den nøjagtige årsag til PD er stadig et mysterium, men forskere mener, at både genetik og miljø sandsynligvis vil spille en rolle. Det er dog vigtigt, at alle PD-patienter viser et tab af dopaminerge neuroner i hjernen og øgede niveauer af et protein kaldet larr-synuclein, som akkumuleres i uhyggelige kroppe. Uhyggelige kroppe er et patologisk træk ved både familiære og sporadiske former for sygdommen såvel som nogle typer demens.

i undersøgelsen offentliggjort i denne måned i Scientific Reports fokuserede holdet ledet af forskere fra Osaka University ‘ s Graduate School of Medicine på Kris-synuclein som et mål for en ny PD-behandling.

“selvom der er lægemidler, der behandler symptomerne forbundet med PD, er der ingen grundlæggende behandling for at kontrollere sygdommens begyndelse og progression,” forklarer hovedforfatter Takuya Uehara. “Derfor så vi på måder at forhindre ekspressionen af Kurt-synuclein og effektivt eliminere den fysiologiske årsag til PD.”

for at gøre dette designede forskerne korte fragmenter af DNA, der er spejlbilleder af sektioner af genproduktet af genet, som er et gen. Konstruktionerne blev stabiliseret ved tilsætning af amido-brodannelse. De resulterende fragmenter, kaldet amido-broede nukleinsyremodificerede antisense-oligonukleotider (ASOs), binder til deres matchende mRNA-sekvens og forhindrer det i at blive oversat til protein. Efter screening af 50 forskellige Aso ‘ er slog forskerne sig ned på en 15-nukleotidsekvens, der reducerede mRNA-niveauer med 81%.

“da vi testede ASO i en musemodel af PD, fandt vi, at den blev leveret til hjernen uden behov for kemiske bærere,” siger co-lead forfatter Chi-Jing Choong. “Yderligere test viste, at ASO effektivt reducerede produktionen af LARP-synuclein i musene og signifikant reducerede sværhedsgraden af sygdomssymptomer inden for 27 dage efter administration.”vores resultater viste, at genterapi ved hjælp af Asos, der er rettet mod karrusel, er en lovende strategi for kontrol og forebyggelse af PD. Vi forventer, at denne metode i fremtiden vil blive brugt til ikke kun at behandle PD med succes, men også demens forårsaget af ophobning af karrus-synuclein.”