et lægemiddel kan betragtes som giftigt, idet det erstatter den naturlige ligand for en receptor. Et mål i lægemiddeldesign er udvikle et molekyle, der er selektivt for en bestemt receptor placeret på et specifikt målorgan eller væv. Derfor vil et ideelt biologisk aktivt molekyle producere et specifikt farmakologisk respons uden at forårsage bivirkninger. Der er mindst fire måder at forbedre et lægemiddels selektivitet på. Disse metoder er baseret på biokemien af sygdommen eller biokemien af lægemidlets receptor, ulige fordeling af lægemidlet, forskelle i målcellens struktur og lægemidlets stereokemiske egenskaber. Farmakologiske klasser adskiller sig i deres evne til at vise selektivitet. Kræftkemoterapeutiske midler viser generelt dårlig selektivitet, mens phosphodiesterasehæmmere kan være selektive for en specifik isoform. De fleste bakterielle antibiotika viser fremragende selektiv toksicitet for bakterier med minimale alvorlige bivirkninger, som patienten oplever. I modsætning hertil kan antivirale og svampedræbende lægemidler producere uheldige reaktioner hos patienter. Monoklonale antistoffer udviser fremragende antigen-antistofspecificitet, men kan forstyrre det normale immunrespons. De nonsedating antihistaminer fordeler mindre til centralnervesystemet i forhold til den første generation af antihistaminer. De oprindeligt inaktive protonpumpehæmmere distribueres let til et ekstracellulært rum med høj surhedsgrad, der omdanner dem til det aktive lægemiddel. For at forbedre patientens accept er et vigtigt mål at designe lægemidlet således, at det transporteres til den ønskede receptor og ignorere andre steder.