredvid honom.
” det finns många saker i livet som jag kunde gå tillbaka och ändra om jag hade makten. Och det enda jag inte skulle ändra är mitt hörnfolk. Jag säger det med ett tungt hjärta. Jag har bästa stödgrupp av människor som omger mig som jag kan be om,” sa Canter.
utstötningen av stöd är viktigare än någonsin för honom just nu, sa han.
”det kommer att komma en tid där jag kommer att behöva flera timmars hemsjukvård omvårdnad-saker som mina föräldrar inte kan administrera eftersom de inte är sjuksköterskor, och det är precis runt hörnet. Det kommer med alla ALS-patienter.”men i slutändan fruktar han att han kommer att tvingas in i ett vårdhem om han inte har råd med live-in-hjälp och som ett resultat förlorar det oberoende som han har hållit fast vid de senaste två åren sedan hans ALS-diagnos.
”där går min självständighet; där går allt,” sa han. ”De kommer att ringa hospice för att ta hand om mig. I min mentala kamp, det är det sista steget i livet är när de kallar hospice in. Jag är inte redo för det. Jag är inte redo att tro att jag är redo att dö. Jag känner fortfarande att jag har kamp kvar i mig.”det är därför hans kusiner gick i spetsen för insamlingen och skapade en GoFundMe-sida, i ett försök att hjälpa honom att hålla sitt oberoende och i sitt hem så länge som möjligt. ”vi tänker bara Gregs värld och vad han kämpar för och vad hela samhället kämpar för”, säger Klee, som regelbundet pratar med Canter för sina uppdateringar med drogen och dess effekter.
”det är bara så hjärtvärmande”, sa läkemedlets grundare. ”I ofta en sådan polariserande tid runt valet just nu, för att se samhället banding tillsammans för att hjälpa någon, är det så underbart.”
insamlingen och auktionen, ”ut Bud ALS med Greg Canter” för att gynna Canter och hans sjukvårdskostnader, kommer att hållas den Nov. 15 i sin hemstad vid American Legion, belägen vid 3393 Legion Lane i Bethel, Ohio. Det är tänkt att presentera levande underhållning, en auktion, mat och dryck.
hittills har GoFundMe fundraiser online samlat in över $500 av sitt mål på $5,000.
ALS-föreningen har en petition online för FDA-godkännande för läkemedlet, AMX0035. För att lära dig mer om ALS, donera till pågående forskning och för att underteckna framställningen, besök https://www.als.org.

Redaktörens anteckning 11/24/20: Greg Canter och Jessica Noll deltog i Bethel Tate High School tillsammans.