GEORGETOWN, Ohio-ez a kérdés az élet vagy a halál.
és két férfi áll az élen az amyotrophiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegek küzdelmében.

Joshua Cohen Justin Klee, alapítói, illetve co-Vezérigazgató a Amylyx, azt mondta, hogy az idő a lényeg azok számára, harci ALS kell mozog gyorsan vezető úton, előre a kábítószer-co-létre, CENTUR AMX0035-a kezelés, azt mondják, potenciálisan életet menthet alapján a legutóbb kiadott vizsgálati adatok.
“(For) emberek ALS, idő megy olyan gyorsan, és nincs ideje várni, ” Klee mondta.
legfrissebb adataik azonban 44% – kal alacsonyabb halálozási kockázatot jeleznek az ALS-től – ez az első kábítószer-tanulmány, amely a teljes funkció fenntarthatóságának növekedését, valamint a megnövekedett túlélési arányt mutatja-mondta Cohen.
” erre nagyon büszkék vagyunk, és nagyon izgatottak vagyunk. Azt hiszem, az első adatok megosztott, hogy a betegek tartotta a funkció hosszabb ami abszolút kritikus, ALS rabol ki embereket, igazán, minden képesség – nagyon izgatott. De azt hiszem, a kérdés még mindig megmaradt, ” látod a hosszú távú haszon?- Mondta Klee. “Végső soron tudjuk, hogy az ALS egyetemesen végzetes és sajnos nagyon gyorsan így van – és így ez az adat azt mondja, hogy az emberek nem csak hosszabb ideig tartják a funkciójukat, hanem hosszabb ideig is élnek, és igen jelentős mértékben.”

lehet, hogy Lou Gehrig-betegségként ismeri, vagy emlékszik rá a közösségi média hype-jéből az Ice Bucket Challenge során 2014-ben, de ezrek számára halálos ítéletnek tekintették. Ez ALS, és 20.000-30.000 ember él a rendkívül legyengítő és progresszív idegrendszeri betegség bármikor az USA-ban
vannak körülbelül 5.000 új esetek minden évben, mondta Dr. Sabrina Paganoni, a főnyomozó a CENTAUR tárgyalás, nyomozó A Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General and assistant professor at Harvard Medical School and Spaulding Rehabilitation Hospital.
“az Emberek ALS progresszív izom gyengeség, ami azt jelenti, hogy fokozatosan elveszti a képességét, hogy sok napi tevékenységek, mint a járás, a beszéd, a fecske élelmiszer”, mondta Paganoni, aki elkötelezett a karrierjét, hogy tanulmányozza a motoneuron betegség, amely hatással van az idegsejtek belül az agy, a gerincvelő.
“a betegség gyorsan fejlődik és halálos kimenetelű” – folytatta. “Ez más testrészeket is magában foglal, így a gyengeség súlyosabb lesz. ALS, gyakorta, sztrájk az emberek az elsődleges az életük, így tökéletesen egészséges egyének, akik lehet, hogy a 40 – es, 50-es vagy 60-as, akik aktívan dolgoznak, és élik az életüket, amikor a betegség kezdődik.”
az ALS végül halálos, mert befolyásolja a membrán izmait, így a betegek önmagukban nem tudnak lélegezni ” – mondta Paganoni.
Greg Canter, az Ohio állambeli Georgetownból ismeri az ALS-szel járó csatát. 2018 októberében diagnosztizálták az ALS – t.
az első néhány hónapban döbbenten és hitetlenkedve hagyta őt – három orvosi vélemény alapján, amelyek mindegyike ugyanazzal az öntudatlan diagnózissal zárult.
” így üt meg az ALS. Amíg közel nem ér haza, senki sem tud róla semmit. Ezért olyan sötét halálos ” – mondta a 41 éves.
bámult ki az első kép ablak, Canter figyeli a világ lépni a mindennapi életüket, míg egy új akadály jelent meg minden nap neki.
” nem lehet azt csinálni, amit régen, és sokszor, mit tehettél tegnap. Az ALS-szel így írják le mindent: “ma jobb lesz, mint holnap.”Holnap mindig rosszabb, mint ma. Ez egy lejtős hullámvasút. Nem javulsz az ALS-től. Ez nem olyan, mint más betegségek, ahol vannak jó napok és rossz napok. Minden nap rosszabb — minden holnap rosszabb, mint ma ” – mondta a kezét a tan fekvőfotel karjára támaszkodva.
orvosi figyelmeztető karkötőt visel a csuklóján, vörös gumi karkötővel, vastag fehér betűkkel: # ALSStrong, ami az ujjaihoz és a kezeihez vezet, amelyek alá hajlanak – csak egy a sok betegség közül, amely őt sújtja.
“nem adnám ALS-t abszolút legnagyobb ellenségemnek az életben, mert tudom, milyen rossz, és ezt nem adnám senkinek” – mondta Canter.
ezekben a napokban nem tud egyedül járni, mondta, elektronikus kerekesszékkel vagy gyaloglóval, hogy szobáról szobára jusson. Ahogy az izmai tovább gyengülnek, azt mondta, mindennapi feladatokkal küzd, mint például a háztartási cikkek állása vagy felvétele, mint például a 23 napi tablettája.
“az idegeid meghalnak a testedben, és amikor az idegeid meghalnak, az izmok, amelyek reagálnak az idegeidre, amikor az izmokat nem használják fel, végül eloszlanak; végül elpazarolják, hogy hol vagy a bőr és a csontok” – magyarázta Canter.
” nincs fájdalom. Nincs fájdalom a testemen. Nem fáj. Csak a lábam olyan nehéz, csak a gyengeség és az izom haldoklik. Ez a probléma vele. Ez egy csendes gyilkos” – mondta.

Greg Canter az ALS-t “csendes gyilkosnak” nevezi.”Fotó: Jessica Noll / Spectrum News 1

de miután diagnosztizálták és 30 hónapot adtak az életre, megfogadta, hogy mindent megtesz, amire szüksége van, az ALS elleni küzdelemhez.
” mindezek az emberek, akik ma halnak meg, holnap élniük kell a mai világban. Az ALS nem lehet halálos betegség 2020-ban” – mondta Canter meggyőződéssel.
” mindannyian meghalunk. Bizonyos értelemben mindannyian végzetesek vagyunk. A valóságban, senki sem tudja, mi a lejárati dátum; mindenkinek van egy, ” Canter mondta. “A kezdetektől fogva, ez egy életfogytig tartó büntetés, amikor neked adják. Tudod, hogy nem lesz sok jövőd hátra.”
tehát úgy döntött, hogy 2019-ben részt vesz a CENTUR AMX0035 24 hetes vakvizsgálatában, az ország 136 más ALS betegével együtt.
a kezdeti klinikai vizsgálat, Canter úgy döntött, hogy csatlakozik a Nyílt Kiterjesztését tárgyaláson az a gyógyszer, ami neki a lehetőséget, hogy el tudatosan KENTAUR AMX0035 akár 30 hónapban, a kutatók folyamatosan tanulmányozza, hogy a hosszú távú hatását a gyógyszer.
“Mi, akik ALS-ben szenvednek, most nem keresünk gyógymódot” – mondta Canter. “Mielőtt gyógymódot kapnál, kezelésekre van szükséged. Szerencsés vagyok, mert részt vettem a tárgyaláson, de ezrek szenvednek semmitől.”
mivel Canter a kezdeti vizsgálati fázison kívül rendszeresen elkezdte szedni a gyógyszert, azt mondta, hogy már észrevette az ALS tüneteinek progresszióját.
” elkezdtem észrevenni a légzési mintámat… drasztikusan lelassította a progressziómat a légzési mintámban — a tüdőmben, a membránomban-mutatott rá.
mint Canter, az eredeti résztvevők közül 90 a nyílt címke kiterjesztését választotta, mindent adva nekik, amire soha nem gondolták, hogy lehetséges: a remény.
” egy dolog van, hogy az életben a remény. És ez a gyógyszer most reményt ad nekem ” – mondta Canter. “Van remény a sarkon.”
a gyógyszert a tárgyalástól 2022 májusáig garantálják.
“éveket akarok” – mondta. “Azt hiszem, ha nem lenne ez a gyógyszer, ma a földön lennék. Azt hiszem, ez a gyógyszer a föld felett tart, ahogy beszélünk.”

Greg Canter naponta közel két tucat tablettát vesz be, beleértve a CENTUR AMX0035-et is. Fotó: Jessica Noll / Spectrum News 1

Az Open Label Extension tanulmány, amelyben Canter jelenleg részt vesz, ahol a legfrissebb ígéretes adatok merültek fel-összekapcsolva azzal, hogy a vizsgálati tanulmány eredeti megállapításaival áttörést jelent az ALS kezelésben.
a kezdeti vizsgálat során a kutatók, mint például a Paganoni, azt találták, hogy az ALS-betegek javulást tapasztaltak a több funkció megtartásában.
” kutatóként az adatokat kényszerítőnek találom, ráadásul ez valóban megváltoztatta a betegekkel folytatott beszélgetéseim hangját. Azzal töltjük a napjainkat, hogy emberekkel és családokkal beszélgetünk az ALS-ről és arról, hogy hogyan néz ki, és most már több reménnyel tudunk beszélni a betegekkel. Ez egy reményteljes nap; mi egy horpadás. Mi csak a kezdete egy új korszak, a felfedezés új kezelések, ezért meg kell, hogy továbbra is ebben a munkában továbbra is több kutatás további klinikai vizsgálatok, amíg meg nem találjuk kúrákkal mindenkinek, aki ALS,” mondta Paganoni, aki továbbra is követni, illetve elemezni a tárgyalás adatokat, valamint a Nyílt Kiterjesztését.
With The Open Label Extension results, Amylyx Pharmaceuticals, Inc., a közelmúltban megjelent új adatok hosszú távú, teljes túlélést jeleztek az ALS-ben élők számára.
továbbá, hogy a CENTAUR AMX0035-tel történő korai kezelés több mint 40% — kal csökkentette a halálozás kockázatát-így ez az első és egyetlen ALS-kezelés, amely mind a túlélés, mind a funkcionális előnyök igazolására szolgál az ALS-ben.
” gondolkodunk és reméljük, hogy sokat jelent majd az embereknek, hogy tudják, nem csak hosszabb ideig tartják a funkciójukat, de hosszabb ideig is élnek. Ami szerintem egy ilyen betegségben, minden további mérföldkőhöz eljutni, csak nagyon fontos. Annyira izgatottak vagyunk az eredmények miatt, hogy mit jelentenek az embereknek ” – mondta Klee.
Cohen, a gyógyszer társalkotója szerint ez mérföldkő az ALS kezelésben.
” Ezek az eredmények bizonyítékot szolgáltatnak az AMX0035 gyors fejlődésének támogatására. Továbbra is együttműködünk a globális szabályozó ügynökségekkel, hogy ezt a potenciális kezelést az ALS-szel élő emberek számára az alkalmazandó szabályozási jóváhagyási folyamatoknak megfelelően hozzuk létre” – mondta Cohen.
A CENTAUR AMX0035 jelenleg nem kapható a kiterjesztett vizsgálaton kívüli betegek számára, mivel az FDA jóváhagyására vár.
de az adatok ígéretesek-mondta Paganoni.
“ma sok okunk van arra, hogy bátorítsunk” – mondta. “Ebben a vizsgálatban ígéretes funkcionális és túlélési előnyöket láttunk. Hozzá kell tenni, hogy ezek az eredmények a jóváhagyott ALS terápiák kiindulási alkalmazásának tetején voltak láthatók. Annyira izgatott vagyok a gyógyszer potenciáljáról az ALS-szel élő emberek számára.”
“Ez az első lépés” – mondta, remélve, hogy minden új adatkészlet egy lépéssel közelebb hozza a tűt az FDA jóváhagyásához.
de ahol ez a döntés áll, nem ismert.
” a kérdés továbbra is fennáll, ez elég ahhoz, hogy támogassa a jóváhagyást, mind az Egyesült Államokban az FDA-val, mind az Egyesült Államokon kívül, az egészségügyi Kanadával, az EMA-val stb. Tehát még nem tudjuk. Ezeket a megbeszéléseket különböző szabályozó ügynökségekkel folytatjuk ” – mondta Klee. “Amit határozottan tudunk, azt gondoljuk, hogy ez az eddigi legerősebb adat az ALS-ben. Ez az első alkalom, hogy mind a funkcionális, mind a túlélési előny egy tanulmányban-ami a két dolog, amit igazán látni akarsz.”
“meg kell gondolni ezt a lencse,” hogyan segítünk az embereknek ma? Hogyan tudunk segíteni az embereknek a jövőben, és hogyan tudjuk ezt a lehető leggyorsabban kitalálni?””folytatta. “Nagyon fontos, hogy mi és a szabályozó testületek gyorsan kitaláljuk ezt, hogy ezt a gyógyszert eljuttassuk az embereknek, bár a szabályozók jónak látják.”
” Ez körülbelül olyan súlyos betegség,mint lehetséges. Ezen keresztül, reméljük, hogy valóban találunk egy nagyon gyors utat előre. Minden nap ez a célunk, és reméljük, hogy olyan megoldást találunk és dolgozunk együtt, amely minden fél számára működik ” – mondta Cohen.
és ez az, amit a betegek, mint Canter, banki.
“az életemért harcolok” – mondta Canter.
alfejezet: “Mi jön körül, megy körül”
Miután az első történet a kezdeti tanulmány adatai eredmények és Canter megjelent, a közösség gyűlnek, és barátai és családja kezdett szervezni egy adománygyűjtő neki, hogy segítsen a szerelési orvosi számlák kapcsolódó ALS.
“mindenki azt mondja,hogy “ami körbejár”, azt hiszem. Úgy gondolom, hogy ha jót teszel, akkor a jó visszatér hozzád” – mondta.
Ez azért van, mert azt mondta, amikor egészségesebb volt, önként jelentkezett az Élelmiszerbank és a Habitat For Humanity programra, mert mindig is szilárdan hitt abban, hogy egy ember képes különbséget tenni. Önkéntességén keresztül, azt mondta, segített otthont építeni egy hajléktalan számára, egyedülálló négy éves anya Cincinnatiben.
” kiváltságos ember voltam, hogy segítsek neki otthont építeni. Ez nem sok; én csak az egyik 30 emberek, hogy segített összehozni a házat. De ha minden embert elvisz, egyszerre egy embert, akkor nincs semmi. Így kell segíteni valakinek, összehozni mindenkit — és egyszerre csak egy emberről van szó. És egy ember igenis számít ” – sejtette Canter.
hasonlóan ahhoz, amit az anyáért tett, azt reméli, hogy a közelgő adománygyűjtő megteszi érte.
” Ezek az előnyök a rászorulóknak szólnak. Utálok az lenni, de most már az vagyok. Nehéz ” – ismerte el.
” soha nem voltam az a személy, aki felemelte a kezem, és pénzt vagy bármit kért senkitől. Csak így neveltek, és így vagyok. Egy idő után rájöttem, hogy le kell állítanom a büszkeségemet, és engednem kell, hogy az emberek segítsenek ” – ismerte el.
A pénzt fel fog menni felé, az orvosi költségek, ideértve a gyógyszert, háztartási cikkek, mint szükséges, mint egy kórházi ágy, egy rámpa az első a haza, felújítani a fürdőszobát tartalmaz, séta zuhany, valamint a gép, hogy előbb-utóbb szükség van a folyamatos ellátás miatt komplikációk ALS — mint egy légcsőmetszés, hogy egy teljes-idő, légzőkészülék, hogy kapjon levegőt, mint a körülmények rosszabbodnak.
“nem várom el, de megértem, mi jön az ALS – vel” – oldotta meg.
Clermont megye egész életen át tartó lakosa örökké hálás azoknak, akik támogatják őt, és közvetlenül mellette harcolnak.
” van egy csomó dolog az életben, amit vissza tudnék menni és megváltozni, ha lenne hatalmam. És az egyetlen dolog, amit nem változtatnék meg, a sarki embereim. Ezt nehéz szívvel mondom. A legjobb támogató csoportom van, akik körülvesznek engem, amit kérhetek, – mondta Canter.
a támogatás kiáradása most fontosabb, mint valaha, mondta.
” eljön az idő, amikor több órás otthoni egészségügyi ápolásra lesz szükségem – olyan dolgokra, amelyeket a szüleim nem tudnak beadni, mert nem ápolók, és ez a sarkon van. Ez minden ALS beteg esetében jön.”
de végső soron attól tart, hogy ha nem engedheti meg magának az élő segítségnyújtást, akkor kénytelen lesz ápolási otthonba kényszeríteni, és ennek eredményeként elveszíti azt a függetlenséget, amelyhez az ALS diagnózisa óta eltelt két évben ragaszkodott.
“ott megy a függetlenségem; ott megy minden” – mondta. “Behívják a hospice-t, hogy vigyázzon rám. Az én mentális harcomban ez az élet utolsó szakasza, amikor behívják a hospice-t. Erre még nem vagyok kész. Nem vagyok kész azt hinni, hogy kész vagyok meghalni. Még mindig úgy érzem, hogy bennem maradt a harc.”
éppen ezért az unokatestvérei irányították az adománygyűjtést, és létrehoztak egy GoFundMe oldalt, amelynek célja, hogy segítse őt függetlenségének megőrzésében és otthonában a lehető leghosszabb ideig.
“csak azt gondoljuk, hogy Greg világa és amiért küzd, és amiért az egész közösség küzd” – mondta Klee, aki rendszeresen személyesen beszél Canterrel a droggal és annak hatásaival kapcsolatos fejleményeiről.
“Ez annyira szívmelengető” -mondta a gyógyszer társalapítója. “Gyakran egy ilyen polarizáló idő körül a választások most, hogy a közösség sávozás együtt, hogy segítsen valakinek, ez olyan csodálatos.”
az adománygyűjtő és aukciós, “ki ajánlatot als Greg Canter” javára Canter és az orvosi költségek, kerül sor november. 15 szülővárosában, az amerikai Légióban, az Ohiói Bételben található 3393 Legion Lane-en. Ez pala, hogy a szolgáltatás élő szórakoztató, aukció, élelmiszer, italok.
a mai napig a GoFundMe adománygyűjtő online több mint 500 dollárt gyűjtött össze az 5,000 $ – os céljából.
az ALS Szövetség online petíciót nyújt be a gyógyszer FDA jóváhagyására, AMX0035. Ha többet szeretne megtudni az ALS-ről, adományozzon a folyamatban lévő kutatásoknak és írja alá a petíciót, látogasson el a https://www.als.orgoldalra.

szerkesztő megjegyzése 11/24/20: Greg Canter és Jessica Noll együtt jártak a Bethel Tate középiskolába.