Det er et spørgsmål om liv eller død.
og to mænd er i spidsen for denne kamp for amyotrofisk lateral sklerose (ALS) patienter.

Joshua Cohen og Justin Klee, medstiftere og co-CEOs af amylyks, sagde tid er af afgørende betydning for dem, der kæmper als, og de skal bevæge sig hurtigt på deres vej fremad med det stof, de co-skabte, centur AMKS0035 – en behandling, siger de, kan potentielt redde liv baseret på deres senest udgivne forsøgsundersøgelsesdata.
” (for) mennesker med ALS, tiden går så hurtigt, og de har ikke tid til at vente,” sagde Klee.
men deres nyeste data indikerer en 44% lavere risiko for død fra ALS – hvilket gør det til det første lægemiddelstudie, der viser en stigning i den samlede funktions bæredygtighed samt en øget overlevelsesrate, sagde Cohen.
” det er noget, vi er meget stolte af og meget begejstrede for. Jeg tror, at vores første data delte, at patienter holdt deres funktion længere, hvilket er helt kritisk, og ALS frarøver folk virkelig enhver evne – og så var vi så begejstrede for det. Men jeg tror, at spørgsmålet stadig var, ‘ ser du langsigtet fordel? Sagde Klee. “I sidste ende ved vi, at ALS er universelt dødelig og desværre meget hurtigt – og så siger disse data, at folk ikke kun holder deres funktion længere, men de overlever længere og ganske betydeligt.”

du kender det måske som Lou Gehrigs sygdom eller husker det fra sin sociale mediehype under Ice Bucket Challenge i 2014, men for tusinder er det blevet betragtet som en dødsdom. Det er ALS, og 20.000 til 30.000 mennesker lever med den meget svækkede og progressive nervesystemsygdom til enhver tid i USA
der er cirka 5.000 nye tilfælde hvert år, sagde Dr. Sabrina Paganoni, hovedforsker af CENTAUR-forsøget, efterforsker ved Sean M. Healey & AMG Center for ALS ved Massegeneral og adjunkt ved Harvard Medical School og Spaulding Rehabiliteringshospital.
“mennesker med ALS har progressiv muskelsvaghed, hvilket betyder, at de gradvist mister evnen til at udføre mange aktiviteter dagligt som at gå, tale, sluge mad,” sagde Paganoni, der har dedikeret sin karriere til at studere motorneuronsygdommen, som påvirker nerveceller i hjernen og rygmarven.
“sygdommen udvikler sig hurtigt og dødelig,” fortsatte hun. “Det vil involvere andre kropsregioner, så svagheden bliver mere alvorlig. ALS rammer ofte mennesker i deres bedste alder, så du har helt sunde individer, der måske er i 40 ‘erne eller 50’ erne eller 60 ‘ erne, som aktivt arbejder og lever deres liv, når sygdommen starter.”
ALS er i sidste ende dødelig, fordi det påvirker membranets muskler og efterlader patienter ude af stand til at trække vejret alene, sagde Paganoni.
Greg Canter, fra Ohio, kender den kamp, der følger med ALS. Han blev diagnosticeret med ALS i Oktober 2018.
De første par måneder efterlod ham bedøvet og i vantro – stammer fra tre medicinske udtalelser, der alle sluttede med den samme ubevidste diagnose.
” det er sådan, ALS rammer dig. Indtil det rammer tæt på hjemmet, ved ingen virkelig noget om det. Det er derfor, det er så in-The-dark dødbringende, ” det 41 årige sagde.stirrer ud af sit forreste billedvindue, Canter ser verden gå videre om deres daglige liv, mens en ny hindring præsenterer sig hver dag for ham.
” du kan ikke gøre, hvad du plejede at gøre, og mange gange, hvad du kunne gøre i går. Med ALS beskrives det sådan: ‘i dag bliver bedre end i morgen. I morgen er altid værre end i dag. Det er en rutsjebane ned ad bakke. Du bliver ikke bedre af ALS. Det er ikke som andre sygdomme, hvor du har gode dage og dårlige dage. Hver dag er værre – hver morgen er værre end i dag,” sagde han og hvilede hænderne på armene på sin solbrune hvilestol.
han bærer et medicinsk alarmarmbånd på håndleddet, lagdelt med et rødt gummiarmbånd med dristige hvide bogstaver: # Alsstong, der fører til hans fingre og hænder, der krøller sig under – bare en af de mange lidelser, der plager ham.”jeg ville ikke give ALS til min absolut værste fjende i livet, fordi jeg ved, hvor slemt det er, og jeg ville ikke give det til nogen,” sagde Canter.
i disse dage kan han ikke gå alene, sagde han ved hjælp af en elektronisk kørestol eller rullator for at komme fra rum til rum. Da hans muskler fortsætter med at svække, sagde han, kæmper han med hverdagens opgaver som at stå eller hente husholdningsartikler, som hans 23 daglige piller.”dine nerver dør i din krop, og når dine nerver dør, musklerne, der reagerer på dine nerver, når musklerne ikke bliver brugt, spredes de til sidst; de spilder til sidst til hvor du er hud og knogler,” forklarede Canter.
” Jeg har ingen smerter. Ingen smerter på min krop. Jeg gør ikke ondt. Det er bare, at mine ben bliver så tunge; det er bare svagheden og musklerne dør. Det er problemet med det. Det er en stille morder, ” sagde han.

Greg Canter kalder ALS ” silent killer.”Foto af Jessica Noll / Spectrum Nyheder 1

men efter at have fået diagnosen og fået 30 måneder til at leve, lovede han at gøre, hvad han havde brug for, for at bekæmpe ALS.
” alle disse mennesker, der dør i dag, skal være i live i morgen i dagens verden. ALS bør ikke være en terminal sygdom i 2020,” sagde Canter med overbevisning.
” vi er alle ved at dø. På en måde er vi alle terminal. I virkeligheden, ingen ved, hvad din udløbsdato er; alle har en,” sagde Canter. “Fra begyndelsen er det en livstidsdom, når de giver det til dig. Du ved, at du ikke vil have meget af en fremtid tilbage.”
så han besluttede at deltage i den 24-ugers blindforsøg for CENTUR AMK 0035 i 2019 sammen med 136 andre ALS-patienter over hele landet.
efter det indledende kliniske forsøg valgte Canter at deltage i Open Label Forlængelsesforsøg for lægemidlet, hvilket gav ham mulighed for bevidst at tage CENTAUR AMKS0035 i op til 30 måneder, for forskere fortsatte med at studere lægemidlets langsigtede virkning.”os, der lider af ALS, vi leder ikke efter en kur lige nu,” sagde Canter. “Før du har en kur, skal du have behandlinger. Jeg er heldig, fordi jeg var i retssagen, men der er tusinder, der lider uden noget.”
siden Canter begyndte at tage stoffet regelmæssigt uden for sin indledende forsøgsfase, sagde han, at han allerede har bemærket udviklingen af hans ALS-symptomer ændres.
” jeg begyndte at mærke mit åndedrætsmønster… det bremsede drastisk min progression i mit åndedrætsmønster — i mine lunger, min membran,” afslørede han.
ligesom Canter valgte 90 ud af de oprindelige deltagere open Label-udvidelsen og gav dem alle noget, som de aldrig troede var muligt: håb.
” En ting du skal have i livet er håb. Og denne medicin giver mig mit håb lige nu, ” sagde Canter. “Der er håb lige om hjørnet.”
han vil blive garanteret medicinen fra retssagen indtil maj 2022.
“Jeg vil have år,” sagde han. “Jeg tror, at hvis det ikke var for dette stof, ville jeg være i jorden i dag. Jeg tror, at dette stof holder mig over jorden, mens vi taler.”

Greg Canter tager næsten to dusin piller om dagen inklusive CENTUR AMKS0035. Foto af Jessica Noll / Spectrum Nyheder 1

Den åbne Forlængelsesundersøgelse, som Canter i øjeblikket deltager i, er, hvor de seneste lovende data er kommet fra – kobling af det med forsøgsundersøgelsens oprindelige fund, et gennembrud i ALS-behandling.
under den indledende forsøgsundersøgelse fandt forskere som Paganoni, at ALS-patienter så en forbedring i at holde mere funktion.
” som forsker finder jeg dataene overbevisende, og derudover ændrede det virkelig tonen i mine samtaler med patienter. Vi bruger vores dage på at tale med mennesker og familier om ALS og hvordan det ser ud, og nu kan vi tale med patienter med mere håb. Det er håbefulde dag; vi gør en bule. Vi er lige i begyndelsen af en ny æra i opdagelsen af nye behandlinger, og derfor er vi nødt til at fortsætte i denne linje af arbejde og fortsætte med at gøre mere forskning, flere kliniske forsøg, indtil vi finder kur for alle, der har ALS,” sagde Paganoni, der har fortsat med at følge og analysere forsøgsdata samt open Label-udvidelsen.
med de åbne Forlængelsesresultater, Amylyks Pharmaceuticals, Inc., nyligt udgivne nye data indikerede langsigtet, samlet overlevelse for dem, der lever med ALS.
desuden reducerede den tidlige behandling med CENTAUR AMKS0035 risikoen for død med mere end 40% — hvilket gør det til den første og eneste ALS-behandling, der viser både overlevelse og funktionelle fordele ved ALS.
” vi tror, og vi håber, det vil betyde meget for folk, som de kender, ikke blot vil de holde deres funktion længere, men de vil leve længere også. Som jeg tror i en sygdom som denne, at komme til hver ekstra milepæl betyder bare så meget. Så vi er bare så begejstrede for disse resultater, og hvad de betyder for folk,” sagde Klee. Cohen, medskaber af stoffet, sagde, at dette er et vartegn i ALS-behandling.
” disse resultater giver beviser til støtte for den hurtige udvikling af AMKS0035. Vi vil fortsætte med at arbejde sammen og hurtigt med globale reguleringsagenturer for at bringe denne potentielle behandling til mennesker, der lever med ALS i overensstemmelse med de gældende lovgivningsmæssige godkendelsesprocesser,” sagde Cohen.
CENTAUR AMKS0035 er i øjeblikket ikke tilgængelig til recept til patienter uden for det udvidede forsøg, fordi det afventer FDA-godkendelse.
men dataene er lovende, sagde Paganoni.
“vi har mange grunde til at blive opmuntret i dag,” sagde hun. “I dette forsøg har vi set lovende funktionelle og overlevelsesfordele. For at tilføje blev disse resultater set oven på baseline brug af godkendte ALS-terapier. Jeg er så begejstret for potentialet i dette stof for de mennesker, der lever med ALS.”
” dette er det første skridt,” sagde hun og håbede, at hvert nyt sæt dataresultater flytter nålen et skridt tættere på FDA-godkendelsen.
men hvor denne beslutning står, er ukendt.”spørgsmålet er dog stadig, er det nok til at understøtte en godkendelse, både i USA med FDA såvel som uden for USA, med Health Canada, med EMA osv. Så vi ved det ikke endnu. Vi har disse drøftelser med forskellige reguleringsorganer,” sagde Klee. “Det, vi helt sikkert ved, er, at vi synes, det er de stærkeste data hidtil i ALS. Dette er første gang, at der har været både en funktionel og overlevelsesfordel i en undersøgelse — hvilket er de to ting, du virkelig vil se.”
” vi er nødt til at tænke over dette i linsen af, ‘hvordan hjælper vi mennesker i dag? Hvordan hjælper vi mennesker i fremtiden, og hvordan finder vi ud af det så hurtigt som muligt?'”fortsatte han. “Det er virkelig vigtigt, at vi og de regulerende organer finder ud af det hurtigt, så vi kan få dette stof til folk, men regulatorerne finder det passende.”
” Dette er omtrent lige så alvorlig en sygdom, som der muligvis kunne være. Gennem det håber vi, at vi virkelig kan finde en rigtig hurtig vej fremad. Det er bestemt vores mål hver dag, og vi håber, at vi kan finde og arbejde sammen om en løsning, der fungerer for alle parter,” sagde Cohen.
og det er, hvad patienter som Canter, banker på.
“Jeg kæmper for mit liv,” sagde Canter.
underoverskrift: ‘Hvad kommer rundt, går rundt’
efter vores første historie om de indledende undersøgelsesdata resultater og galop offentliggjort, hans samfund samledes, og hans venner og familie begyndte at organisere en fundraiser for ham at hjælpe med hans montering medicinske regninger forbundet med ALS.
“Alle siger,” hvad der kommer rundt går rundt”, og det tror jeg på. Jeg tror, at hvis du gør godt, vil godt komme tilbage til dig,” sagde han.
det er fordi, han sagde, Hvornår var sundere, han meldte sig frivilligt til fødevarebanken og Habitat for Humanity, fordi han altid har fast troet, at en person kan gøre en forskel. Gennem hans Frivilligt arbejde, han sagde, han hjalp med at bygge et hjem for en hjemløs, enlig mor til fire i Cincinnati.
” jeg var en privilegeret en til at hjælpe med at administrere bygge hende et hjem. Det er ikke meget; jeg var kun en af 30 mennesker, der hjalp med at bringe huset sammen. Men hvis du tager hver person væk, en person ad gangen, så har du intet. Sådan samles du for at hjælpe nogen, bringe alle sammen — og det er kun en person ad gangen. Og en person gør en forskel, ” formodede Canter.
På samme måde som hvad han gjorde for den mor, er det, han håber, at den kommende fundraiser vil gøre for ham.
” disse fordele er for mennesker i nød. Jeg hader at være personen, men jeg er den person nu. Det er svært, ” indrømmede han.
” jeg har aldrig været den person til at hæve min hånd og bede om penge eller noget fra nogen. Det er bare, hvordan jeg er blevet rejst, og det er bare, hvordan jeg er. På et tidspunkt indså jeg, at jeg var nødt til at sætte min stolthed ned og lade folk hjælpe,” indrømmede han. de indsamlede penge vil gå til hans medicinske omkostninger, herunder medicin, husholdningsartikler efter behov, som en hospitalsseng, en rampe til forsiden af hans hjem, renovering af hans badeværelse til at omfatte en brusekabine, samt maskiner, som han til sidst har brug for til sin løbende pleje på grund af komplikationer med ALS-som en trakeotomi og en åndedrætsværn på fuld tid for at hjælpe ham med at trække vejret, da hans forhold forværres.
“jeg ser ikke frem til det, men jeg forstår, hvad der kommer med ALS,” besluttede han. den livslange beboer i Clermont County er evigt taknemmelig for dem, der støtter ham og kæmper lige ved siden af ham.
” der er mange ting i livet, som jeg kunne gå tilbage og ændre, hvis jeg havde magten. Og den eneste ting, jeg ikke ville ændre, er mit hjørnefolk. Det siger jeg med et tungt hjerte. Jeg har den bedste støttegruppe af mennesker, der omgiver mig, som jeg kunne bede om,” sagde Canter.
strømmen af støtte er vigtigere end nogensinde for ham lige nu, sagde han.
” der kommer et tidspunkt, hvor jeg har brug for flere timers hjemmepleje – ting, som mine forældre ikke kan administrere, fordi de ikke er sygeplejersker, og det er lige rundt om hjørnet. Det kommer med hver ALS patient.”men i sidste ende frygter han, at han vil blive tvunget ind på et plejehjem, hvis han ikke har råd til at bo i Hjælp, og som følge heraf mister den uafhængighed, som han har klæbet til i de sidste to år siden hans ALS-diagnose.
“der går min uafhængighed; der går alt,” sagde han. “De ringer til hospice for at tage sig af mig. I min mentale kamp er det den sidste fase af livet, når de kalder hospice ind. Det er jeg ikke klar til. Jeg er ikke klar til at tro, at jeg er klar til at dø. Jeg føler stadig, at jeg har kamp tilbage i mig.”det er grunden til, at hans fætre stod i spidsen for indsamlingen og oprettede en GoFundMe-side i et forsøg på at hjælpe ham med at bevare sin uafhængighed og i sit hjem så længe som muligt. “vi tænker bare Greg’ s verden og hvad han kæmper for, og hvad hele samfundet kæmper for,” sagde Klee, der regelmæssigt taler med Canter for sine opdateringer med stoffet og dets virkninger.
“Det er bare så hjertevarmende,” sagde stoffets medstifter. “I ofte sådan en polariserende tid omkring valget lige nu, for at se samfundet binde sammen for at hjælpe nogen, er det så vidunderligt.”
fundraiser og auktion,” ud Bud ALS med Greg Canter ” til gavn for Canter og hans medicinske udgifter, vil blive afholdt den Nov. 15 i sin hjemby i American Legion, der ligger på 3393 Legion Lane i Bethel, Ohio. Det er planlagt til at indeholde levende underholdning, en auktion, mad og drikke.til dato har GoFundMe fundraiser online rejst over $500 af sit mål på $5.000.
Den ALS Association har et andragende online for FDA godkendelse af lægemidlet, AMKS0035. For at lære mere om ALS, donere til igangværende forskning og underskrive andragendet, besøg https://www.als.org.Redaktørens Note 11/24/20: Greg Canter og Jessica Noll gik sammen på Bethel Tate High School.