GEORGETOWN, Ohio — é uma questão de vida ou morte. e dois homens estão na vanguarda dessa batalha por pacientes com esclerose lateral amiotrófica.

Joshua Cohen e Justin Klee, co-fundadores e co-CEOs da Amylyx, disse que o tempo é a essência para o combate a ELA e eles devem se mover rapidamente em seu caminho para a frente com a droga, que co-criou, CENTUR AMX0035-um tratamento, dizem eles, pode potencialmente salvar vidas com base nos seus dados mais recentes do estudo experimental.
“(For) people with ALS, time goes so fast and they don’t have time to wait,” Klee said.
No entanto, seus dados mais recentes indicam um risco 44% menor de morte por ALS – tornando-se o primeiro estudo de drogas a tout um aumento na sustentabilidade global da função, bem como uma elevada taxa de sobrevivência, disse Cohen.
“é algo de que estamos muito orgulhosos e muito entusiasmados. Eu acho que os nossos primeiros dados compartilharam que os pacientes mantiveram sua função por mais tempo, o que é absolutamente crítico e a ALS rouba as pessoas de, realmente, todas as habilidades – e então nós estávamos tão entusiasmados com isso. Mas penso que a questão permanece: “vê benefícios a longo prazo? Klee disse. “Em última análise, sabemos que a ALS é universalmente fatal e, infelizmente, muito rapidamente – e assim dizem estes dados, não só as pessoas mantêm a sua função por mais tempo, mas sobrevivem por mais tempo, e de forma bastante significativa.”

Você pode conhecê-lo como a doença de Lou Gehrig ou lembrá-lo de sua mídia social hype durante o Desafio Ice Bucket em 2014, mas para milhares, ele tem sido considerado uma sentença de morte. É ALS, e 20.000 a 30.000 pessoas estão vivendo com a doença do sistema nervoso altamente debilitante e progressivo em qualquer momento nos EUA há aproximadamente 5.000 casos novos a cada ano, disse a Dra. Sabrina Paganoni, investigadora principal do julgamento CENTAUR, investigadora do Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General and assistant professor at Harvard Medical School and Spaulding Rehabilitation Hospital.
“as Pessoas com esclerose lateral amiotrófica têm fraqueza muscular progressiva, o que significa que, progressivamente, perder a capacidade de fazer muitas atividades diárias, como andar, falar, engolir a comida”, disse Paganoni, que tem dedicado sua carreira a estudar a doença do neurônio motor, que afeta as células nervosas dentro do cérebro e da medula espinhal.
“The disease is rapidly progressing and fatal,” she continued. “Envolverá outras regiões do corpo, para que a fraqueza se torne mais grave. A ALS, muitas vezes, atinge as pessoas no auge de sua vida, então você tem indivíduos perfeitamente saudáveis que podem estar em seus 40 ou 50 ou 60 anos, que estão trabalhando ativamente e vivendo sua vida quando a doença começa.”a ALS é fatal porque afeta os músculos do diafragma, deixando os pacientes incapazes de respirar sozinhos, disse Paganoni.Greg Canter, de Georgetown, Ohio, conhece a batalha que vem com ela. Ele foi diagnosticado com ela em outubro de 2018. esses primeiros meses o deixaram atordoado e descrença – decorrente de três opiniões médicas, todas concluindo com o mesmo diagnóstico inconcebível.
” É assim que a ALS atinge você. Até chegar perto de casa, ninguém sabe nada sobre isso. É por isso que é tão mortal no escuro”, disse a menina de 41 anos.olhando para fora de sua janela da frente, Canter observa o mundo se mover sobre suas vidas diárias, enquanto um novo obstáculo se apresenta a cada dia para ele.
“You can’t do what you used to do, and a lot times, what you could do yesterday. Com ela, é assim que tudo é descrito: “hoje vai ser melhor do que amanhã. O amanhã é sempre pior do que hoje. É uma montanha-russa. Não se melhora com ela. Não é como as outras doenças, onde temos dias bons e dias maus. Cada dia é pior-cada amanhã é pior do que hoje”, disse ele, descansando suas mãos nos braços de sua cadeira bronzeada.ele usa uma pulseira de alerta médico no pulso, em camadas com uma pulseira de borracha vermelha com letras brancas arrojadas .: # ALSStrong, levando a seus dedos e mãos que se curvam – apenas uma das muitas doenças que o atormentam.”eu não daria ALS ao meu pior inimigo na vida porque sei o quão ruim é, e eu não daria isso a ninguém”, disse Canter.atualmente, ele não pode andar sozinho, disse ele, usando uma cadeira de rodas eletrônica ou walker para ir de quarto em quarto. À medida que seus músculos continuam a enfraquecer, ele disse, ele lida com tarefas cotidianas como ficar de pé ou pegar itens domésticos, como seus 23 comprimidos diários.
“Seus nervos morrer em seu corpo e quando seus nervos morrer, os músculos, que reagem aos seus nervos, quando os músculos não estão recebendo usados, eles eventualmente se dissipar; eles eventualmente resíduos para onde você está com a pele e os ossos,” Galope, explicou.”Não tenho dor. Não dói nada no meu corpo. Não me dói. É só que as minhas pernas ficam tão pesadas, é só a fraqueza e o músculo a morrer. É esse o problema. É um assassino silencioso”, disse ele.

Greg Canter chama ALS de “assassino silencioso”.”Foto de Jessica Noll / Spectrum News 1

mas depois de ter sido diagnosticado e dado 30 meses de vida, ele prometeu fazer o que ele precisava fazer, para lutar contra ela.
” todas estas pessoas que morrem hoje devem estar vivas amanhã no mundo de hoje. A ALS não deve ser uma doença terminal em 2020″, disse Canter com convicção.
“we’re all dying. De certa forma, somos todos terminais. Na realidade, ninguém sabe qual é sua data de validade; todos têm uma”, Disse Canter. “Desde o início, é uma sentença de prisão perpétua quando te dão. Sabes que não vais ter muito futuro.assim, ele decidiu participar do estudo de 24 semanas de ensaio cego para CENTUR AMX0035 em 2019, juntamente com 136 outros pacientes com ela em todo o país. após o ensaio clínico inicial, Canter optou por se juntar ao ensaio aberto de extensão para a droga, dando-lhe a oportunidade de conscientemente tomar CENTAUR AMX0035 por até 30 meses, para os pesquisadores continuaram a estudar o impacto a longo prazo da droga.”nós, que estamos sofrendo de ela, não estamos procurando uma cura agora”, disse Canter. “Antes de teres uma cura, tens de fazer tratamentos. Tenho sorte, porque estava no julgamento, mas há milhares a sofrer sem nada.”
Desde que Canter começou a tomar a droga regularmente fora de sua fase inicial de teste, ele disse que já notou a progressão de seus sintomas de ALS.
” I started noting my breathing pattern… abrandou drasticamente a minha progressão no meu padrão respiratório – nos meus pulmões, o meu diafragma”, revelou ele. como Canter, 90 dos participantes originais optaram pela extensão Open Label, dando a todos algo que nunca pensaram ser possível: esperança.
” Uma coisa que você tem que ter na vida é esperança. E este remédio me dá esperança agora”, disse Canter. “Há esperança ao virar da esquina.”
ele será garantido a medicação do julgamento até maio de 2022. “quero anos”, disse ele. “Acho que se não fosse por esta droga, eu estaria enterrado hoje. Acho que esta droga está a manter-me acima do solo enquanto falamos.”

Greg Galope leva cerca de duas dezenas de comprimidos por dia, incluindo CENTUR AMX0035. Foto por Jessica Noll / Espectro de Notícias 1

A Abrir Rótulo de Extensão do estudo que Galope está atualmente participando é onde os mais recentes dados promissoras, surgiu a partir de acoplamento que, com o estudo de ensaio originais de descobertas, um avanço na ALS tratamento.durante o estudo inicial do ensaio, pesquisadores, como Paganoni, descobriram que os pacientes com ela viam uma melhoria na manutenção de mais função. como pesquisador, acho os dados convincentes e, além disso, realmente mudou o tom das minhas conversas com os pacientes. Passamos os dias conversando com pessoas e famílias sobre ela e o que parece, e agora podemos falar com pacientes com mais esperança. É um dia de esperança, estamos a fazer uma mossa. Estamos apenas no início de uma nova era na descoberta de novos tratamentos e por isso precisamos continuar nesta linha de trabalho e continuar a fazer mais pesquisas, mais ensaios clínicos, até encontrar curas para todos que tem esclerose lateral amiotrófica”, disse Paganoni, que tem continuado a acompanhar e analisar os dados de ensaio, bem como a Abrir Rótulo de Extensão. com os resultados da extensão de rótulo aberto, Amylyx Pharmaceuticals, Inc., novos dados recentemente divulgados indicaram sobrevivência global a longo prazo para aqueles que vivem com ela. além disso, o tratamento precoce com CENTAUR AMX0035 reduziu o risco de morte em mais de 40% — tornando-se o primeiro e único tratamento ALS a demonstrar tanto a sobrevivência quanto os benefícios funcionais na ela. “nós pensamos e esperamos que isso signifique muito para as pessoas que elas sabem, não só eles vão manter sua função por mais tempo, mas eles vão viver mais tempo também. O que eu acho que numa doença como esta, chegar a cada marco adicional é muito importante. Então, estamos tão excitados com esses resultados e o que eles significam para as pessoas”, disse Klee. Cohen, co-criador da droga, disse que este é um marco no tratamento da ELA.
“These results provide evidence to support the rapid advancement of AMX0035. Continuaremos a trabalhar de forma colaborativa e expedita com as agências reguladoras globais para trazer este potencial tratamento para as pessoas que vivem com ALS de acordo com os processos de aprovação regulatória aplicáveis”, disse Cohen.
CENTAUR AMX0035 não está atualmente disponível para prescrição a pacientes fora do ensaio prolongado porque ele está aguardando aprovação da FDA.mas os dados são promissores, disse Paganoni. “temos muitas razões para ser encorajados hoje”, disse ela. “Neste ensaio, vimos promissores benefícios funcionais e de sobrevivência. A acrescentar a isto, estes resultados foram observados para além da utilização inicial de terapêuticas ALS aprovadas. Estou tão entusiasmada com o potencial desta droga para as pessoas que vivem com ela.”
“Este é o primeiro passo”, disse ela, esperando que cada novo conjunto de resultados de dados move a agulha um passo mais perto da aprovação da FDA. mas onde essa decisão está, é desconhecida.”a questão permanece, porém, é o suficiente para apoiar uma aprovação, tanto nos EUA com a FDA como fora dos EUA, com a Health Canada, com EMA, etc. Então, ainda não sabemos. Estamos tendo essas discussões com diferentes agências reguladoras”, disse Klee. “O que definitivamente sabemos é que achamos que estes são os dados mais fortes até agora na ela. Esta é a primeira vez que há um benefício funcional e sobrevivência em um estudo — que são as duas coisas que você realmente gostaria de ver.”
“We need to think about this in the lens of,’ How do we help people today? Como ajudamos as pessoas no futuro, e como descobrimos isso o mais rápido possível?ele continuou. “É muito importante que nós e os órgãos regulatórios resolvamos isso rapidamente para que possamos levar essa droga para as pessoas como os reguladores entenderem.”
” This is about as serious a disease as there possibly could be. Com isso, esperamos encontrar um caminho muito rápido. Esse é definitivamente o nosso objetivo todos os dias e esperamos encontrar e trabalhar juntos em uma solução que funcione para todas as partes”, disse Cohen.
e isso, é o que pacientes como Canter, estão apostando. “i’m fighting for my life”, disse Canter.SUBHEAD: ‘What Comes Around, Goes Around’
After our first story about the initial study data results and Canter published, his community rallied, and his friends and family started to organize a fundraiser for him to help with his mounting medical bills associated with ALS.
“Everybody says,’ What comes around goes around ‘ and I believe that. Eu acredito que se você fizer o bem, o bem voltará para você”, disse ele. isso é porque, disse ele quando era mais saudável, ele se ofereceu para o banco de alimentos e Habitat para a humanidade, porque ele sempre acreditou firmemente que uma pessoa pode fazer a diferença. Através de seu voluntariado, ele disse, ele ajudou a construir uma casa para uma sem-teto, mãe solteira de quatro em Cincinnati.
” I was a privileged one to help administer building her a home. Não é muito, eu fui apenas uma de 30 pessoas que ajudaram a unir a casa. Mas se você levar cada pessoa embora, uma pessoa de cada vez então você não tem nada. É assim que nos reunimos para ajudar alguém, juntar toda a gente — e é só uma pessoa de cada vez. E uma pessoa faz a diferença,” Canter supôs. da mesma forma, ao que ele fez por aquela mãe, é o que ele espera que a próxima arrecadação de fundos faça por ele.
“estes benefícios são para pessoas em necessidade. Detesto ser a pessoa certa, mas agora sou essa pessoa. É difícil”, admitiu.
” eu nunca fui a pessoa para levantar a mão e pedir dinheiro ou qualquer coisa de alguém. Foi assim que fui criado e é assim que sou. Em algum momento, percebi que tinha que pousar meu orgulho e permitir que as pessoas ajudassem”, admitiu.
O dinheiro arrecadado irá para o seu médico de custos, incluindo a medicina, itens domésticos, como necessária, como uma cama de hospital, uma rampa para a frente a sua casa, renovar a sua casa de banho incluem um chuveiro walk-in, bem como as máquinas que ele irá, eventualmente, a necessidade do seu tratamento contínuo, devido a complicações com ALS — como uma traqueostomia e a tempo inteiro, um respirador para ajudá-lo a respirar, como as suas condições pioram.
“Eu não estou ansioso por isso, mas eu entendo o que vem com ela”, ele resolveu.
O residente de Clermont County é eternamente grato por aqueles que o apoiam e lutam ao seu lado.
“Há muitas coisas na vida que eu poderia voltar e mudar se eu tivesse o poder. E a única coisa que eu não mudaria era o meu pessoal do canto. Digo isso com o coração pesado. Eu tenho o melhor grupo de apoio de pessoas que me rodeiam que eu poderia pedir”, disse Canter. o derramamento de apoio é mais importante do que nunca para ele agora, disse ele.
“vai chegar uma altura em que vou precisar de várias horas de cuidados de saúde em casa – coisas que os meus pais não podem administrar porque não são enfermeiras, e é logo ao virar da esquina. Isso vem com todos os pacientes com ela.”
mas, em última análise, ele teme, ele será forçado a entrar em um lar de idosos se ele não puder dar-se ao luxo de viver em assistência, e, como resultado, perde a independência a que ele se apegou nos últimos dois anos desde o seu diagnóstico de ALS.”lá se vai a minha independência, lá se vai tudo”, disse ele. “Vão chamar o hospício para tratar de mim. Na minha luta mental, essa é a última fase da vida em que chamam os cuidados paliativos. Não estou preparado para isso. Não estou pronto para pensar que estou pronto para morrer. Ainda sinto que ainda tenho luta em mim.”
É por isso que seus primos lideraram a angariação de fundos e criaram uma página GoFundMe, em um esforço para ajudá-lo a manter sua independência e em sua casa por tanto tempo quanto possível. “nós apenas pensamos no mundo de Greg e pelo que ele está lutando e pelo que toda a comunidade está lutando”, disse Klee, que fala com Canter pessoalmente em uma base regular para suas atualizações com a droga e seus efeitos. “isso é tão comovente”, disse o co-fundador da droga. “Em muitas vezes um tempo tão polarizante em torno da eleição agora, para ver a comunidade se unindo para ajudar alguém, é tão maravilhoso.”
a angariação de fundos e leilão, “Out Bid ALS With Greg Canter” para beneficiar Canter e suas despesas médicas, será realizada em Nov. 15 em sua cidade natal na American Legion, localizada em 3393 Legion Lane em Bethel, Ohio. Está programado para apresentar entretenimento ao vivo, um leilão, comida e bebidas.
até o momento, o GoFundMe arrecadou mais de US $500 de seu objetivo de US $5.000.
The ALS Association has a petition online for FDA approval for the drug, AMX0035. Para saber mais sobre a ALS, doar para pesquisa em curso e assinar a petição, visite https://www.als.org.Nota 11/24/20: Greg Canter e Jessica Noll estudaram juntos na Bethel Tate High School.